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Studio sull'efficacia e la sicurezza della paltusotina negli adulti con sindrome da carcinoide dovuta a tumori neuroendocrini ben differenziati

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la sindrome da carcinoide, una condizione che può verificarsi in persone con tumori neuroendocrini ben differenziati. I tumori neuroendocrini sono tumori che si sviluppano da cellule che producono ormoni e altre sostanze nel corpo. La sindrome da carcinoide causa sintomi come vampate di calore, che sono improvvisi arrossamenti del viso e del corpo accompagnati da una sensazione di calore, e può anche causare cambiamenti nella frequenza delle evacuazioni intestinali. Lo studio valuterà un medicinale chiamato paltusotine, che viene somministrato sotto forma di compresse da assumere per bocca, confrontandolo con un placebo.

Lo scopo dello studio è valutare se paltusotine è efficace nel ridurre il numero di episodi di vampate di calore nelle persone con sindrome da carcinoide. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno in modo casuale paltusotine oppure placebo. Coloro che stanno già assumendo altri medicinali per la sindrome da carcinoide potrebbero dover interrompere il loro trattamento abituale prima di iniziare lo studio. I partecipanti dovranno registrare quotidianamente i loro sintomi, come gli episodi di vampate e le evacuazioni intestinali, utilizzando un diario specifico.

Lo studio prevede un periodo di trattamento di dodici settimane durante il quale i partecipanti assumeranno il medicinale assegnato. Durante questo periodo saranno effettuate visite mediche regolari per monitorare i sintomi e valutare l'efficacia del trattamento. Lo studio confronterà il cambiamento nel numero di episodi di vampate di calore tra l'inizio e la fine del periodo di trattamento nei due gruppi di partecipanti. Verranno inoltre valutati i cambiamenti nella frequenza delle evacuazioni intestinali e altri aspetti della sicurezza del medicinale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Periodo di screening e preparazione

    Durante questo periodo iniziale, verranno effettuati esami e valutazioni per confermare l'idoneità alla partecipazione allo studio.

    Sarà necessario compilare un diario dei sintomi della sindrome carcinoide per un periodo di 14 giorni, registrando quotidianamente gli episodi di arrossamento cutaneo e altri sintomi. È richiesta una compilazione del diario per almeno il 70% dei giorni.

    Verrà eseguita una scansione TC o risonanza magnetica per valutare la stabilità della malattia.

    Saranno effettuati prelievi di sangue per misurare i livelli di 5-HIAA (acido 5-idrossiindolacetico) o serotonina, sostanze che possono essere elevate nella sindrome carcinoide.

    Se attualmente si sta assumendo octreotide o lanreotide (farmaci analoghi della somatostatina), sarà necessario interrompere gradualmente il trattamento durante un periodo di sospensione prima di iniziare il trattamento dello studio. Durante questo periodo, si dovrà continuare a registrare i sintomi nel diario.

  2. Passaggio 2

    Visita del giorno 1 e inizio del trattamento

    Dopo aver completato con successo il periodo di screening e aver compilato il diario dei sintomi, si procederà con la visita del giorno 1.

    In questa fase, verrà assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: un gruppo riceverà il farmaco in studio chiamato paltusotine, mentre l'altro gruppo riceverà un placebo (una compressa senza principio attivo).

    Il trattamento prevede l'assunzione di compresse da 40 mg per via orale.

    La frequenza di assunzione sarà giornaliera.

    Durante tutto il periodo di trattamento, sarà necessario continuare a compilare il diario dei sintomi quotidianamente.

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento fino alla settimana 12

    Il periodo principale di trattamento ha una durata di 12 settimane.

    Durante queste 12 settimane, si dovrà assumere la compressa assegnata ogni giorno per via orale.

    Sarà fondamentale registrare quotidianamente nel diario il numero di episodi di arrossamento cutaneo (flushing) e il numero di evacuazioni intestinali al giorno.

    Nei 14 giorni precedenti la visita della settimana 12, la compilazione accurata del diario sarà particolarmente importante per valutare l'efficacia del trattamento.

    Durante questo periodo, potrebbero essere programmate visite intermedie per monitorare le condizioni di salute e verificare eventuali effetti del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione alla settimana 12

    Alla settimana 12, verrà effettuata una valutazione completa per misurare i cambiamenti nei sintomi rispetto all'inizio dello studio.

    Verrà analizzato il cambiamento nel numero medio di episodi di arrossamento cutaneo al giorno, calcolato sulla media dei 14 giorni precedenti questa visita.

    Verrà inoltre valutato il cambiamento nel numero medio di evacuazioni intestinali al giorno, anch'esso calcolato sulla media dei 14 giorni precedenti.

    Potrebbero essere effettuati ulteriori esami del sangue e altre valutazioni cliniche per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Periodo di follow-up

    Dopo aver completato il periodo di trattamento di 12 settimane o dopo l'interruzione del farmaco in studio, inizierà un periodo di follow-up.

    Durante questo periodo, verranno monitorate eventuali reazioni o effetti residui del trattamento.

