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Studio sull'efficacia e la sicurezza di mosunetuzumab in pazienti con lupus eritematoso sistemico con o senza nefrite lupica attiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina l'utilizzo di mosunetuzumab, un anticorpo bispecifico umanizzato, nel trattamento del Lupus Eritematoso Sistemico, una malattia autoimmune che può colpire diversi organi del corpo. Lo studio include pazienti con e senza nefrite lupica, una complicanza che colpisce i reni. Il mosunetuzumab viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il mosunetuzumab sia efficace nel portare la malattia in remissione. I partecipanti riceveranno il trattamento e saranno seguiti per verificare come il loro organismo risponde al farmaco. Durante lo studio verranno monitorate sia l'attività della malattia che eventuali effetti collaterali del trattamento.

Lo studio è di tipo aperto, il che significa che sia i medici che i pazienti sapranno quale trattamento viene somministrato. I partecipanti saranno monitorati per un periodo prolungato per valutare l'efficacia del trattamento e la sua sicurezza. Verranno effettuati regolari controlli per valutare i livelli di anticorpi nel sangue, la funzione renale e altri parametri importanti per comprendere l'andamento della malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il farmaco dello studio si chiama mosunetuzumab, somministrato tramite iniezione sottocutanea

    La durata totale dello studio è di circa 104 settimane (2 anni)

    Lo studio è dedicato a pazienti con lupus eritematoso sistemico, con o senza coinvolgimento renale

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento iniziale

    Durante le prime settimane, verranno effettuati esami del sangue per valutare i livelli di anticorpi e complemento

    Saranno monitorate le funzioni vitali e verranno eseguiti test di laboratorio

    Il paziente compilerà questionari sulla fatigue (stanchezza) e sulla propria valutazione dell'attività della malattia

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio alla settimana 52

    Valutazione della risposta al trattamento

    Controllo degli eventuali effetti collaterali

    Esami del sangue per verificare i livelli del farmaco

  4. Passaggio 4

    Valutazione alla settimana 76

    Valutazione principale dell'efficacia del trattamento

    Controllo dei livelli di anticorpi e complemento nel sangue

    Valutazione della stanchezza e dell'attività della malattia

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Valutazione finale alla settimana 104

    Controllo finale degli effetti del trattamento

    Verifica della presenza di anticorpi contro il farmaco

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Diagnosi di Lupus Eritematoso Sistemico (LES) da almeno 6 mesi, confermata secondo i criteri EULAR/ACR 2019
  • Accettazione di seguire i requisiti sulla contraccezione
  • Per il Gruppo 1 (pazienti con nefrite lupica):
    • Biopsia renale recente (entro 3 mesi) che mostri nefrite lupica attiva di classe III e/o IV
    • Rapporto proteine/creatinina urinarie ≥ 1,5 g/g
    • Livelli bassi di complemento C3
    • Malattia attiva nonostante 6 mesi di terapia standard
    • Per il Gruppo 2 (pazienti senza nefrite lupica):
      • Presenza di autoanticorpi
      • Bassi livelli di complemento
      • Malattia molto attiva nonostante le terapie avanzate
      • Malattia attiva nonostante 6 mesi di trattamento con ciclofosfamide o farmaci biologici
      • Per i pazienti precedentemente trattati con terapie che riducono i linfociti B (come rituximab), l'ultimo trattamento deve essere stato somministrato più di 6 mesi fa
      • È possibile la partecipazione sia di uomini che di donne

Chi non può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Diagnosi di altre malattie autoimmuni oltre al Lupus Eritematoso Sistemico (LES)
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Presenza di gravi infezioni attive
  • Storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Malattie cardiache gravi o non controllate
  • Problemi epatici significativi (funzionalità epatica gravemente compromessa)
  • Problemi renali gravi non correlati alla nefrite lupica (malattia renale causata dal lupus)
  • Uso di alcuni farmaci immunosoppressori specifici nelle ultime 4 settimane
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Allergie note al principio attivo mosunetuzumab o ai suoi componenti
  • Malattie neurologiche gravi o non stabilizzate
  • Vaccinazioni con virus vivi nelle ultime 4 settimane
  • Dipendenza da alcol o droghe
  • Incapacità di seguire le procedure dello studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Mosunetuzumab è un anticorpo monoclonale utilizzato nel trattamento del lupus eritematoso sistemico (LES), con o senza nefrite lupica attiva. Questo farmaco agisce sul sistema immunitario per ridurre l'infiammazione e i sintomi associati al lupus. È progettato per colpire specificamente le cellule B del sistema immunitario che sono coinvolte nella malattia. Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa e rappresenta un approccio terapeutico innovativo per i pazienti affetti da lupus che non hanno risposto adeguatamente alle terapie convenzionali. Il suo meccanismo d'azione mira a ripristinare l'equilibrio del sistema immunitario, che nel lupus è alterato e attacca erroneamente i tessuti sani del corpo.

Che cosa si sa già del trattamento

Mosunetuzumab - Un anticorpo monoclonale bispecifico somministrato per via endovenosa, attualmente in fase II di sperimentazione clinica per il trattamento del Lupus Eritematoso Sistemico (LES) con o senza nefrite lupica attiva. Questo farmaco innovativo agisce legandosi specificamente alle cellule B, che svolgono un ruolo chiave nella patogenesi del LES, modulando la risposta immunitaria anomala caratteristica della malattia. Il meccanismo d'azione si basa sul targeting simultaneo di due proteine specifiche sulla superficie delle cellule B, portando alla loro eliminazione selettiva e contribuendo così a ridurre l'attività della malattia. Appartiene alla classe farmacologica degli immunomodulatori biologici ed è oggetto di studi clinici per valutarne l'efficacia nel raggiungimento della remissione nei pazienti affetti da LES.

Malattie studiate

  • Lupus eritematoso sistemico (LES)

    Il lupus eritematoso sistemico è una malattia autoimmune cronica che colpisce diversi organi e tessuti del corpo. In questa condizione, il sistema immunitario attacca erroneamente le cellule sane dell'organismo, causando infiammazione in varie parti del corpo. La malattia può colpire la pelle, le articolazioni, i reni, il cervello, il cuore e altri organi. I sintomi possono variare da persona a persona e possono includere eruzioni cutanee, dolori articolari, affaticamento e febbre. La nefrite lupica è una complicanza che si verifica quando la malattia colpisce i reni, causando infiammazione e possibili danni a questi organi.

  • Lupus Nephritis (LN)

    La nefrite lupica è una manifestazione del lupus eritematoso sistemico che colpisce specificamente i reni. Si sviluppa quando gli anticorpi del sistema immunitario attaccano i tessuti renali, causando infiammazione nei glomeruli, le unità di filtrazione dei reni. Questa condizione può causare proteinuria (presenza di proteine nelle urine), ematuria (presenza di sangue nelle urine) e alterazioni della funzione renale. L'infiammazione cronica può portare a cicatrici nel tessuto renale.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-519930-22-00Codice del protocolloGA45799Partecipanti previsti33 personePromotoreF. Hoffmann-La Roche AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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