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Studio sull'Efficacia e Sicurezza dell'Inibitore di Alfa-1-Proteinasi nei Pazienti con Enfisema Polmonare da Deficit di Alfa-1-Antitripsina

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda una malattia chiamata enfisema polmonare causata da una carenza di una proteina chiamata alfa-1-antitripsina. Questa condizione può portare a danni ai polmoni e difficoltà respiratorie. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato inibitore dell'alfa-1-proteinasi (umano), somministrato per via endovenosa. Il farmaco viene testato in due dosi diverse: 60 mg/kg e 120 mg/kg, somministrate settimanalmente.

Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con l'inibitore dell'alfa-1-proteinasi può rallentare la perdita di tessuto polmonare nei pazienti con questa condizione, rispetto a un placebo. Il placebo utilizzato è una soluzione di cloruro di sodio allo 0,9%. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento o il placebo in modo casuale e né i pazienti né i medici sapranno chi riceve quale trattamento, per garantire l'imparzialità dei risultati.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a esami regolari, tra cui tomografia computerizzata (CT), per monitorare i cambiamenti nei polmoni. Lo studio mira a dimostrare che il trattamento può rallentare la progressione della malattia, migliorando così la qualità della vita dei pazienti. Lo studio è previsto per concludersi nel 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'inclusione nello studio, viene confermata la diagnosi di enfisema polmonare dovuto a carenza di alfa-1-antitripsina (AATD).

    Viene effettuata una valutazione iniziale per stabilire i parametri di base, inclusi esami del sangue e test di funzionalità polmonare.

  2. Passaggio 2

    Assegnazione del trattamento

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento o al gruppo placebo.

    I gruppi di trattamento ricevono l'inibitore dell'alfa-1-proteinasi (umano) per via endovenosa in dosi di 60 mg/kg o 120 mg/kg una volta alla settimana.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento viene somministrato settimanalmente per tutta la durata dello studio.

    Il placebo utilizzato è una soluzione di cloruro di sodio allo 0,9%.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuati regolari controlli medici per monitorare la progressione della malattia e la risposta al trattamento.

    Viene utilizzata la densitometria CT per valutare la perdita di tessuto polmonare.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, viene effettuata una valutazione finale per confrontare i risultati tra i gruppi di trattamento e il gruppo placebo.

    I risultati vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Devi avere un'età compresa tra 18 e 70 anni.
  • Devi avere un livello documentato di alpha1-PI nel sangue inferiore a 11 micromoli. Se non è ancora documentato, verrà effettuato un prelievo di sangue durante la visita di screening.
  • Devi avere una diagnosi di deficit congenito di Alpha-1-Antitripsina (AATD) con una combinazione genetica specifica come ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) o alleli "a rischio". Se non è ancora documentato, verranno effettuati test genetici durante la visita di screening.
  • Durante la visita di screening, devi avere un valore di FEV1 (volume espiratorio forzato in un secondo) tra il 30% e l'80% del previsto e un rapporto FEV1/FVC (capacità vitale forzata) inferiore al 70%. Questi valori indicano uno stadio II o III della malattia polmonare ostruttiva cronica (GOLD).
  • Devi avere un valore di DLCO (capacità di diffusione del monossido di carbonio) pari o inferiore al 60% del previsto, corretto per l'emoglobina, negli ultimi due anni, oppure evidenza di enfisema polmonare su una scansione CT (tomografia computerizzata) negli ultimi due anni, secondo il giudizio del medico.
  • Devi avere un indice di massa corporea (BMI) inferiore a 40 kg/m².
  • Devi essere disposto e in grado di fornire il consenso informato per partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la deficienza di Alfa-1-Antitripsina, una condizione genetica che può causare problemi ai polmoni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno l'enfisema polmonare, una malattia che danneggia i polmoni e rende difficile respirare.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono sottoporsi a una tomografia computerizzata (CT), un tipo di esame che utilizza raggi X per creare immagini dettagliate dei polmoni.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento con Alfa-1 MP, un farmaco utilizzato nello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Alpha1-Proteinase Inhibitor (human): Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa e viene utilizzato per trattare l'enfisema polmonare causato da una carenza di alfa1-antitripsina. L'obiettivo del trattamento è rallentare la perdita di tessuto polmonare nei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Alpha1-Proteinase Inhibitor (human) – Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente per trattare l'enfisema polmonare causato da una carenza di alfa-1-antitripsina. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia e sicurezza in diverse dosi settimanali. Il farmaco agisce a livello molecolare inibendo l'attività delle proteasi, proteggendo così i tessuti polmonari dalla degradazione. È classificato come un inibitore delle proteasi e viene studiato per rallentare la perdita di tessuto polmonare nei pazienti affetti da questa condizione.

Malattie studiate

Enfisema Polmonare dovuto a Deficit di Alfa-1-Antitripsina – È una malattia polmonare caratterizzata dalla distruzione degli alveoli, le piccole sacche d'aria nei polmoni, a causa di un deficit genetico di una proteina chiamata alfa-1-antitripsina. Questa proteina normalmente protegge i polmoni dai danni causati dagli enzimi che il corpo produce per combattere le infezioni. Senza una quantità sufficiente di alfa-1-antitripsina, gli enzimi possono danneggiare il tessuto polmonare, portando a difficoltà respiratorie e ridotta capacità polmonare. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento graduale della funzione polmonare. I sintomi possono includere tosse cronica, respiro sibilante e mancanza di respiro. La malattia è considerata rara e può richiedere un monitoraggio continuo per gestire i sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-510030-83-00Codice del protocolloGTi1201Partecipanti previsti345 personePromotoreGrifols Therapeutics LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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