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Studio sull’efficacia di Zanubrutinib per pazienti con Malattia da Agglutinine Fredde

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Sponsor

  • Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (Hovon) Stichting

Di cosa tratta questo studio

La Malattia da Agglutinine Fredde รจ una condizione rara in cui il sistema immunitario attacca i globuli rossi, causando anemia e altri sintomi. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e utilizza un farmaco chiamato Zanubrutinib, noto anche con il codice BGB-3111. Zanubrutinib รจ un tipo di farmaco che agisce come inibitore della tirosina chinasi, una sostanza che puรฒ aiutare a ridurre l’attivitร  anomala del sistema immunitario.

Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia di Zanubrutinib in pazienti con Malattia da Agglutinine Fredde primaria. I partecipanti riceveranno il trattamento per sei cicli, con l’obiettivo di osservare come il farmaco influisce sulla malattia. Durante il periodo di studio, verranno monitorati i cambiamenti nei sintomi e nei parametri del sangue per determinare la risposta al trattamento.

Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule e i partecipanti saranno seguiti per valutare la risposta della malattia e la tollerabilitร  del trattamento. Lo studio mira a comprendere meglio come Zanubrutinib possa aiutare a gestire i sintomi e migliorare la qualitร  della vita delle persone affette da questa condizione. I risultati attesi includono la riduzione dei sintomi indotti dal freddo e il miglioramento dei parametri ematici. La durata complessiva dello studio รจ prevista fino al 2029.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di zanubrutinib, un farmaco in forma di capsula da assumere per via orale.

La terapia prevede 6 cicli di trattamento, con valutazioni periodiche per monitorare la risposta alla terapia.

2ciclo di trattamento

Ogni ciclo di trattamento dura 28 giorni.

Durante ciascun ciclo, il paziente assume zanubrutinib secondo le indicazioni del medico, che stabilisce il dosaggio e la frequenza in base alle condizioni specifiche del paziente.

3valutazione della risposta

Alla fine del sesto ciclo, tra il giorno 22 e il giorno 28, viene effettuata una valutazione per determinare la risposta al trattamento.

La risposta viene classificata in base a criteri specifici per la malattia da agglutinine fredde (CAD).

4monitoraggio degli effetti collaterali

Durante tutto il periodo di trattamento, viene monitorata la presenza di eventuali effetti collaterali.

Gli effetti collaterali vengono classificati in base alla loro frequenza e gravitร , seguendo criteri standardizzati.

5valutazione della qualitร  della vita

Viene valutato l’impatto del trattamento sulla qualitร  della vita e sulla fatica del paziente.

Questa valutazione si basa su questionari compilati dal paziente, come il FACIT-Fatigue e l’EQ5D-5L.

6conclusione del trattamento

Al termine dei 6 cicli, il medico discute con il paziente i risultati del trattamento e le eventuali opzioni future.