    Per i partecipanti di sesso maschile, sarà necessario continuare a utilizzare metodi contraccettivi (preservativo durante i rapporti sessuali con partner femminili in età fertile) per almeno 2 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

    Per le partecipanti di sesso femminile, sarà necessario continuare a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci per almeno 2 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

    Potrebbero essere programmate visite di follow-up per completare le valutazioni di sicurezza.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura dello studio.
  • Essere disposti e in grado di rispettare le procedure dello studio, inclusa una compilazione di almeno il 70% del diario dei sintomi della sindrome carcinoide (una condizione causata da alcuni tumori che rilasciano sostanze nel sangue) per il periodo di 2 settimane prima delle visite previste.
  • Essere uomini o donne di età pari o superiore a 18 anni al momento della selezione.
  • Avere una sindrome carcinoide documentata che richiede terapia medica. I partecipanti devono presentare sintomi di vampate di calore (improvviso arrossamento del viso e sensazione di calore), con o senza evacuazioni intestinali frequenti, come segue: per i partecipanti che non sono attualmente trattati con farmaci specifici, devono avere una media di più di 1 episodio di vampate al giorno per un periodo di 14 giorni e avere risultati di esami del sangue specifici almeno 2 volte superiori al limite normale; per i partecipanti che interromperanno il trattamento attuale, devono mostrare un aumento degli episodi di vampate giornalieri con una media di più di 1 episodio al giorno per un periodo di 14 giorni durante il periodo di interruzione.
  • Avere documentazione valutabile di tumori neuroendocrini (tumori che si sviluppano dalle cellule che producono ormoni) localmente avanzati o metastatici (diffusi ad altre parti del corpo) confermati da esame dei tessuti. I tumori devono essere di Grado 1 o Grado 2 (con indice Ki-67, un indicatore della velocità di crescita del tumore, pari o inferiore al 20%, o un conteggio mitotico, che misura la divisione cellulare, pari o inferiore a 20 mitosi per 10 campi ad alto ingrandimento). I partecipanti con tumori di Grado 3 non sono idonei.
  • Non avere una progressione significativa della malattia, valutata dal medico dello studio, nei 6 mesi precedenti la randomizzazione. Una TAC (tomografia computerizzata) o risonanza magnetica verrà eseguita durante il periodo di selezione per valutare la stabilità della malattia.
  • Avere documentazione storica di stato positivo dei recettori della somatostatina (proteine sulla superficie delle cellule tumorali) del tumore tramite PET (tomografia a emissione di positroni) o scintigrafia dei recettori della somatostatina (esami di imaging speciali). Se il partecipante non ha questa documentazione, può essere eseguita durante il periodo di selezione.
  • I partecipanti attualmente trattati con farmaci specifici che accettano di interrompere il trattamento devono avere un'istanza storica di livelli elevati di specifiche sostanze nel sangue o nelle urine.
  • Le donne partecipanti che hanno rapporti sessuali eterosessuali devono essere in condizioni di non poter avere figli, definite come chirurgicamente sterili (avere subito isterectomia, rimozione delle tube o delle ovaie), oppure essere in menopausa (assenza di mestruazioni) da almeno 1 anno, oppure accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace dall'inizio del periodo di selezione fino ad almeno 2 settimane dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.
  • I partecipanti di sesso maschile devono accettare di utilizzare il preservativo quando sono sessualmente attivi con una partner femminile in età fertile dall'inizio della selezione fino ad almeno 2 settimane dopo l'ultima dose del farmaco dello studio, oppure essere chirurgicamente sterili (avere subito vasectomia con assenza confermata di spermatozoi), oppure accettare di rimanere astinenti in modo duraturo e persistente. I partecipanti di sesso maschile devono anche accettare di non donare sperma per tutta la durata dello studio e fino ad almeno 2 settimane dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei documenti disponibili. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio.
  • Per conoscere quali condizioni potrebbero impedire la partecipazione a questo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio.
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Farmaci in studio

Paltusotine è un medicinale sperimentale che viene studiato per ridurre gli episodi di rossore al viso nelle persone adulte affette da sindrome da carcinoide causata da tumori neuroendocrini ben differenziati. Questo farmaco viene confrontato con un placebo per valutare se è efficace nel controllare i sintomi e se è sicuro da utilizzare.

Che cosa si sa già del trattamento

Paltusotine – Il paltusotine è un farmaco somministrato per via orale che viene studiato per il trattamento della sindrome da carcinoide, una condizione causata da tumori neuroendocrini ben differenziati che producono sostanze chimiche in eccesso nel corpo. Questo medicinale agisce a livello molecolare bloccando i recettori della somatostatina, aiutando così a ridurre i sintomi come le vampate di calore e altri disturbi associati alla sindrome. Attualmente il paltusotine si trova in fase di sperimentazione clinica e viene valutato per la sua efficacia e sicurezza nel controllare i sintomi della malattia. Dal punto di vista farmacologico, appartiene alla classe degli analoghi della somatostatina, sostanze che imitano l'azione di un ormone naturale che regola la produzione di altre sostanze nel corpo.

Malattie studiate

Sindrome da carcinoide – La sindrome da carcinoide è una condizione causata da tumori neuroendocrini che producono sostanze chimiche in eccesso, in particolare la serotonina. Questi tumori si sviluppano più comunemente nell'intestino tenue o nell'appendice, ma possono formarsi anche in altre parti del corpo. Le sostanze rilasciate dai tumori entrano nel flusso sanguigno e causano vari sintomi. I sintomi principali includono vampate di calore al viso e al collo, diarrea frequente e crampi addominali. Le vampate possono essere improvvise e durare da pochi minuti a diverse ore. Con il tempo, la produzione continua di queste sostanze può influenzare il funzionamento del cuore e di altri organi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-519875-24-00Codice del protocolloCRN00808-12Partecipanti previsti180 personePromotoreCrinetics Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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