Studio sull’efficacia e sicurezza di AZD2693 in adulti con steatoepatite non alcolica non cirrotica con fibrosi e marker genetico PNPLA3 rs738409 148M

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Di cosa tratta questo studio

La ricerca si concentra su una malattia del fegato chiamata steatoepatite non alcolica non cirrotica con fibrosi, nota anche come NASH. Questa condizione è caratterizzata da infiammazione e accumulo di grasso nel fegato, che può portare a danni al tessuto epatico. Lo studio esamina l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco sperimentale chiamato AZD2693, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Il farmaco è confrontato con un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per valutare se AZD2693 possa migliorare la condizione del fegato nei partecipanti.

Lo scopo principale dello studio è verificare se AZD2693 possa risolvere la NASH senza peggiorare la fibrosi epatica dopo 52 settimane di trattamento. I partecipanti sono adulti che presentano una specifica variante genetica chiamata PNPLA3 rs738409 148M, associata a un rischio maggiore di sviluppare NASH. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni regolari e saranno monitorati per valutare i cambiamenti nella salute del loro fegato attraverso esami e biopsie.

Lo studio durerà circa un anno e mira a determinare se AZD2693 possa migliorare la salute del fegato riducendo l’infiammazione e il danno tissutale senza peggiorare la fibrosi. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente la NASH nei pazienti con questa specifica variante genetica. L’obiettivo è migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia epatica cronica.

1inizio dello studio

Il partecipante viene selezionato per lo studio clinico che valuta l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di AZD2693 in adulti con steatoepatite non alcolica non cirrotica con fibrosi.

Il partecipante deve avere un’età compresa tra 18 e 75 anni e deve essere portatore del marcatore genetico PNPLA3 rs738409 148M.

2screening e valutazione iniziale

Viene effettuata una biopsia epatica per confermare la presenza di steatoepatite non alcolica (NASH) e fibrosi, con un punteggio NAS ≥ 4.

La fibrosi deve essere di stadio F2 o F3 secondo il sistema di stadiazione NASH CRN.

3inizio del trattamento

Il partecipante riceve AZD2693 o un placebo tramite iniezione sottocutanea.

Il trattamento dura 52 settimane.

4monitoraggio durante il trattamento

Il partecipante viene monitorato regolarmente per valutare la risoluzione della NASH senza peggioramento della fibrosi epatica.

Vengono effettuati controlli per verificare eventuali miglioramenti nella fibrosi e nel punteggio NAS.

5fine del trattamento

Dopo 52 settimane, viene valutata la risoluzione della NASH e il miglioramento della fibrosi epatica.

Viene determinato se c’è stato un miglioramento di almeno uno stadio della fibrosi senza peggioramento della NASH.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi avere un’età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Devi essere portatore di un particolare gene chiamato PNPLA3 rs738409 148M, che è un fattore di rischio.
  • Devi avere una diagnosi di NASH (steatoepatite non alcolica) confermata da una biopsia epatica, che è un esame del tessuto del fegato, effettuata fino a 6 mesi prima della partecipazione allo studio o durante il periodo di selezione.
  • La biopsia deve mostrare un punteggio NAS (punteggio di attività della NASH) di almeno 4, con almeno 1 punto in ciascuna delle seguenti componenti: steatosi (accumulo di grasso nel fegato), infiammazione lobulare (infiammazione nel fegato) e ballooning (rigonfiamento delle cellule epatiche).
  • Devi avere un certo grado di fibrosi (cicatrizzazione del fegato) classificato come stadio F2 o F3 secondo un sistema di classificazione specifico per la NASH.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non avere una diagnosi di steatoepatite non alcolica non cirrotica con fibrosi. Questo significa che il fegato non deve avere un’infiammazione causata da grasso, senza essere danneggiato in modo permanente.
  • Non essere portatore dell’allele di rischio PNPLA3. Questo è un gene che può aumentare il rischio di problemi al fegato.
  • Non rientrare nella fascia di età richiesta per lo studio. Lo studio è aperto solo a persone di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Non essere in grado di partecipare per motivi di salute o altre condizioni che potrebbero influenzare i risultati dello studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Germania Germania
Non reclutando
07.06.2023
Italia Italia
Non reclutando
29.05.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
28.12.2023

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

AZD2693 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) in pazienti che non hanno cirrosi ma presentano fibrosi. Questo farmaco è specificamente rivolto a persone che sono portatrici di un particolare allele di rischio genetico, noto come PNPLA3 rs738409 148M. L’obiettivo del trattamento con AZD2693 è migliorare la condizione del fegato, riducendo l’infiammazione e il danno tissutale associati alla NASH.

Malattie investigate:

Steatoepatite non alcolica non cirrotica con fibrosi – È una condizione del fegato caratterizzata dall’accumulo di grasso nelle cellule epatiche, che porta a infiammazione e danni al tessuto epatico. Non è causata dal consumo di alcol e non ha ancora progredito fino alla cirrosi. La malattia può causare cicatrici nel fegato, note come fibrosi, che possono peggiorare nel tempo. I sintomi possono essere lievi o assenti, ma possono includere affaticamento e dolore addominale. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che sviluppano complicazioni più gravi. La condizione è spesso associata a fattori di rischio come obesità, diabete e dislipidemia.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 10:09

Trial ID:
2023-509704-14-00
Numero di protocollo
D7830C00004
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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