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Studio sull'efficacia della combinazione di ponatinib e azacitidina in pazienti con leucemia mieloide cronica in fase accelerata o in crisi blastica mieloide

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento della leucemia mieloide cronica in fase accelerata o in crisi blastica. Si tratta di una forma di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Lo studio utilizza una combinazione di due farmaci: ponatinib e azacitidina. Il ponatinib viene somministrato sotto forma di compresse da assumere per via orale, mentre l'azacitidina viene somministrata tramite iniezione sottocutanea.

Lo scopo principale dello studio è valutare quanto questa combinazione di farmaci possa aiutare i pazienti a sopravvivere più a lungo. Il trattamento prevede l'assunzione di ponatinib fino a 45 mg al giorno per via orale e iniezioni sottocutanee di azacitidina alla dose di 75 mg per metro quadrato di superficie corporea per 7 giorni.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta del paziente al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. Il periodo di trattamento può durare fino a 24 mesi, durante i quali verranno effettuati regolari controlli per valutare come il tumore risponde alla terapia e come il paziente tollera i farmaci.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con una combinazione di due farmaci: azacitidina e ponatinib

    L'azacitidina viene somministrata tramite iniezione sottocutanea

    Il ponatinib viene assunto per via orale in forma di compresse rivestite da 15 mg o 30 mg

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Verifica della funzionalità renale attraverso l'analisi della creatinina nel sangue

    Controllo della funzionalità epatica mediante esami del sangue specifici

    Valutazione della funzionalità pancreatica attraverso l'analisi di lipasi e amilasi

    Esecuzione di un elettrocardiogramma (ECG) per controllare l'intervallo QTcF

  3. Passaggio 3

    Valutazioni durante il trattamento

    Monitoraggio degli effetti collaterali secondo i criteri CTCAE versione 4.0

    Controllo della risposta ematologica completa

    Valutazione delle risposte citogenetiche complete

    Analisi delle risposte molecolari

  4. Passaggio 4

    Analisi specialistiche

    Esame dell'architettura clonale

    Analisi del profilo di metilazione

    Valutazione delle mutazioni bcr-abl

    Studio citogenetico in caso di ricaduta o fallimento del trattamento

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio a lungo termine

    Valutazione della sopravvivenza complessiva per un periodo di 2 anni

    Monitoraggio della sopravvivenza libera da eventi

    Controllo della durata della risposta al trattamento

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Età minima di 18 anni
  • Impegno a utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante tutto lo studio (per pazienti fertili di entrambi i sessi)
  • Completo recupero dagli effetti di precedenti terapie antitumorali (sintomi di grado 1 o inferiore)
  • Essere beneficiari del Servizio Sanitario Nazionale francese
  • Aver firmato il consenso informato
  • Diagnosi di leucemia mieloide cronica Philadelphia positiva in crisi blastica (≥20% di blasti nel midollo osseo e/o sangue periferico)
  • Performance status ECOG tra 0 e 3 (scala che misura le capacità fisiche del paziente)
  • Funzionalità renale adeguata: creatinina sierica non superiore a 1,5 volte il limite normale

  • Funzionalità epatica adeguata:

    • Bilirubina totale non superiore a 1,5 volte il limite normale
    • Enzimi epatici ALT e AST non superiori a 2,5 volte il limite normale
  • Funzionalità pancreatica normale: lipasi e/o amilasi non superiori a 1,5 volte il limite normale
  • Intervallo QTcF normale all'elettrocardiogramma (≤450 ms negli uomini, ≤470 ms nelle donne)
  • Test di gravidanza negativo per le donne in età fertile

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti che non hanno compiuto 18 anni (minori)
  • Pazienti con ipersensibilità nota ai principi attivi ponatinib o 5-azacitidina o a qualsiasi componente del farmaco
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti con gravi disfunzioni epatiche o renali che potrebbero interferire con il metabolismo dei farmaci
  • Pazienti con infezioni attive non controllate, incluse infezioni batteriche, virali o fungine
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle 4 settimane precedenti l'inizio dello studio
  • Pazienti con gravi malattie cardiovascolari o eventi cardiovascolari recenti (ultimi 6 mesi)
  • Pazienti con altre forme di tumori maligni attivi che richiedono trattamento
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che potrebbero compromettere la capacità di fornire il consenso informato
  • Pazienti che non possono o non vogliono seguire le procedure dello studio come richiesto dal protocollo
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Ponatinib è un farmaco antitumorale utilizzato per il trattamento della leucemia mieloide cronica. Agisce bloccando specifiche proteine che causano la crescita incontrollata delle cellule tumorali. Questo medicinale aiuta a controllare la progressione della malattia nei pazienti che si trovano in fase accelerata o in crisi blastica.

5-Azacitidina è un medicinale che viene utilizzato per trattare diversi tipi di tumori del sangue. Funziona modificando il modo in cui il DNA delle cellule tumorali si comporta, aiutando a rallentare o fermare la crescita delle cellule cancerose. In questa sperimentazione, viene utilizzato in combinazione con il ponatinib per cercare di ottenere risultati migliori nel trattamento della leucemia mieloide cronica.

La combinazione di questi due farmaci viene studiata per valutare quanto sia efficace nel prolungare la sopravvivenza dei pazienti affetti da leucemia mieloide cronica in fase avanzata.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Ponatinib

    Un farmaco antitumorale somministrato per via orale utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide cronica in fase accelerata o in crisi blastica. Questo inibitore della tirosina chinasi agisce bloccando specificamente la proteina BCR-ABL mutata, responsabile della proliferazione incontrollata delle cellule leucemiche. Il farmaco rappresenta un'importante opzione terapeutica per i pazienti che hanno sviluppato resistenza ad altri trattamenti, dimostrando efficacia anche in presenza di mutazioni specifiche.

  • 5-Azacitidina

    Un agente ipometilante somministrato per via sottocutanea o endovenosa, utilizzato nel trattamento delle neoplasie ematologiche. Questo farmaco agisce modificando l'espressione genica attraverso l'inibizione della DNA metiltransferasi, portando alla riattivazione di geni soppressi coinvolti nel controllo della crescita cellulare. L'azacitidina è particolarmente efficace nel trattamento della leucemia mieloide cronica in fase avanzata, dove viene spesso utilizzata in combinazione con altri farmaci per migliorare la risposta terapeutica.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide cronica in fase accelerata

    È una forma progressiva di leucemia in cui il midollo osseo produce troppe cellule del sangue anomale. In questa fase della malattia, il numero di cellule immature (blasti) nel sangue e nel midollo osseo aumenta significativamente. I pazienti possono sviluppare anemia, affaticamento e un aumento delle dimensioni della milza. La fase accelerata rappresenta una progressione dalla fase cronica della malattia.

  • Leucemia mieloide cronica in crisi blastica

    È lo stadio più avanzato della leucemia mieloide cronica, caratterizzato da un accumulo molto elevato di cellule immature chiamate blasti nel sangue e nel midollo osseo. In questa fase, più del 20% delle cellule nel sangue o nel midollo osseo sono blasti. Il paziente può manifestare febbre, dolori ossei, perdita di peso e stanchezza estrema. La malattia in questa fase mostra un comportamento simile alla leucemia acuta.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-516048-24-00Codice del protocolloPONAZA_P16/23Partecipanti previsti40 personePromotoreCentre Hospitalier De Versailles

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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