Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia di pemigatinib rispetto a Gemcitabina e Cisplatino nel trattamento del colangiocarcinoma non operabile o metastatico con riarrangiamento FGFR2

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara?

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il colangiocarcinoma è un tipo di tumore che si sviluppa nei dotti biliari, i canali che trasportano la bile dal fegato all'intestino tenue. Questo studio clinico si concentra su persone con colangiocarcinoma che non può essere rimosso chirurgicamente o che si è diffuso ad altre parti del corpo. In particolare, si studia una forma del tumore con una modifica genetica chiamata riarrangiamento FGFR2. Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato pemigatinib con una combinazione di due farmaci chemioterapici, gemcitabina e cisplatino.

Il pemigatinib è un farmaco che si assume per via orale sotto forma di compresse, mentre la gemcitabina e il cisplatino sono somministrati tramite infusione endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso una vena. I partecipanti allo studio riceveranno uno di questi trattamenti per un periodo massimo di 12 mesi. L'obiettivo è vedere quale trattamento è più efficace nel rallentare la progressione del tumore e migliorare la qualità della vita dei partecipanti.

Lo studio è di tipo "aperto", il che significa che sia i medici che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato. I risultati saranno valutati in base a quanto tempo i partecipanti vivono senza che la malattia peggiori e alla loro risposta complessiva al trattamento. Questo aiuterà a determinare quale opzione terapeutica potrebbe essere più vantaggiosa per le persone con questo tipo di tumore.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceverà pemigatinib, l'altro riceverà una combinazione di gemcitabina e cisplatino.

    Il trattamento con pemigatinib prevede l'assunzione orale di compresse. Le dosi disponibili sono 4,5 mg, 9 mg e 13,5 mg. La frequenza e la durata del trattamento saranno specificate dal medico in base alle esigenze individuali.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con gemcitabina e cisplatino

    Se assegnato al gruppo di gemcitabina e cisplatino, il partecipante riceverà questi farmaci tramite infusione endovenosa.

    La gemcitabina viene somministrata come polvere per soluzione per infusione, mentre il cisplatino è una soluzione concentrata per infusione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il partecipante sarà sottoposto a controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includeranno esami fisici, analisi di laboratorio e test di imaging come la TC o la risonanza magnetica per valutare la progressione della malattia.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Alla fine del periodo di trattamento, il partecipante parteciperà a una visita di follow-up per valutare lo stato di salute generale e discutere i risultati del trattamento.

