La Distrofia Miotonica di tipo 1 e tipo 2 è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e difficoltà nel rilassamento dei muscoli dopo la contrazione. Questo studio clinico si concentra su queste due forme della malattia e mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento con Mexiletina. La Mexiletina è un farmaco che viene somministrato sotto forma di granuli per sospensione orale a rilascio prolungato. Il trattamento è progettato per essere assunto una volta al giorno.

Lo scopo principale dello studio è verificare se la Mexiletina può migliorare i sintomi della miotonia, che è la difficoltà nel rilassare i muscoli dopo averli contratti. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo per un periodo di 26 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare eventuali miglioramenti nei sintomi e per garantire la sicurezza del trattamento.

Lo studio è condotto in modo “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per tutta la durata dello studio per monitorare la loro risposta al trattamento e per raccogliere dati sulla sicurezza e l’efficacia della Mexiletina nel trattamento della Distrofia Miotonica.