Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio di fase 2 con cellule CAR-T CD19 (DDCART-CD19) in bambini e giovani adulti fino a 39 anni con leucemia acuta CD19+ recidivante dopo trapianto di cellule staminali

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento della leucemia acuta recidivante in bambini e giovani adulti che hanno già ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. La terapia principale dello studio utilizza un tipo speciale di cellule immunitarie chiamate DDCART-CD19, che sono cellule T modificate geneticamente per riconoscere e attaccare le cellule leucemiche che presentano una proteina chiamata CD19 sulla loro superficie.

Prima di ricevere le cellule DDCART-CD19, i pazienti riceveranno una chemioterapia preparatoria con due farmaci: fludarabina fosfato e ciclofosfamide. Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa per preparare il corpo a ricevere le cellule modificate. La chemioterapia viene somministrata per alcuni giorni prima dell'infusione delle cellule DDCART-CD19.

Lo scopo principale dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro questo trattamento nel combattere la leucemia. I medici seguiranno i pazienti per vedere come rispondono al trattamento e monitoreranno eventuali effetti collaterali. Il trattamento viene somministrato in ospedale sotto stretta supervisione medica, e i pazienti verranno seguiti per un periodo prolungato dopo l'infusione delle cellule.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Preparazione iniziale

    Prima dell'infusione delle cellule CAR-T, riceverai una chemioterapia preparatoria che include due farmaci:

    - Fludarabina fosfato per via endovenosa

    - Ciclofosfamide per via endovenosa

  2. Passaggio 2

    Infusione delle cellule CAR-T

    Riceverai l'infusione di cellule DDCART-CD19 per via endovenosa

    Queste sono cellule modificate provenienti dal donatore originale del trapianto di cellule staminali

  3. Passaggio 3

    Periodo di osservazione iniziale

    Nei primi 30 giorni dopo l'infusione, verranno effettuati controlli per valutare la risposta al trattamento

    I medici verificheranno se è stata raggiunta la remissione completa della malattia

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio a lungo termine

    Saranno previsti controlli regolari a 6 mesi, 1 anno e 2 anni dall'infusione

    Durante questi controlli verrà valutata:

    - La presenza delle cellule CAR-T nel sangue

    - I livelli dei linfociti B

    - La persistenza della remissione della malattia

  5. Passaggio 5

    Durata complessiva

    Il periodo di osservazione si estenderà fino a 2 anni dopo l'infusione delle cellule CAR-T

    Lo studio clinico è previsto concludersi nell'ottobre 2026

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Età compresa tra 6 mesi e 39 anni con leucemia acuta CD19-positiva recidiva o persistente dopo trapianto di cellule staminali allogeniche o dopo terapia con cellule CAR-T autologhe
  • Presenza di almeno 5 X 10-4 cellule blast CD19+ nel midollo osseo (verificato tramite citometria a flusso), oppure recidiva extramedullare isolata
  • Nessuna evidenza di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado II o superiore, sia acuta che cronica, e nessuna terapia immunosoppressiva sistemica nelle ultime 4 settimane
  • Punteggio di performance secondo la scala Lansky (per pazienti sotto i 16 anni) o Karnofsky (per pazienti di 16 anni o più) maggiore o uguale a 50
  • Disponibilità del donatore originale di cellule staminali
  • Il paziente può essere sia di sesso maschile che femminile

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con leucemia acuta recidiva che presentano una grave compromissione della funzione renale (clearance della creatinina inferiore a 30 ml/min)
  • Pazienti con gravi malattie cardiache, inclusi:
    • Insufficienza cardiaca sintomatica
    • Aritmie cardiache non controllate
    • Angina instabile
    • Pazienti con infezioni attive non controllate
    • Pazienti con malattie autoimmuni attive che richiedono terapia immunosoppressiva
    • Donne in gravidanza o in allattamento
    • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacità di fornire il consenso informato
    • Pazienti che hanno ricevuto altre terapie sperimentali negli ultimi 30 giorni
    • Pazienti con compromissione grave della funzione epatica (livelli di bilirubina superiori a 3 volte il limite normale)
    • Pazienti con metastasi attive al sistema nervoso centrale
    • Pazienti con storia di altre neoplasie maligne negli ultimi 2 anni (eccetto carcinoma cutaneo non melanoma o carcinoma in situ della cervice)
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

DDCAR-CD19 è una terapia cellulare innovativa che utilizza cellule T modificate geneticamente. Queste cellule vengono prelevate da un donatore e modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare specificamente le cellule leucemiche che esprimono la proteina CD19 sulla loro superficie. Questa terapia è progettata per aiutare i pazienti giovani che soffrono di leucemia acuta e non hanno risposto ad altri trattamenti, incluso il trapianto di cellule staminali. Il trattamento viene prodotto utilizzando il sistema CliniMACS Prodigy, un dispositivo automatizzato che permette di modificare geneticamente le cellule T del donatore in modo sicuro e controllato. Questo sistema garantisce la qualità e la standardizzazione del processo di produzione delle cellule CAR-T. La terapia viene somministrata attraverso un'infusione endovenosa e ha lo scopo di combattere le cellule leucemiche residue che sono sopravvissute ai trattamenti precedenti. Il trattamento è specificamente studiato per pazienti che hanno già ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche (da donatore) ma che continuano ad avere la malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

DDCAR-CD19 - Si tratta di una terapia cellulare innovativa che utilizza cellule T del donatore modificate geneticamente per esprimere un recettore chimerico dell'antigene (CAR) specifico per CD19, somministrata per infusione endovenosa nei pazienti con leucemia acuta recidivante o persistente. Questa immunoterapia personalizzata viene prodotta utilizzando il sistema CliniMACS Prodigy ed è specificamente progettata per pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 39 anni che hanno già ricevuto un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Il meccanismo d'azione si basa sul riconoscimento e l'eliminazione selettiva delle cellule leucemiche che esprimono l'antigene CD19 sulla loro superficie, rappresentando un approccio terapeutico mirato per i casi di leucemia resistente alle terapie convenzionali.

Malattie studiate

Leucemia acuta recidivante - È una forma di cancro del sangue che si ripresenta dopo un periodo di remissione dalla malattia iniziale. La condizione si sviluppa quando le cellule immature del sangue (blasti) iniziano nuovamente a moltiplicarsi in modo incontrollato nel midollo osseo. Questa proliferazione anomala interferisce con la produzione normale delle cellule del sangue sane. La malattia può manifestarsi con sintomi come stanchezza persistente, infezioni frequenti e tendenza al sanguinamento. La leucemia acuta recidivante può interessare sia la linea mieloide che quella linfoide del sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-516091-15-00Codice del protocolloELPIDA-ALLOCART-01Partecipanti previsti8 personePromotoreNosokomeio Paidon I Agia Sofia

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.