La Transtiretina Amiloidosi Cardiomiopatia (ATTR-CM) รจ una malattia che colpisce il cuore, causata dall’accumulo di una proteina chiamata amiloide. Questo studio clinico si concentra su adulti affetti da questa condizione. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato ALXN2220, un anticorpo monoclonale progettato per ridurre l’accumulo di amiloide nel cuore. Il trattamento viene somministrato come soluzione per iniezione.
Lo studio รจ di tipo randomizzato e controllato con placebo, il che significa che alcuni partecipanti riceveranno il ALXN2220 mentre altri riceveranno un placebo. I partecipanti non sapranno quale trattamento stanno ricevendo. Lo studio durerร fino a 48 mesi e valuterร diversi aspetti della salute cardiaca dei partecipanti, come eventi clinici cardiovascolari e la qualitร della vita legata alla salute del cuore.
Il principale scopo dello studio รจ confrontare i risultati tra il gruppo che riceve ALXN2220 e quello che riceve il placebo, per determinare se il trattamento รจ efficace nel migliorare le condizioni dei pazienti con ATTR-CM. Durante lo studio, verranno monitorati vari parametri di salute per garantire la sicurezza e l’efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se ALXN2220 puรฒ diventare una nuova opzione terapeutica per le persone affette da questa malattia cardiaca.
1inizio del trattamento
Il trattamento inizia con la somministrazione di una soluzione per infusione del farmaco sperimentale ALXN2220 o di un placebo. Questo farmaco รจ un anticorpo monoclonale progettato per trattare la cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM).
La somministrazione avviene attraverso un’infusione, che รจ un metodo per introdurre il farmaco direttamente nel flusso sanguigno.
2frequenza e durata del trattamento
Il trattamento viene somministrato a intervalli regolari, secondo il protocollo dello studio. La durata complessiva del trattamento รจ stabilita fino al 31 ottobre 2028.
Durante questo periodo, il paziente riceverร il farmaco o il placebo secondo un programma prestabilito, che sarร comunicato al momento dell’inizio del trattamento.
3monitoraggio e valutazioni
Il paziente sarร sottoposto a monitoraggio regolare per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. Questo include esami fisici, analisi del sangue e test cardiaci come l’elettrocardiogramma (ECG).
Le valutazioni includeranno anche il monitoraggio di eventi clinici cardiovascolari e la misurazione della qualitร della vita attraverso questionari specifici.
4valutazione degli endpoint
Gli endpoint primari dello studio includono la valutazione degli eventi clinici cardiovascolari e la mortalitร correlata al cuore durante il periodo di trattamento in cieco.
Gli endpoint secondari comprendono cambiamenti nella qualitร della vita, eventi di insufficienza cardiaca e la concentrazione del farmaco nel sangue.
5conclusione del trattamento
Al termine del periodo di trattamento, il paziente sarร sottoposto a una valutazione finale per determinare l’efficacia e la sicurezza del farmaco.
I risultati dello studio contribuiranno a determinare il potenziale utilizzo del farmaco ALXN2220 nel trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina.
Chi puรฒ partecipare allo studio?
Essere un adulto di etร compresa tra i 18 e i 90 anni.
Se si รจ in trattamento con un farmaco approvato localmente per la silenziamento del gene TTR per l’amiloidosi ATTR, il dosaggio deve essere stabile da almeno 90 giorni prima dello screening.
Essere un uomo o una donna. Le donne devono usare un metodo contraccettivo altamente efficace e non devono essere in gravidanza o allattamento. Gli uomini devono astenersi da rapporti eterosessuali o usare metodi contraccettivi/barriera.
Avere una diagnosi confermata di ATTR-CM (amiloidosi cardiaca da transtiretina) con genotipo selvatico o variante, basata su: evidenza di amiloidosi cardiaca tramite ecocardiografia o risonanza magnetica cardiaca e uno dei seguenti: biopsia endomiocardica con conferma di amiloide TTR, o assorbimento cardiaco di grado 2 o 3 su scintigrafia 99mTc in assenza di gammopatia monoclonale, o assorbimento cardiaco di grado 2 o 3 su scintigrafia 99mTc e conferma di amiloide TTR in tessuto non cardiaco in presenza di gammopatia monoclonale.
Avere uno spessore della parete settale interventricolare diastolica finale di almeno 12 mm misurato tramite ecocardiografia durante lo screening.
Avere un livello di NT-proBNP superiore a 2000 pg/mL misurato da un laboratorio centrale durante lo screening. NT-proBNP รจ una sostanza nel sangue che puรฒ indicare problemi cardiaci.
Essere in trattamento con un diuretico dell’ansa da almeno 30 giorni prima dello screening. I diuretici dell’ansa sono farmaci che aiutano a eliminare i liquidi in eccesso dal corpo.
Avere una storia di insufficienza cardiaca documentata da uno dei seguenti eventi entro 1 anno prima dello screening: ricovero per insufficienza cardiaca, visita urgente per insufficienza cardiaca, o episodio di sovraccarico di volume documentato da NT-proBNP superiore a 2000 pg/mL.
Essere classificato come NYHA Classe II-IV durante lo screening. NYHA รจ una classificazione che indica la gravitร dei sintomi di insufficienza cardiaca.
Avere un’aspettativa di vita di almeno 6 mesi secondo il giudizio del medico.
Chi non puรฒ partecipare allo studio?
Non possono partecipare persone che non sono adulti.
Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica specifica chiamata Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM).
Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioรจ persone che potrebbero avere difficoltร a proteggere i propri diritti e benessere durante lo studio.
ALXN2220 รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) negli adulti. Questo farmaco mira a ridurre l’accumulo di amiloide nel cuore, che รจ una caratteristica della malattia. L’obiettivo del trattamento con ALXN2220 รจ migliorare la salute del cuore e ridurre gli eventi clinici cardiovascolari nei pazienti affetti da questa condizione.
Malattie investigate:
Cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) โ ร una malattia rara in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in forma anomala nel cuore, causando rigiditร e ispessimento delle pareti cardiache. Questo accumulo interferisce con la capacitร del cuore di pompare il sangue in modo efficace, portando a sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. La progressione della malattia puรฒ variare, ma spesso comporta un peggioramento graduale della funzione cardiaca. I pazienti possono anche sperimentare palpitazioni o svenimenti a causa di aritmie cardiache. La malattia รจ piรน comune negli uomini anziani e puรฒ essere ereditaria o acquisita.
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