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Studio sull'efficacia di ponatinib e combinazione di farmaci in pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta Ph+

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Leucemia Linfoblastica Acuta Ph+ è una forma di cancro del sangue caratterizzata dalla presenza di un gene anomalo chiamato Ph+. Questo studio si concentra su pazienti adulti con questa malattia che hanno una malattia residua minima (MRD) o che hanno avuto una ricaduta ematologica. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del farmaco ponatinib, da solo o in combinazione con la chemioterapia, nel ridurre o eliminare la MRD dopo tre mesi di trattamento. Il ponatinib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

Oltre al ponatinib, lo studio prevede l'uso di altri farmaci chemioterapici come Citarabina, Metilprednisolone, Metotrexato, Vincristina e prednisone. Questi farmaci possono essere somministrati in diverse forme, come soluzioni per iniezione o compresse, e sono utilizzati per trattare vari aspetti della malattia. Alcuni di questi farmaci vengono somministrati per via intratecale, che significa direttamente nel liquido spinale, o per via endovenosa, che significa direttamente nel sangue.

Lo studio mira a determinare se il trattamento con ponatinib, da solo o in combinazione con questi farmaci, può portare a una remissione della malattia. I partecipanti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza, con particolare attenzione alla riduzione della MRD e alla remissione ematologica. Il trattamento durerà fino a tre mesi, con valutazioni periodiche per monitorare i progressi e gli effetti collaterali. Un placebo potrebbe essere utilizzato in alcune parti dello studio per confrontare l'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di ponatinib, un farmaco orale, sotto forma di compresse rivestite da 15 mg. Questo farmaco viene assunto quotidianamente per tutta la durata dello studio.

    In aggiunta, possono essere somministrati altri farmaci chemioterapici come cytarabina, metilprednisolone, metotrexato, vincristina e prednisone. La somministrazione di questi farmaci avviene attraverso diverse vie: intratecale (direttamente nel liquido spinale) per cytarabina, metilprednisolone e metotrexato; endovenosa per vincristina; e orale per prednisone.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante i primi tre mesi di trattamento, viene monitorata la risposta al trattamento per valutare la riduzione della malattia residua minima (MRD).

    Vengono effettuati esami del sangue e altre valutazioni cliniche per determinare l'efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei risultati

    Dopo tre mesi, viene valutato se il trattamento ha portato a una negatività della MRD o a una riduzione significativa della stessa.

    I risultati ottenuti vengono analizzati per determinare la migliore risposta molecolare raggiunta durante lo studio.

  4. Passaggio 4

    Continuazione del trattamento

    Se il trattamento si dimostra efficace, può essere continuato per un periodo più lungo, con monitoraggi regolari per valutare la durata della remissione completa molecolare (CMR) e la sicurezza del trattamento.

    Viene effettuata un'analisi delle mutazioni per monitorare eventuali cambiamenti genetici che potrebbero influenzare la risposta al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 30 ottobre 2026, con una valutazione finale dei dati raccolti per determinare l'efficacia complessiva del trattamento con ponatinib, da solo o in combinazione con la chemioterapia.

    I risultati finali includeranno l'analisi della sopravvivenza libera da malattia (DFS) e della sopravvivenza globale (OS) a 24 mesi.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • I pazienti devono avere la Leucemia Linfoblastica Acuta Ph+ con evidenza di malattia minima residua (MRD) o essere in recidiva/refrattarietà ematologica ed extra-ematologica dopo qualsiasi trattamento precedente.
  • Età di almeno 18 anni, senza limite massimo di età.
  • Funzione epatica adeguata, che significa che i livelli di bilirubina totale devono essere al massimo 1,5 volte il limite normale, a meno che non sia dovuto alla sindrome di Gilbert. Gli enzimi epatici ALT e AST devono essere al massimo 2,5 volte il limite normale.
  • Funzione pancreatica adeguata, con livelli di lipasi e amilasi al massimo 1,5 volte il limite normale.
  • Per le donne in età fertile, è necessario un test di gravidanza negativo prima dell'iscrizione allo studio.
  • Le donne e gli uomini fertili devono concordare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace con i loro partner sessuali dall'iscrizione fino a 4 mesi dopo la fine del trattamento.
  • È necessario firmare un consenso informato scritto secondo le leggi locali e le linee guida internazionali.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Linfoblastica Acuta Ph+. Questa è una forma di cancro del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
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Farmaci in studio

Ponatinib: Questo farmaco viene utilizzato per gestire la malattia residua minima (MRD) e le recidive ematologiche nei pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta Ph+ (Ph+ ALL). Ponatinib agisce bloccando l'attività di alcune proteine che promuovono la crescita delle cellule tumorali, aiutando a ridurre o eliminare la presenza di cellule leucemiche nel corpo.

Che cosa si sa già del trattamento

Ponatinib – Ponatinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta Ph+ (Philadelphia chromosome-positive). Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia nella gestione della malattia residua minima e delle recidive ematologiche in pazienti adulti. Ponatinib agisce inibendo specifiche proteine coinvolte nella crescita delle cellule tumorali, bloccando così la proliferazione delle cellule maligne. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori della tirosina chinasi, che sono noti per il loro ruolo nel trattamento di vari tipi di cancro.

Malattie studiate

Leucemia Linfoblastica Acuta Ph+ – È un tipo di leucemia caratterizzata dalla presenza del cromosoma Philadelphia, che comporta una produzione anomala di linfoblasti, un tipo di globuli bianchi. Questa malattia colpisce principalmente il midollo osseo e il sangue, portando a un accumulo di cellule immature che non funzionano correttamente. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, sanguinamento e infezioni frequenti. La progressione della malattia può essere rapida, con un aumento del numero di cellule leucemiche nel sangue e nel midollo osseo. La leucemia linfoblastica acuta Ph+ è considerata una malattia rara e richiede un monitoraggio attento per gestire i sintomi e le complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-516868-28-00Codice del protocolloALL2620Partecipanti previsti67 personePromotoreFondazione G.I.M.Em.A Franco Mandelli Ets

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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