La distrofia miotonica di tipo 1 (DM1), conosciuta anche come malattia di Steinert, è una condizione genetica che colpisce i muscoli, causando debolezza e rigidità. Questo studio clinico si concentra sull’uso di metformina, un farmaco comunemente utilizzato per il trattamento del diabete di tipo 2, per valutare se può migliorare la funzione muscolare nei pazienti con DM1. La metformina sarà confrontata con un placebo per determinare la sua efficacia e sicurezza.

Lo scopo principale dello studio è vedere se la metformina può migliorare la funzione muscolare nei pazienti con DM1. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 12 mesi. Durante questo tempo, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare i cambiamenti nella forza muscolare e nella capacità di movimento. Lo studio è progettato per essere randomizzato e doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve la metformina e chi il placebo, per garantire risultati imparziali.

Oltre a valutare la funzione muscolare, lo studio esaminerà anche la sicurezza della metformina, raccogliendo informazioni su eventuali effetti collaterali gravi. Altri aspetti che verranno valutati includono la funzione cardiaca e respiratoria, la forza della presa della mano e la qualità della vita dei partecipanti. I risultati di questo studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio la DM1 e migliorare la vita delle persone affette da questa malattia.