Studio di fase 2 con cellule CAR-T CD19 (DDCART-CD19) in bambini e giovani adulti fino a 39 anni con leucemia acuta CD19+ recidivante dopo trapianto di cellule staminali

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina il trattamento della leucemia acuta recidivante in bambini e giovani adulti che hanno giร  ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. La terapia principale dello studio utilizza un tipo speciale di cellule immunitarie chiamate DDCART-CD19, che sono cellule T modificate geneticamente per riconoscere e attaccare le cellule leucemiche che presentano una proteina chiamata CD19 sulla loro superficie.

Prima di ricevere le cellule DDCART-CD19, i pazienti riceveranno una chemioterapia preparatoria con due farmaci: fludarabina fosfato e ciclofosfamide. Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa per preparare il corpo a ricevere le cellule modificate. La chemioterapia viene somministrata per alcuni giorni prima dell’infusione delle cellule DDCART-CD19.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare quanto sia efficace e sicuro questo trattamento nel combattere la leucemia. I medici seguiranno i pazienti per vedere come rispondono al trattamento e monitoreranno eventuali effetti collaterali. Il trattamento viene somministrato in ospedale sotto stretta supervisione medica, e i pazienti verranno seguiti per un periodo prolungato dopo l’infusione delle cellule.

1 Preparazione iniziale

Prima dell’infusione delle cellule CAR-T, riceverai una chemioterapia preparatoria che include due farmaci:

Fludarabina fosfato per via endovenosa

Ciclofosfamide per via endovenosa

2 Infusione delle cellule CAR-T

Riceverai l’infusione di cellule DDCART-CD19 per via endovenosa

Queste sono cellule modificate provenienti dal donatore originale del trapianto di cellule staminali

3 Periodo di osservazione iniziale

Nei primi 30 giorni dopo l’infusione, verranno effettuati controlli per valutare la risposta al trattamento

I medici verificheranno se รจ stata raggiunta la remissione completa della malattia

4 Monitoraggio a lungo termine

Saranno previsti controlli regolari a 6 mesi, 1 anno e 2 anni dall’infusione

Durante questi controlli verrร  valutata:

– La presenza delle cellule CAR-T nel sangue

– I livelli dei linfociti B

– La persistenza della remissione della malattia

5 Durata complessiva

Il periodo di osservazione si estenderร  fino a 2 anni dopo l’infusione delle cellule CAR-T

Lo studio clinico รจ previsto concludersi nell’ottobre 2026

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  compresa tra 6 mesi e 39 anni con leucemia acuta CD19-positiva recidiva o persistente dopo trapianto di cellule staminali allogeniche o dopo terapia con cellule CAR-T autologhe
  • Presenza di almeno 5 X 10-4 cellule blast CD19+ nel midollo osseo (verificato tramite citometria a flusso), oppure recidiva extramedullare isolata
  • Nessuna evidenza di malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) di grado II o superiore, sia acuta che cronica, e nessuna terapia immunosoppressiva sistemica nelle ultime 4 settimane
  • Punteggio di performance secondo la scala Lansky (per pazienti sotto i 16 anni) o Karnofsky (per pazienti di 16 anni o piรน) maggiore o uguale a 50
  • Disponibilitร  del donatore originale di cellule staminali
  • Il paziente puรฒ essere sia di sesso maschile che femminile

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti con leucemia acuta recidiva che presentano una grave compromissione della funzione renale (clearance della creatinina inferiore a 30 ml/min)
  • Pazienti con gravi malattie cardiache, inclusi:
    • Insufficienza cardiaca sintomatica
    • Aritmie cardiache non controllate
    • Angina instabile
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Pazienti con malattie autoimmuni attive che richiedono terapia immunosoppressiva
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacitร  di fornire il consenso informato
  • Pazienti che hanno ricevuto altre terapie sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con compromissione grave della funzione epatica (livelli di bilirubina superiori a 3 volte il limite normale)
  • Pazienti con metastasi attive al sistema nervoso centrale
  • Pazienti con storia di altre neoplasie maligne negli ultimi 2 anni (eccetto carcinoma cutaneo non melanoma o carcinoma in situ della cervice)

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Grecia Grecia
Reclutando
15.03.2023

Sedi dello studio

DDCAR-CD19 รจ una terapia cellulare innovativa che utilizza cellule T modificate geneticamente. Queste cellule vengono prelevate da un donatore e modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare specificamente le cellule leucemiche che esprimono la proteina CD19 sulla loro superficie. Questa terapia รจ progettata per aiutare i pazienti giovani che soffrono di leucemia acuta e non hanno risposto ad altri trattamenti, incluso il trapianto di cellule staminali.

Il trattamento viene prodotto utilizzando il sistema CliniMACS Prodigy, un dispositivo automatizzato che permette di modificare geneticamente le cellule T del donatore in modo sicuro e controllato. Questo sistema garantisce la qualitร  e la standardizzazione del processo di produzione delle cellule CAR-T.

La terapia viene somministrata attraverso un’infusione endovenosa e ha lo scopo di combattere le cellule leucemiche residue che sono sopravvissute ai trattamenti precedenti. Il trattamento รจ specificamente studiato per pazienti che hanno giร  ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche (da donatore) ma che continuano ad avere la malattia.

Leucemia acuta recidivante – รˆ una forma di cancro del sangue che si ripresenta dopo un periodo di remissione dalla malattia iniziale. La condizione si sviluppa quando le cellule immature del sangue (blasti) iniziano nuovamente a moltiplicarsi in modo incontrollato nel midollo osseo. Questa proliferazione anomala interferisce con la produzione normale delle cellule del sangue sane. La malattia puรฒ manifestarsi con sintomi come stanchezza persistente, infezioni frequenti e tendenza al sanguinamento. La leucemia acuta recidivante puรฒ interessare sia la linea mieloide che quella linfoide del sangue.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 09:49

ID dello studio:
2024-516091-15-00
Codice del protocollo:
ELPIDA-ALLOCART-01
Fase dello studio:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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