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Studio sull'efficacia e sicurezza della mexiletina in pazienti con distrofia miotonica tipo 1 e 2

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Distrofia Miotonica di tipo 1 e tipo 2 è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e difficoltà nel rilassamento dei muscoli dopo la contrazione. Questo studio clinico si concentra su queste due forme della malattia e mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento con Mexiletina. La Mexiletina è un farmaco che viene somministrato sotto forma di granuli per sospensione orale a rilascio prolungato. Il trattamento è progettato per essere assunto una volta al giorno.

Lo scopo principale dello studio è verificare se la Mexiletina può migliorare i sintomi della miotonia, che è la difficoltà nel rilassare i muscoli dopo averli contratti. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo per un periodo di 26 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare eventuali miglioramenti nei sintomi e per garantire la sicurezza del trattamento.

Lo studio è condotto in modo "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per tutta la durata dello studio per monitorare la loro risposta al trattamento e per raccogliere dati sulla sicurezza e l'efficacia della Mexiletina nel trattamento della Distrofia Miotonica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di mexiletina in forma di granuli per sospensione orale a rilascio prolungato.

    Le dosi disponibili sono 167 mg, 333 mg e 500 mg, somministrate una volta al giorno per via orale.

  2. Passaggio 2

    Durata del trattamento

    Il trattamento con mexiletina dura 26 settimane.

    Durante questo periodo, la sicurezza e l'efficacia del farmaco vengono monitorate.

  3. Passaggio 3

    Valutazione primaria

    La valutazione primaria si concentra sul tempo di rilassamento della presa della mano nei pazienti con DM1.

    Il cambiamento medio rispetto al basale viene misurato dopo 26 settimane di trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni secondarie

    Le valutazioni secondarie includono test come il dinamometro per la presa della mano alla settimana 14, il questionario sulla qualità della vita neuromuscolare personalizzato, la scala del comportamento della miotonia, la scala analogica visiva per la miotonia, il test di camminata di 10 metri e il DM1-Active-c.

  5. Passaggio 5

    Fine del trattamento

    Alla fine delle 26 settimane, viene effettuata una visita di fine studio per valutare i risultati del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Avere una diagnosi confermata geneticamente di Distrofia Miotonica tipo 1 o tipo 2 (DM1 o DM2).
  • Essere in grado di camminare autonomamente per 10 metri (sono permessi bastone, deambulatore o ortesi).
  • Solo per i pazienti con DM1: avere un punteggio sulla scala di valutazione dell'impairment muscolare (MIRS) di 2, 3 o 4.
  • Essere in grado di comprendere e disposti a firmare un consenso informato o il consenso informato dei genitori/tutore legale e l'assenso scritto del paziente (se il paziente ha meno di 18 anni).
  • Essere in grado di comprendere i requisiti dello studio, incluso l'intento di rimanere nello studio fino alla visita di fine studio dopo 26 settimane di trattamento.
  • Essere un maschio o una femmina non incinta di almeno 16 anni di età.
  • Avere un Indice di Massa Corporea (BMI) compreso tra 18,5 kg/m² e 30 kg/m² e un peso di almeno 45 kg.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per tutta la durata dello studio e per almeno 7 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Non avere anomalie cardiache significative secondo la valutazione di un cardiologo.
  • Avere sufficiente forza nei flessori delle dita per afferrare il manico del dinamometro utilizzato per misurare la miotonia.
  • Presenza di miotonia della presa della mano (rilassamento ritardato della presa di almeno 3 secondi dopo una contrazione volontaria massima) durante lo screening utilizzando il VHOT.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la distrofia miotonica di tipo 1 o tipo 2. Questa è una condizione genetica che colpisce i muscoli.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 2 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Farmaci in studio

Mexiletine PR è un farmaco utilizzato per trattare i sintomi della miotonia nei pazienti con distrofia miotonica di tipo 1 e tipo 2. La miotonia è una condizione che causa rigidità muscolare e difficoltà nel rilassamento dei muscoli dopo la contrazione. Mexiletine PR aiuta a ridurre questi sintomi, migliorando la qualità della vita dei pazienti. Viene somministrato una volta al giorno e il suo effetto è stato studiato per un periodo di 26 settimane per valutarne l'efficacia e la sicurezza.

Che cosa si sa già del trattamento

Mexiletina PR – È un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse a rilascio prolungato. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento sintomatico della miotonia nei pazienti con distrofia miotonica di tipo 1 e 2. La mexiletina è principalmente indicata per ridurre la rigidità muscolare associata a queste condizioni. Agisce bloccando i canali del sodio nelle cellule muscolari, riducendo così l'eccitabilità anomala che causa la miotonia. Appartiene alla classe dei farmaci antiaritmici, ma viene studiata per il suo potenziale uso in disturbi neuromuscolari.

Malattie studiate

Distrofia Miotonica di tipo 1 e tipo 2 (DM1/DM2) – La distrofia miotonica è una malattia genetica che colpisce i muscoli e altri sistemi del corpo. Si manifesta con debolezza muscolare progressiva e miotonia, che è la difficoltà a rilassare i muscoli dopo una contrazione. La DM1 è spesso più grave e può iniziare in età infantile o adulta, mentre la DM2 tende a manifestarsi più tardi e con sintomi più lievi. Oltre ai muscoli, la malattia può influenzare il cuore, il sistema endocrino e il sistema nervoso centrale. I sintomi possono variare notevolmente tra gli individui e anche all'interno della stessa famiglia. La progressione della malattia è lenta, ma continua nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-511179-13-00Codice del protocolloMEX-DM-302Partecipanti previsti176 personePromotoreLupin Atlantis Holdings S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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