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Studio sull'efficacia e sicurezza della terapia iniziale con treprostinil in pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (gruppo I)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullipertensione arteriosa polmonare (PAH), una malattia che colpisce i vasi sanguigni nei polmoni, causando un aumento della pressione arteriosa polmonare. Questo può portare a difficoltà respiratorie e affaticamento. Il trattamento in esame include una terapia tripla iniziale che comprende un farmaco chiamato treprostinil, somministrato per via parenterale (cioè attraverso un'infusione), insieme a due farmaci orali: un antagonista del recettore dell'endotelina (ERA) e un inibitore della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE-5i). Lo studio confronta questa terapia tripla con una terapia doppia che utilizza solo i due farmaci orali.

L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia tripla rispetto alla terapia doppia nei pazienti con PAH. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nel loro stato di salute. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la risposta al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a determinare quale approccio terapeutico sia più efficace nel migliorare la condizione dei pazienti con PAH.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di una terapia tripla iniziale che include treprostinil per via parenterale, insieme a due farmaci orali: un antagonista del recettore dell'endotelina (ERA) e un inibitore della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE-5i).

    Il treprostinil viene somministrato come soluzione per infusione. La dose iniziale e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal medico in base alle condizioni specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime 12 settimane, il paziente sarà monitorato per valutare la risposta al trattamento. Questo include il controllo dei parametri emodinamici e la valutazione della struttura e funzione del cuore destro tramite ecocardiografia.

    Il rischio di peggioramento della condizione sarà valutato utilizzando uno strumento di valutazione del rischio semplificato.

  3. Passaggio 3

    Valutazione intermedia

    Tra la settimana 24 e la settimana 48, il paziente sarà valutato per determinare se ha raggiunto uno stato di basso rischio. Questo è un indicatore di risposta positiva alla terapia.

    Se il paziente non risponde adeguatamente al trattamento, potrebbe essere necessario modificare la terapia o aggiungere ulteriori farmaci.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Il paziente continuerà a essere monitorato fino alla fine dello studio, prevista per il 2027. Questo include il monitoraggio dei cambiamenti nei parametri emodinamici, nella struttura e funzione del cuore destro, e nella qualità della vita.

    Eventuali eventi avversi o reazioni avverse saranno registrati e gestiti secondo le linee guida cliniche.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, i dati raccolti saranno analizzati per valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia tripla iniziale rispetto alla terapia doppia orale.

    I risultati contribuiranno a migliorare la comprensione del trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi firmare un consenso informato prima di qualsiasi procedura richiesta dallo studio.
  • Puoi partecipare se sei un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 70 anni.
  • Devi avere una diagnosi confermata di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) e non aver ricevuto trattamenti sintomatici in precedenza. Le sottocategorie includono: IPAH (ipertensione arteriosa polmonare idiopatica), HPAH (ipertensione arteriosa polmonare ereditaria), PAH indotta da farmaci e tossine, PAH associata a malattie del tessuto connettivo, PAH con cardiopatia congenita corretta.
  • Devi essere classificato come paziente a rischio intermedio-alto secondo uno strumento di valutazione del rischio semplificato, o a rischio intermedio-basso con grave compromissione emodinamica. Questo significa avere una pressione atriale destra media (RAP) di almeno 20 mmHg, un indice cardiaco (CI) inferiore a 2.0 L/min, un indice del volume di eiezione (SVI) inferiore a 31 mL, e/o una resistenza vascolare polmonare (PVR) di almeno 12 unità di Wood.
  • Devi aver effettuato un cateterismo cardiaco destro che soddisfi tutti i seguenti criteri: pressione arteriosa polmonare media (mPAP) superiore a 20 mmHg, pressione di incuneamento capillare polmonare (PCWP) di massimo 15 mmHg, PVR superiore a 2 unità di Wood.
  • Se sei una donna in età fertile, non devi essere incinta o in fase di allattamento. Devi eseguire regolarmente test di gravidanza e, se sessualmente attiva, accettare di utilizzare metodi contraccettivi affidabili fino al termine dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'ipertensione arteriosa polmonare. Questo è un tipo di alta pressione sanguigna che colpisce le arterie nei polmoni e il lato destro del cuore.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età ammesse sono dai 18 ai 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. Questi sono gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale, come i bambini o le persone con disabilità.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Treprostinil

    Questo farmaco viene somministrato per via parenterale, il che significa che viene iniettato direttamente nel corpo. È utilizzato per migliorare il flusso sanguigno nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Aiuta a dilatare i vasi sanguigni nei polmoni, riducendo la pressione e migliorando la capacità di esercizio.

  • ERA (Endothelin Receptor Antagonist)

    Questo è un tipo di farmaco orale che aiuta a bloccare l'azione dell'endotelina, una sostanza che restringe i vasi sanguigni e aumenta la pressione sanguigna. Utilizzato nei pazienti con PAH, aiuta a rilassare e allargare i vasi sanguigni, migliorando il flusso sanguigno e riducendo la pressione nei polmoni.

  • PDE-5i (Phosphodiesterase Type 5 Inhibitor)

    Questo farmaco orale è utilizzato per trattare la PAH rilassando e allargando i vasi sanguigni nei polmoni, il che riduce la pressione sanguigna e migliora la capacità di esercizio. Funziona bloccando un enzima che restringe i vasi sanguigni.

Che cosa si sa già del trattamento

Treprostinil – Treprostinil è un farmaco somministrato per via parenterale, spesso tramite infusione continua, utilizzato principalmente per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) di gruppo I. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia e sicurezza in combinazione con altre terapie orali. Il farmaco agisce dilatando i vasi sanguigni nei polmoni e riducendo la pressione arteriosa polmonare, migliorando così la capacità di esercizio e i sintomi nei pazienti. Appartiene alla classe farmacologica degli analoghi delle prostacicline.

Malattie studiate

Ipertensione arteriosa polmonare (gruppo I) – L'ipertensione arteriosa polmonare è una condizione in cui le arterie che trasportano il sangue dai polmoni al cuore si restringono, causando un aumento della pressione sanguigna in queste arterie. Questo porta il cuore a lavorare di più per pompare il sangue attraverso i polmoni, il che può causare affaticamento, mancanza di respiro e vertigini. Nel tempo, il cuore può ingrandirsi e indebolirsi a causa dello sforzo eccessivo. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento dei sintomi e una riduzione della capacità di esercizio fisico. La condizione è considerata rara e può richiedere un monitoraggio continuo per valutare i cambiamenti nei parametri emodinamici e nella struttura del cuore.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-504351-26-01Codice del protocolloTREV1-10P.401Partecipanti previsti150 personePromotoreAop Orphan Pharmaceuticals GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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