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Studio sull'efficacia e sicurezza del passaggio da terapia con anticorpi anti-C5 a iptacopan in pazienti con Sindrome Emolitico Uremica Atipica (aHUS)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia rara chiamata Sindrome Emolitico Uremica Atipica (aHUS). Questa condizione può causare problemi ai reni e al sangue. Attualmente, i pazienti con aHUS ricevono un trattamento con anticorpi anti-C5, come eculizumab o ravulizumab. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato iptacopan, che viene somministrato in capsule di gelatina dura. Iptacopan è un trattamento chimico che potrebbe offrire un'alternativa ai trattamenti esistenti.

Lo scopo dello studio è valutare se i pazienti possono passare in sicurezza dal trattamento con anticorpi anti-C5 a iptacopan, mantenendo la salute del sangue e dei reni. I partecipanti allo studio riceveranno iptacopan per un periodo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno effettuati esami del sangue per monitorare la salute dei reni e del sangue, e per verificare l'assenza di manifestazioni della malattia.

Lo studio è aperto a persone con diagnosi di aHUS che hanno già ricevuto il trattamento con anticorpi anti-C5 per almeno tre mesi. I partecipanti devono essere vaccinati contro alcune infezioni prima di iniziare il trattamento con iptacopan. La sicurezza del farmaco sarà valutata attraverso il monitoraggio di eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di salute durante il periodo di trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire la aHUS con iptacopan.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di iptacopan, un farmaco in capsule di gelatina dura da assumere per via orale.

    Prima di iniziare il trattamento, è necessario aver completato le vaccinazioni contro Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e, se disponibile, Haemophilus influenzae, almeno due settimane prima della prima dose di iptacopan. Se il trattamento deve iniziare prima, è richiesto un trattamento antibiotico profilattico.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco iptacopan viene assunto per un periodo di 12 mesi.

    Durante questo periodo, non si utilizza più la terapia con anticorpi anti-C5.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della salute

    La salute del sangue e dei reni viene monitorata attraverso esami di laboratorio per verificare l'assenza di manifestazioni della malattia aHUS.

    I parametri ematologici e la funzione renale vengono valutati per rilevare eventuali cambiamenti rispetto ai valori iniziali.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso il monitoraggio di eventi avversi e parametri di laboratorio di sicurezza.

    Vengono controllati i segni vitali e si verifica la necessità di dialisi durante i 12 mesi di trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Al termine dei 12 mesi, si valuta l'assenza di manifestazioni di TMA senza l'uso di anticorpi anti-C5.

    Si analizzano eventuali eventi correlati a TMA, come riduzioni irreversibili della funzione renale o manifestazioni non renali che richiedono ospedalizzazione.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • È necessario firmare un consenso informato prima di partecipare allo studio.
  • Possono partecipare uomini e donne di età pari o superiore a 18 anni al momento del consenso.
  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di seguire il programma delle visite dello studio.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi di Sindrome Emolitico Uremica Atipica (aHUS), escludendo altre cause di TMA (ad esempio, Porpora Trombocitopenica Trombocitica (TTP), TMA da Escherichia Coli produttore di tossina Shiga, sindrome emolitico uremica pneumococcica, TMA secondaria a difetto di cobalamina C, TMA legata a nefropatia da chinasi diacilglicerolo ε (DGKE)) e malattie renali non aHUS.
  • Devono essere in trattamento con un dosaggio raccomandato basato sul peso di anticorpi anti-C5 (ad esempio, eculizumab o ravulizumab) da almeno 3 mesi prima della visita di screening.
  • Devono mostrare evidenza clinica di risposta al trattamento con anticorpi anti-C5 (in assenza di PE/PI) per almeno 3 mesi prima di entrare nel periodo di screening, definita come: normalizzazione ematologica con conta piastrinica ≥150 x 109/L e LDH sotto il limite superiore della norma, e funzione renale stabile o in miglioramento definita da un aumento ≤15% della creatinina sierica.
  • È richiesta la vaccinazione contro le infezioni da Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae prima dell'inizio del trattamento con iptacopan. Se il partecipante non è stato precedentemente vaccinato o se è necessario un richiamo, il vaccino deve essere somministrato, secondo le normative locali, almeno 2 settimane prima della prima dose di iptacopan. Se il trattamento con iptacopan deve iniziare prima di 2 settimane dalla vaccinazione, deve essere avviato un trattamento antibiotico profilattico all'inizio del trattamento con iptacopan e per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione.
  • Se non ricevuta in precedenza o se è necessario un richiamo, la vaccinazione contro l'infezione da Haemophilus influenzae deve essere somministrata, se disponibile e secondo le normative locali, almeno 2 settimane prima della prima dose di iptacopan.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la sindrome emolitico-uremica atipica, una condizione rara che colpisce i reni e il sangue.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di passare da un trattamento con anticorpi anti-C5 a un trattamento con iptacopan.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire il trattamento per 12 mesi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere e accettare le condizioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Iptacopan è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS). Questo studio clinico valuta l'efficacia e la sicurezza del passaggio dalla terapia con anticorpi anti-C5 a quella con iptacopan. L'obiettivo è verificare se i partecipanti rimangono liberi da manifestazioni di microangiopatia trombotica (TMA) durante i 12 mesi di trattamento con iptacopan.

Che cosa si sa già del trattamento

Iptacopan – Iptacopan è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della Sindrome Emolitico Uremica Atipica (aHUS). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza nel passaggio da una terapia con anticorpi anti-C5 a iptacopan. Iptacopan agisce inibendo una proteina specifica nel sistema del complemento, riducendo così l'attivazione anomala che porta a danni ai vasi sanguigni. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori del complemento, e il suo utilizzo è ancora in fase di ricerca per confermare i benefici terapeutici.

Malattie studiate

Sindrome Emolitico Uremico Atipico (aHUS) – È una malattia rara che colpisce i piccoli vasi sanguigni, causando la formazione di coaguli che possono danneggiare organi vitali come i reni. La condizione è caratterizzata da anemia emolitica, bassa conta piastrinica e insufficienza renale acuta. I sintomi possono includere affaticamento, pallore, lividi facili e ridotta produzione di urina. La progressione della malattia può portare a danni renali permanenti se non gestita adeguatamente. La sindrome può manifestarsi improvvisamente e richiede un monitoraggio continuo per prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-504550-35-00Codice del protocolloCLNP023F12302Partecipanti previsti44 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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