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Studio sull'efficacia e sicurezza di BIA 28-6156 in pazienti con Parkinson e variante GBA1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda il Morbo di Parkinson, una malattia che colpisce il sistema nervoso e provoca problemi di movimento. In particolare, lo studio si concentra su persone con una variante genetica specifica nel gene GBA1, che può influenzare la progressione della malattia. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato BIA 28-6156, somministrato sotto forma di compresse rivestite. Questo farmaco agisce come attivatore allosterico dell'enzima beta-glucocerebrosidasi (GCase), che potrebbe avere un ruolo nel rallentare la progressione dei sintomi motori del Parkinson.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di BIA 28-6156 nel ritardare la progressione dei sintomi motori nei pazienti con Parkinson e una variante genetica nel gene GBA1. I partecipanti saranno divisi in gruppi, alcuni riceveranno il farmaco sperimentale e altri un placebo. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, oltre alla sua efficacia nel rallentare la progressione dei sintomi. I risultati saranno misurati utilizzando una scala specifica per valutare i sintomi del Parkinson, chiamata MDS-UPDRS. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare il Morbo di Parkinson in persone con la variante genetica GBA1.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento in doppio cieco

    Il partecipante inizia la fase di trattamento in doppio cieco. Durante questa fase, il partecipante riceverà il farmaco sperimentale BIA 28-6156 o un placebo.

    Il farmaco BIA 28-6156 è somministrato sotto forma di compresse rivestite con film per uso orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante assume il farmaco secondo le istruzioni fornite dal personale medico. La frequenza e il dosaggio specifici saranno determinati dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dei sintomi

    Durante lo studio, il partecipante sarà monitorato per valutare l'efficacia del trattamento nel ritardare la progressione dei sintomi motori della malattia di Parkinson.

    Il monitoraggio include l'uso di una applicazione per smartphone e un orologio intelligente per misurare i segni motori correlati alla malattia.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Il partecipante partecipa a valutazioni periodiche per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Le valutazioni includono l'uso della scala MDS-UPDRS per misurare la progressione dei sintomi motori.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento.

    I risultati saranno utilizzati per valutare il potenziale del farmaco BIA 28-6156 nel trattamento della malattia di Parkinson con variante GBA1.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 35 e 80 anni al momento del consenso informato.
  • Il partecipante deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato, comprendendo lo scopo e i rischi dello studio, e accettare le regole e le restrizioni dello studio.
  • Il partecipante deve avere una variante genetica associata al rischio di GBA-PD, come determinato nella parte di screening genetico dello studio.
  • Il partecipante deve avere un punteggio di almeno 22 sulla scala MoCA, che è un test per valutare le capacità cognitive.
  • Il partecipante non deve avere complicazioni motorie moderate, valutate con un punteggio inferiore a 3 in nessuno dei sottoelementi della scala MDS-UPDRS Parte IV, che misura i sintomi motori.
  • Il partecipante non deve avere una psicosi clinicamente significativa, secondo il giudizio del medico.
  • Il partecipante deve assumere dosi stabili di farmaci per il Parkinson da almeno 30 giorni (o 60 giorni per il farmaco rasagilina) prima dell'inizio dello screening.
  • Il partecipante deve essere in grado di rispettare le restrizioni dello studio e deve essere disposto e in grado di utilizzare un'applicazione per smartphone e indossare uno smartwatch per misurare i segni motori legati al Parkinson durante lo studio.
  • Il partecipante deve avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 40 kg/m².
  • Se il partecipante è un uomo sessualmente attivo o una donna in età fertile, deve accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci o di rimanere in astinenza durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi clinica di Parkinson da almeno 1 anno e non più di 7 anni prima dell'inizio dello screening, confermata da un neurologo.
  • Il partecipante deve avere un punteggio Hoehn e Yahr modificato di massimo 2,5, che misura la gravità della malattia di Parkinson.
  • Il partecipante deve ricevere un trattamento sintomatico per il Parkinson.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Presenza di altre malattie neurologiche oltre al Morbo di Parkinson.
  • Uso di farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Condizioni mediche gravi che potrebbero influenzare la partecipazione allo studio.
  • Gravidanza o allattamento.
  • Partecipazione a un altro studio clinico recentemente.
  • Allergie note ai componenti del farmaco in studio.
  • Problemi di salute mentale che potrebbero compromettere la capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Storia di abuso di sostanze o alcol.
  • Impossibilità di partecipare a tutte le visite richieste dallo studio.
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Farmaci in studio

BIA 28-6156 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia di Parkinson in pazienti che presentano una variante patogena nel gene GBA1. Questo farmaco è progettato per valutare la sua efficacia nel ritardare la progressione dei sintomi motori della malattia di Parkinson. I ricercatori stanno esaminando come questo farmaco possa influenzare i sintomi motori utilizzando una scala di valutazione specifica per i disturbi del movimento.

Che cosa si sa già del trattamento

BIA 28-6156 – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene studiato per il trattamento della malattia di Parkinson, in particolare nei pazienti con una variante patogena del gene glucocerebrosidasi (GBA1). Attualmente, BIA 28-6156 è in fase di sperimentazione clinica di fase 2, con l'obiettivo di valutare la sua efficacia nel ritardare la progressione motoria clinica significativa nei pazienti affetti da questa condizione. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la modulazione delle vie cellulari associate al gene GBA1, che è implicato nella degradazione dei lipidi. Questo farmaco è classificato come un agente terapeutico sperimentale per il trattamento del Parkinson.

Malattie studiate

Malattia di Parkinson – È un disturbo neurologico progressivo che colpisce il movimento. I sintomi iniziali possono includere tremori, rigidità muscolare e lentezza nei movimenti. Con il tempo, i sintomi possono peggiorare, influenzando l'equilibrio e la coordinazione. La malattia è causata dalla degenerazione delle cellule nervose nel cervello che producono dopamina. Può anche portare a cambiamenti nel linguaggio e nell'espressione facciale. La progressione varia da persona a persona, ma generalmente peggiora nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-501783-18-00Codice del protocolloBIA 28-6156-201Partecipanti previsti252 personePromotoreBial R&D Investments S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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