La Transtiretina Amiloidosi Cardiomiopatia (ATTR-CM) è una malattia che colpisce il cuore, causata dall’accumulo di una proteina chiamata amiloide. Questo studio clinico si concentra su adulti affetti da questa condizione. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato ALXN2220, un anticorpo monoclonale progettato per ridurre l’accumulo di amiloide nel cuore. Il trattamento viene somministrato come soluzione per iniezione.
Lo studio è di tipo randomizzato e controllato con placebo, il che significa che alcuni partecipanti riceveranno il ALXN2220 mentre altri riceveranno un placebo. I partecipanti non sapranno quale trattamento stanno ricevendo. Lo studio durerà fino a 48 mesi e valuterà diversi aspetti della salute cardiaca dei partecipanti, come eventi clinici cardiovascolari e la qualità della vita legata alla salute del cuore.
Il principale scopo dello studio è confrontare i risultati tra il gruppo che riceve ALXN2220 e quello che riceve il placebo, per determinare se il trattamento è efficace nel migliorare le condizioni dei pazienti con ATTR-CM. Durante lo studio, verranno monitorati vari parametri di salute per garantire la sicurezza e l’efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se ALXN2220 può diventare una nuova opzione terapeutica per le persone affette da questa malattia cardiaca.
1inizio del trattamento
Il trattamento inizia con la somministrazione di una soluzione per infusione del farmaco sperimentale ALXN2220 o di un placebo. Questo farmaco è un anticorpo monoclonale progettato per trattare la cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM).
La somministrazione avviene attraverso un’infusione, che è un metodo per introdurre il farmaco direttamente nel flusso sanguigno.
2frequenza e durata del trattamento
Il trattamento viene somministrato a intervalli regolari, secondo il protocollo dello studio. La durata complessiva del trattamento è stabilita fino al 31 ottobre 2028.
Durante questo periodo, il paziente riceverà il farmaco o il placebo secondo un programma prestabilito, che sarà comunicato al momento dell’inizio del trattamento.
3monitoraggio e valutazioni
Il paziente sarà sottoposto a monitoraggio regolare per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. Questo include esami fisici, analisi del sangue e test cardiaci come l’elettrocardiogramma (ECG).
Le valutazioni includeranno anche il monitoraggio di eventi clinici cardiovascolari e la misurazione della qualità della vita attraverso questionari specifici.
4valutazione degli endpoint
Gli endpoint primari dello studio includono la valutazione degli eventi clinici cardiovascolari e la mortalità correlata al cuore durante il periodo di trattamento in cieco.
Gli endpoint secondari comprendono cambiamenti nella qualità della vita, eventi di insufficienza cardiaca e la concentrazione del farmaco nel sangue.
5conclusione del trattamento
Al termine del periodo di trattamento, il paziente sarà sottoposto a una valutazione finale per determinare l’efficacia e la sicurezza del farmaco.
I risultati dello studio contribuiranno a determinare il potenziale utilizzo del farmaco ALXN2220 nel trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina.
Chi può partecipare allo studio?
Essere un adulto di età compresa tra i 18 e i 90 anni.
Se si è in trattamento con un farmaco approvato localmente per la silenziamento del gene TTR per l’amiloidosi ATTR, il dosaggio deve essere stabile da almeno 90 giorni prima dello screening.
Essere un uomo o una donna. Le donne devono usare un metodo contraccettivo altamente efficace e non devono essere in gravidanza o allattamento. Gli uomini devono astenersi da rapporti eterosessuali o usare metodi contraccettivi/barriera.
Avere una diagnosi confermata di ATTR-CM (amiloidosi cardiaca da transtiretina) con genotipo selvatico o variante, basata su: evidenza di amiloidosi cardiaca tramite ecocardiografia o risonanza magnetica cardiaca e uno dei seguenti: biopsia endomiocardica con conferma di amiloide TTR, o assorbimento cardiaco di grado 2 o 3 su scintigrafia 99mTc in assenza di gammopatia monoclonale, o assorbimento cardiaco di grado 2 o 3 su scintigrafia 99mTc e conferma di amiloide TTR in tessuto non cardiaco in presenza di gammopatia monoclonale.
Avere uno spessore della parete settale interventricolare diastolica finale di almeno 12 mm misurato tramite ecocardiografia durante lo screening.
Avere un livello di NT-proBNP superiore a 2000 pg/mL misurato da un laboratorio centrale durante lo screening. NT-proBNP è una sostanza nel sangue che può indicare problemi cardiaci.
Essere in trattamento con un diuretico dell’ansa da almeno 30 giorni prima dello screening. I diuretici dell’ansa sono farmaci che aiutano a eliminare i liquidi in eccesso dal corpo.
Avere una storia di insufficienza cardiaca documentata da uno dei seguenti eventi entro 1 anno prima dello screening: ricovero per insufficienza cardiaca, visita urgente per insufficienza cardiaca, o episodio di sovraccarico di volume documentato da NT-proBNP superiore a 2000 pg/mL.
Essere classificato come NYHA Classe II-IV durante lo screening. NYHA è una classificazione che indica la gravità dei sintomi di insufficienza cardiaca.
Avere un’aspettativa di vita di almeno 6 mesi secondo il giudizio del medico.
Chi non può partecipare allo studio?
Non possono partecipare persone che non sono adulti.
Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica specifica chiamata Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM).
Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè persone che potrebbero avere difficoltà a proteggere i propri diritti e benessere durante lo studio.
ALXN2220 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) negli adulti. Questo farmaco mira a ridurre l’accumulo di amiloide nel cuore, che è una caratteristica della malattia. L’obiettivo del trattamento con ALXN2220 è migliorare la salute del cuore e ridurre gli eventi clinici cardiovascolari nei pazienti affetti da questa condizione.
Cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) – È una malattia rara in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in forma anomala nel cuore, causando rigidità e ispessimento delle pareti cardiache. Questo accumulo interferisce con la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace, portando a sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento graduale della funzione cardiaca. I pazienti possono anche sperimentare palpitazioni o svenimenti a causa di aritmie cardiache. La malattia è più comune negli uomini anziani e può essere ereditaria o acquisita.
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