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Studio sull'efficacia e sicurezza di carfilzomib e ibrutinib in pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Macroglobulinemia di Waldenström è una rara forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di due trattamenti: Carfilzomib e ibrutinib. Carfilzomib è un farmaco somministrato per via endovenosa, mentre ibrutinib è assunto per via orale sotto forma di capsule. Lo studio confronta l'uso combinato di carfilzomib e ibrutinib con l'uso di ibrutinib da solo.

Lo scopo principale dello studio è capire se la combinazione di carfilzomib e ibrutinib è più efficace rispetto a ibrutinib da solo nei pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström che non hanno mai ricevuto trattamento o che hanno avuto una ricaduta. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza dei farmaci. Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo definito, durante il quale verranno raccolti dati sulla remissione della malattia e sulla qualità della vita dei partecipanti.

La ricerca si propone di fornire informazioni importanti su come migliorare il trattamento della Macroglobulinemia di Waldenström e potrebbe portare a nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa malattia. I risultati dello studio aiuteranno a determinare se la combinazione di carfilzomib e ibrutinib offre benefici significativi rispetto al trattamento con ibrutinib da solo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di carfilzomib e ibrutinib per i pazienti assegnati al gruppo di combinazione, oppure solo ibrutinib per i pazienti nel gruppo di controllo.

    Il carfilzomib viene somministrato tramite infusione endovenosa. La dose iniziale è di 20 mg/m² il primo giorno, seguita da 56 mg/m² nei giorni successivi, due volte a settimana per tre settimane, seguite da una settimana di pausa.

    L'ibrutinib viene assunto per via orale sotto forma di capsule rigide da 140 mg. La dose giornaliera è di 420 mg, da assumere una volta al giorno.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza.

    Le valutazioni includono esami del sangue, esami fisici e altre indagini diagnostiche per valutare la progressione della malattia e gli effetti collaterali.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei risultati

    Dopo 12 mesi, viene valutata la remissione completa o la remissione parziale molto buona utilizzando criteri di risposta modificati.

    Vengono anche valutati altri parametri come il tasso di risposta, la durata della remissione, la sopravvivenza libera da progressione e la qualità della vita.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino a quando non si verifica un fallimento del trattamento o fino alla decisione del medico di interrompere il trattamento per motivi di sicurezza o efficacia.

    Dopo la conclusione del trattamento, i pazienti vengono seguiti per valutare la durata della risposta e la sopravvivenza complessiva.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Avere una diagnosi confermata di Macroglobulinemia di Waldenström (WM), una condizione del sangue.
  • Firmare un modulo di consenso informato che dimostra di comprendere lo scopo e le procedure dello studio e di essere disposti a partecipare.
  • Avere WM di nuova diagnosi o WM che è ricomparsa o non ha risposto al trattamento precedente, indipendentemente dal tipo genetico.
  • Avere almeno uno dei criteri specifici per iniziare il trattamento dello studio, come definito da esperti nel campo.
  • Avere uno stato di salute generale valutato come 2 o meno secondo la scala di prestazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) o ECOG, che misura quanto bene una persona può svolgere attività quotidiane.
  • Avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra del cuore di almeno il 40%, misurata tramite un'ecocardiogramma transtoracico (TTE), un test che valuta la funzione cardiaca.
  • Avere almeno 18 anni e un'aspettativa di vita superiore a 3 mesi secondo il parere del medico.
  • Avere valori di laboratorio adeguati, che indicano che gli organi funzionano correttamente.
  • Le donne in età fertile devono accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la terapia e fino a 6 mesi dopo la fine della terapia con carfilzomib o ibrutinib.
  • Gli uomini devono accettare di non concepire un figlio durante la terapia e per 6 mesi dopo, e devono consigliare alla loro partner di usare un metodo contraccettivo altamente efficace (come l'uso del preservativo). Gli uomini devono astenersi dalla donazione di sperma durante il trattamento e per almeno 6 mesi dopo l'ultima dose di carfilzomib o ibrutinib.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia diversa dalla Macroglobulinemia di Waldenström.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.
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Farmaci in studio

  • Carfilzomib

    è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue. In questo studio, viene testato in combinazione con un altro farmaco per vedere se può migliorare i risultati nei pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström, una rara forma di linfoma.

  • Ibrutinib

    è un farmaco che aiuta a fermare la crescita delle cellule cancerose. Viene utilizzato da solo o in combinazione con altri farmaci per trattare la Macroglobulinemia di Waldenström. In questo studio, viene confrontato il suo uso da solo rispetto alla combinazione con carfilzomib per valutare quale approccio sia più efficace.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Carfilzomib

    È un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento del mieloma multiplo e in sperimentazione per la macroglobulinemia di Waldenström. Attualmente, è in fase di studio per valutare la sua efficacia in combinazione con ibrutinib. Carfilzomib agisce inibendo il proteasoma, un complesso proteico che degrada le proteine non necessarie o danneggiate, portando all'accumulo di proteine nelle cellule tumorali e alla loro morte. È classificato come un inibitore del proteasoma.

  • Ibrutinib

    Questo farmaco viene assunto per via orale e viene utilizzato per trattare vari tipi di linfoma, incluso la macroglobulinemia di Waldenström. È approvato per l'uso in diverse condizioni ematologiche e viene studiato in combinazione con carfilzomib per migliorare i risultati terapeutici. Ibrutinib agisce bloccando la proteina BTK, che è coinvolta nella crescita e sopravvivenza delle cellule tumorali. È classificato come un inibitore della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Macroglobulinemia di Waldenström – È un raro tipo di linfoma non-Hodgkin che colpisce principalmente il midollo osseo e il sistema linfatico. La malattia è caratterizzata dalla produzione eccessiva di una proteina anomala chiamata macroglobulina, che può causare ispessimento del sangue. I sintomi possono includere affaticamento, perdita di peso, febbre, sudorazione notturna e ingrossamento dei linfonodi. Con il progredire della malattia, possono verificarsi problemi di circolazione sanguigna e danni agli organi. La progressione è generalmente lenta, ma varia da persona a persona. La diagnosi viene spesso effettuata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511929-60-00Codice del protocolloCZAR-1Partecipanti previsti105 personePromotoreUniversitaetsklinikum Ulm AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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