Viene valutata la necessitร  di ulteriori trattamenti o di un monitoraggio continuo.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Diagnosi di malattia da agglutinine fredde (CAD), che include:
    • Emolisi cronica (distruzione dei globuli rossi) per piรน di 3 mesi con aptoglobina soppressa.
    • Titolo di agglutinine fredde di 64 o superiore a 4ยฐC.
    • Test diretto dell’antiglobulina positivo, fortemente positivo con anti-C3d e negativo o debolmente positivo con anti-IgG.
  • Presenza di un disordine linfoproliferativo delle cellule B clonali, definito da:
    • Proteina M rilevata tramite elettroforesi sierica confermata da immunofissazione.
    • Popolazione di linfociti CD20 positivi nel midollo osseo.
  • Consenso informato scritto.
  • Capacitร  di dare consenso informato e di comprendere e rispettare i requisiti dello studio.
  • Indicazione per la terapia con emoglobina (Hb) โ‰ค 10,5 g/dL e/o sintomi periferici indotti dal freddo di grado 2 o superiore.
  • Recidiva o resistenza dopo almeno un trattamento CAD precedente, oppure non idoneo per le opzioni di trattamento attualmente disponibili.
  • Etร  di almeno 18 anni.
  • Stato di performance ECOG/WHO โ‰ค 2. Lo stato di performance 3 รจ consentito se correlato alla CAD.
  • Funzione adeguata del midollo osseo con:
    • Conteggio assoluto dei neutrofili (ANC) > 1,0 x 109/L.
    • Piastrine โ‰ฅ 100 x 109/L.
  • Livelli di ferritina sopra il limite inferiore della norma. รˆ consentito il trattamento concomitante con integratori di ferro se il paziente รจ stato su una dose stabile nelle 4 settimane precedenti.
  • Livello totale di bilirubina sopra il limite superiore della norma, come parametro misurabile per l’emolisi, non attribuibile alla sindrome di Gilbert.
  • Test di gravidanza negativo all’ingresso nello studio per le donne in etร  fertile.
  • Le donne in etร  fertile devono essere:
    • Chirurgicamente sterili o da almeno 2 anni in menopausa.
    • Disposte a usare un metodo contraccettivo altamente efficace durante il trattamento e per almeno 90 giorni dopo l’ultima dose di zanubrutinib.
  • I pazienti maschi con una partner femminile in etร  fertile sono idonei se vasectomizzati o se accettano di usare la contraccezione di barriera con altri metodi durante il periodo di trattamento e per almeno 90 giorni dopo l’ultima dose di zanubrutinib.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie autoimmuni oltre alla malattia da agglutinine fredde. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un trapianto di organi. Un trapianto di organi รจ quando un organo viene sostituito con uno nuovo da un donatore.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno una infezione attiva. Un’infezione attiva รจ quando il corpo sta combattendo contro batteri o virus.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del fegato grave. Il fegato รจ un organo che aiuta a pulire il sangue e a digerire il cibo.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del cuore grave. Il cuore รจ l’organo che pompa il sangue in tutto il corpo.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia dei polmoni grave. I polmoni sono gli organi che ci aiutano a respirare.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittร PaeseStato
UZ LeuvenLovanioBelgioCHIEDI ORA
Az DeltaRoeselareBelgioCHIEDI ORA
RigshospitaletCopenaghenDanimarcaCHIEDI ORA
Odense University HospitalN/ADanimarcaCHIEDI ORA
Oslo University Hospital HFOsloNorvegiaCHIEDI ORA
St. Olavs Hospital HFTrondheimNorvegiaCHIEDI ORA
Helse Bergen HFBergenNorvegiaCHIEDI ORA
Amsterdam UMC StichtingAmsterdamPaesi BassiCHIEDI ORA
Universitair Medisch Centrum GroningenGroningaPaesi BassiCHIEDI ORA
Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)RotterdamPaesi BassiCHIEDI ORA

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Reclutando
–
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
–
Norvegia Norvegia
Non ancora reclutando
–
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
26.07.2024

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Zanubrutinib: Questo farmaco รจ utilizzato nel trattamento della Malattia da Agglutinine Fredde Primaria. L’obiettivo del trial รจ valutare l’efficacia di 6 cicli di zanubrutinib nei pazienti affetti da questa condizione. Zanubrutinib agisce inibendo una proteina specifica che contribuisce alla crescita delle cellule anomale, aiutando a ridurre i sintomi e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti.

Malattie investigate:

Malattia da agglutinine fredde โ€“ รˆ una malattia rara in cui il sistema immunitario attacca i globuli rossi a temperature fredde, causando la loro distruzione. Questo processo porta a una condizione chiamata emolisi, che puรฒ provocare anemia. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, e sensazione di freddo nelle estremitร . La malattia puรฒ essere cronica e i sintomi possono peggiorare con l’esposizione al freddo. In alcuni casi, possono verificarsi episodi di ittero o urine scure. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano sintomi lievi e altri che affrontano complicazioni piรน gravi.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:58

Trial ID:
2023-505746-25-00
Numero di protocollo
HOVON 169
NCT ID:
NCT06067048
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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