La ricerca si concentra sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia che colpisce i nervi nel cervello e nel midollo spinale, portando a una progressiva perdita di forza muscolare. Lo studio mira a valutare l’efficacia di un farmaco chiamato PTC857, noto anche come Utreloxastat, nel rallentare la progressione della malattia. Il farmaco viene somministrato come soluzione orale, il che significa che viene assunto per bocca in forma liquida.
Lo studio รจ progettato per essere “randomizzato” e “doppio cieco”, il che significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere il farmaco o un placebo, e nรฉ i partecipanti nรฉ i ricercatori sanno chi riceve quale trattamento. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il piรน possibile obiettivi. I partecipanti allo studio saranno adulti con SLA e il trattamento durerร per un periodo di 24 settimane.
Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la funzionalitร muscolare e la capacitร respiratoria, per valutare la sicurezza e l’efficacia del PTC857. L’obiettivo principale รจ vedere se il farmaco puรฒ ridurre la progressione della SLA, migliorando cosรฌ la qualitร della vita dei pazienti. I risultati di questo studio potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare la SLA in futuro.
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