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Studio sull'Efficacia e Sicurezza della Metformina nella Distrofia Miotonica di Tipo 1 per Pazienti con DM1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La distrofia miotonica di tipo 1 (DM1), conosciuta anche come malattia di Steinert, è una condizione genetica che colpisce i muscoli, causando debolezza e rigidità. Questo studio clinico si concentra sull'uso di metformina, un farmaco comunemente utilizzato per il trattamento del diabete di tipo 2, per valutare se può migliorare la funzione muscolare nei pazienti con DM1. La metformina sarà confrontata con un placebo per determinare la sua efficacia e sicurezza.

Lo scopo principale dello studio è vedere se la metformina può migliorare la funzione muscolare nei pazienti con DM1. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 12 mesi. Durante questo tempo, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare i cambiamenti nella forza muscolare e nella capacità di movimento. Lo studio è progettato per essere randomizzato e doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve la metformina e chi il placebo, per garantire risultati imparziali.

Oltre a valutare la funzione muscolare, lo studio esaminerà anche la sicurezza della metformina, raccogliendo informazioni su eventuali effetti collaterali gravi. Altri aspetti che verranno valutati includono la funzione cardiaca e respiratoria, la forza della presa della mano e la qualità della vita dei partecipanti. I risultati di questo studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio la DM1 e migliorare la vita delle persone affette da questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    La partecipazione allo studio inizia con una visita iniziale per confermare l'idoneità. Questa visita include un'analisi genetica per confermare la diagnosi di distrofia miotonica di tipo 1 (DM1).

    Viene richiesto di firmare un consenso informato e di dimostrare la capacità di comprendere la lingua francese o di avere un parente o un membro del team medico che possa aiutare nella comprensione dello studio.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con metformina o placebo

    Il trattamento prevede l'assunzione di metformina o di un placebo. La metformina viene somministrata sotto forma di compresse dispersibili da 500 mg, da assumere per via orale.

    La durata del trattamento è di 12 mesi, con dosaggi e frequenze specifiche che verranno comunicati durante la visita iniziale.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Durante lo studio, sono previste valutazioni periodiche per monitorare l'efficacia e la sicurezza del trattamento. Queste includono la misurazione della funzione muscolare, della forza di presa e della funzione locomotoria.

    Le valutazioni principali avvengono al momento iniziale, a 6 mesi e alla fine dello studio a 12 mesi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Alla fine dei 12 mesi, viene effettuata una valutazione finale per confrontare i risultati con quelli iniziali. Questo include la misurazione della funzione muscolare e la raccolta di eventuali eventi avversi seri.

    L'obiettivo principale è valutare l'evoluzione della scala MFM-32 (Misura della Funzione Motoria) tra la visita iniziale e quella finale.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Diagnosi di distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) confermata tramite analisi genetica.
  • Uomini e donne di età compresa tra 18 e 70 anni.
  • Capacità di camminare conservata (è possibile l'uso di un bastone per assistenza).
  • MIRS (Scala di Valutazione dell'Impairment Muscolare) di grado 3 o 4. Questa scala misura quanto i muscoli sono colpiti dalla malattia.
  • Donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e fino a 2 giorni dopo la fine del trattamento sperimentale.
  • Capacità di fornire il consenso informato firmato, che significa che il paziente comprende e accetta di partecipare allo studio.
  • Capacità del paziente di comprendere la lingua francese o presenza di un parente (o del team medico) che possa aiutare il paziente a comprendere lo studio.
  • Affiliazione a un sistema di sicurezza sociale.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). Questa è una condizione genetica che colpisce i muscoli.
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini molto piccoli o persone con determinate condizioni di salute che potrebbero renderle più a rischio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Metformina è un farmaco utilizzato principalmente per il trattamento del diabete di tipo 2. In questo studio clinico, viene valutata la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con distrofia miotonica di tipo I (malattia di Steinert). L'obiettivo è vedere se la metformina può migliorare la funzione muscolare in questi pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Metformina – La metformina è un farmaco somministrato per via orale, comunemente utilizzato per il trattamento del diabete di tipo 2. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia e sicurezza nel migliorare la funzione muscolare nei pazienti con distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). La metformina agisce principalmente riducendo la produzione di glucosio nel fegato e migliorando la sensibilità all'insulina nei tessuti. È classificata come un agente antidiabetico della classe delle biguanidi.

Malattie studiate

Distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) – È una malattia genetica che colpisce i muscoli e altri sistemi del corpo. Si manifesta con debolezza muscolare progressiva, rigidità muscolare e difficoltà a rilassare i muscoli dopo la contrazione. I sintomi possono includere anche cataratta, problemi cardiaci e difficoltà respiratorie. La gravità e la progressione della malattia possono variare notevolmente tra gli individui. La DM1 è causata da una mutazione genetica che porta a un accumulo anomalo di proteine nei muscoli. La malattia è ereditaria e si trasmette in modo autosomico dominante.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-507660-39-00Codice del protocolloAPHP220832Partecipanti previsti203 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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