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Studio sull'efficacia di utreloxastat (PTC857) in pazienti adulti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia che colpisce i nervi responsabili del movimento dei muscoli. Il farmaco in studio si chiama utreloxastat (conosciuto anche come PTC857) ed è somministrato sotto forma di soluzione da prendere per bocca. La ricerca ha lo scopo di valutare se questo nuovo farmaco può rallentare la progressione della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il farmaco utreloxastat o un placebo per un periodo di 24 settimane. Il farmaco viene somministrato come soluzione orale una volta al giorno, con una dose massima giornaliera di 500 mg. I pazienti possono continuare a prendere i loro trattamenti abituali per la SLA come il riluzolo, l'edaravone o il fenilbutirrato di sodio, purché la dose rimanga stabile durante lo studio.

Lo studio valuterà come il farmaco influisce sulla capacità dei pazienti di svolgere le attività quotidiane, sulla loro funzione respiratoria e sulla loro qualità di vita. Verranno anche effettuati esami del sangue e altri controlli per verificare la sicurezza del farmaco e come viene assorbito dall'organismo. La durata totale dello studio è prevista per circa quattro anni.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico per valutare l'efficacia di PTC857 nel rallentare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

    Lo studio ha una durata complessiva di 24 settimane di trattamento.

    Il paziente deve avere un punteggio minimo di 34 sulla scala ALSFRS-R (scala di valutazione funzionale per la SLA).

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceverà utreloxastat (PTC857) oppure un placebo in forma di soluzione orale.

    Il farmaco viene somministrato per via orale secondo le istruzioni fornite dal medico.

    Durante questo periodo, il paziente può continuare le terapie standard per la SLA (riluzolo, edaravone o fenilbutirrato di sodio/taurursodiol) se già in corso da almeno 30 giorni.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante lo studio

    Verranno effettuati controlli periodici che includono:

    - Esami di laboratorio

    - Esame fisico

    - Controllo dei segni vitali

    - Elettrocardiogramma

    - Test della funzionalità polmonare

    - Valutazione della qualità della vita attraverso questionario specifico

    - Prelievi di sangue per analisi dei biomarcatori

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Al termine delle 24 settimane, verrà effettuata una valutazione completa che include:

    - Misurazione del punteggio ALSFRS-R

    - Valutazione della capacità vitale lenta

    - Valutazione della funzione motoria e bulbare attraverso la Scala di Norris Modificata

    - Analisi finale dei biomarcatori nel plasma

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età compresa tra 18 e 80 anni al momento della visita iniziale di screening
  • Diagnosi confermata di SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica) con: - Insorgenza dei primi sintomi entro 24 mesi dalla visita di screening - Diagnosi definita o probabile secondo i criteri El Escorial rivisti
  • Punteggio ALSFRS-R (scala di valutazione funzionale) di almeno 34 all'inizio del periodo di screening
  • Capacità respiratoria vitale lenta superiore o uguale al 60% all'inizio dello screening
  • Terapie concomitanti stabili da almeno 14 giorni prima dello screening
  • Per le donne in età fertile: - Test di gravidanza negativo - Utilizzo di un metodo contraccettivo efficace - No donazione di ovociti durante lo studio e fino a 90 giorni dopo
  • Per gli uomini: - Uso di metodi contraccettivi di barriera se partner in età fertile - No donazione di sperma durante lo studio e fino a 90 giorni dopo
  • Screening del cancro al seno negativo negli ultimi 6 mesi (per le donne)
  • Terapie standard per la SLA (riluzolo, edaravone o fenilbutirrato di sodio/taurursodiol) stabili da almeno 30 giorni
  • Capacità di comprendere e firmare il consenso informato
  • Disponibilità a seguire tutte le procedure previste dal protocollo

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore agli 80 anni non possono partecipare allo studio
  • Persone con diagnosi incerta di SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica) non possono essere incluse
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici non sono ammessi
  • Persone con gravi malattie del fegato o dei reni non possono partecipare
  • Pazienti con insufficienza respiratoria grave (difficoltà serie nel respirare) sono esclusi
  • Donne in gravidanza o che allattano non possono partecipare
  • Persone con gravi disturbi psichiatrici non controllati non sono ammesse
  • Pazienti che hanno subito interventi chirurgici importanti negli ultimi 3 mesi non possono partecipare
  • Persone con allergie note ai componenti del farmaco in studio sono escluse
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con il farmaco dello studio non possono partecipare
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

PTC857 è un farmaco sperimentale sviluppato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Questo medicinale è stato progettato per rallentare la progressione della malattia nei pazienti adulti affetti da SLA. Il farmaco agisce cercando di proteggere i neuroni motori dal danno e dalla degenerazione che sono caratteristici di questa condizione neurologica. La sperimentazione include anche un placebo, che è una sostanza inattiva utilizzata come termine di confronto per valutare l'efficacia del trattamento con PTC857. Il placebo viene somministrato ad alcuni partecipanti per permettere ai ricercatori di determinare se il farmaco sperimentale offre effettivamente benefici nel trattamento della SLA.

Che cosa si sa già del trattamento

PTC857 - Si tratta di un farmaco sperimentale attualmente in fase 2 di sperimentazione clinica per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Il farmaco viene studiato per la sua potenziale capacità di rallentare la progressione della malattia nei pazienti affetti da SLA, una grave patologia neurodegenerativa. Sebbene il meccanismo d'azione preciso sia ancora oggetto di studio, PTC857 appartiene a una nuova classe di composti terapeutici mirati al trattamento delle malattie neurodegenerative. La sperimentazione clinica in corso sta valutando non solo l'efficacia e la sicurezza del farmaco, ma anche i suoi effetti sui biomarcatori della malattia e le sue caratteristiche farmacocinetiche nei pazienti adulti con SLA.

Malattie studiate

Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) – È una malattia neurologica progressiva che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose responsabili del controllo del movimento volontario dei muscoli. La malattia causa una graduale degenerazione dei motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale. Questo processo porta a un progressivo indebolimento dei muscoli, che inizia tipicamente in una parte specifica del corpo. Con il tempo, la debolezza muscolare si diffonde ad altre parti del corpo, influenzando movimenti, parola, deglutizione e respirazione. La SLA è una malattia rara che può colpire persone di qualsiasi età, anche se si manifesta più frequentemente in età adulta. I sintomi e la velocità di progressione possono variare significativamente da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-510317-26-00Codice del protocolloPTC857-CNS-001-ALSPartecipanti previsti336 personePromotorePTC Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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