    Il periodo di follow-up può includere ulteriori esami e valutazioni per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento ricevuto.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Capacità di comprendere e volontà di firmare un consenso informato scritto per lo studio.
  • Partecipanti maschi e femmine di almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato. Un partecipante minorenne dal Giappone necessita del consenso scritto dei genitori.
  • Diagnosi confermata di colangiocarcinoma (un tipo di tumore) che non è stato trattato in precedenza e considerato non operabile e/o diffuso ad altre parti del corpo (stadio IV secondo il Manuale di Stadiazione del Cancro AJCC).
  • Malattia misurabile o valutabile tramite TAC o risonanza magnetica secondo i criteri RECIST v1.1 (un metodo per valutare la risposta al trattamento).
  • Stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG da 0 a 1 (un sistema per misurare quanto una malattia influisce sulla vita quotidiana).
  • Presenza documentata di una riorganizzazione del gene FGFR2 (un cambiamento specifico nel DNA associato a questo tipo di tumore).
  • Per i partecipanti di Nord America, Europa o altre regioni, disponibilità a evitare la gravidanza o la paternità secondo i criteri seguenti:
    • I partecipanti maschi devono prendere precauzioni adeguate per evitare di diventare padri (con almeno il 99% di certezza) dal momento dello screening fino a 90 giorni dopo l'ultima dose di pemigatinib e 6 mesi dopo l'ultima dose di gemcitabina e/o cisplatino e devono astenersi dal donare sperma durante questo periodo.
    • Le donne che non possono avere figli (ad esempio, perché hanno subito un'isterectomia o un'ovariectomia bilaterale, o hanno avuto almeno 12 mesi di assenza di mestruazioni) possono partecipare.
    • Le donne che possono avere figli devono avere un test di gravidanza negativo durante lo screening e prima della prima dose e devono prendere precauzioni adeguate per evitare la gravidanza (con almeno il 99% di certezza) dallo screening fino al follow-up di sicurezza (30-35 giorni dopo l'ultima dose di pemigatinib) e fino a 6 mesi dopo l'ultima dose di gemcitabina e/o cisplatino.
    • Per i partecipanti giapponesi, disponibilità a evitare la gravidanza o la paternità secondo i criteri seguenti:
      • Le partecipanti femmine devono usare metodi contraccettivi accettabili dal punto di vista medico, non devono allattare e devono avere un test di gravidanza negativo prima dell'inizio del trattamento se possono avere figli o devono dimostrare di non poter avere figli soddisfacendo uno dei seguenti criteri durante lo screening:
        • Essere in menopausa, definita come età superiore ai 50 anni e assenza di mestruazioni per almeno 12 mesi dopo la cessazione di tutti i trattamenti ormonali esterni.
        • Documentazione di sterilizzazione chirurgica irreversibile tramite isterectomia, ovariectomia bilaterale o salpingectomia bilaterale, ma non legatura delle tube.
        • Tutte le donne che possono avere figli devono comprendere e accettare che la gravidanza deve essere evitata durante la partecipazione allo studio, dallo screening fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di pemigatinib (basato sul ciclo mestruale) e 6 mesi dopo l'ultima dose di gemcitabina e/o cisplatino.
        • I partecipanti maschi devono evitare rapporti sessuali non protetti con donne che possono avere figli durante lo studio e per un periodo di 3 mesi dopo l'ultima dose di pemigatinib o 6 mesi dopo l'ultima dose di gemcitabina e/o cisplatino. Devono astenersi dal donare sperma dall'inizio del trattamento fino a 6 mesi dopo la fine del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il colangiocarcinoma. Il colangiocarcinoma è un tipo di tumore che colpisce i dotti biliari.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una riorganizzazione di FGFR2. FGFR2 è un gene, e la sua riorganizzazione significa che c'è un cambiamento specifico nel gene che può influenzare la crescita del tumore.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone che non possono prendere decisioni autonome riguardo alla loro salute.
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara?

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Pemigatinib

    è un farmaco utilizzato per trattare il colangiocarcinoma, un tipo di cancro che colpisce i dotti biliari. Questo farmaco agisce bloccando l'attività di una proteina chiamata FGFR2, che può essere alterata in alcuni tipi di tumori. L'obiettivo è rallentare o fermare la crescita del cancro.

  • Gemcitabina

    è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro, incluso il colangiocarcinoma. Funziona interferendo con la crescita delle cellule tumorali, impedendo loro di dividersi e moltiplicarsi.

  • Cisplatino

    è un altro farmaco chemioterapico che viene spesso utilizzato in combinazione con altri farmaci per trattare il cancro. Agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, il che può portare alla morte delle cellule stesse.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Pemigatinib

    È un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento del colangiocarcinoma non resecabile o metastatico con riarrangiamento di FGFR2. Pemigatinib è un inibitore selettivo dei recettori del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR), che agisce bloccando l'attività di questi recettori a livello molecolare, impedendo così la crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle tirosin-chinasi. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza rispetto alla chemioterapia standard con gemcitabina e cisplatino.

  • Gemcitabina

    È un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa, utilizzato nel trattamento di vari tipi di cancro, incluso il colangiocarcinoma. La gemcitabina agisce interferendo con la sintesi del DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di dividersi e crescere. È classificata come un antimetabolita. Attualmente, è utilizzata come trattamento standard in combinazione con cisplatino per il colangiocarcinoma.

  • Cisplatino

    È un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa, utilizzato per trattare diversi tipi di cancro, incluso il colangiocarcinoma. Il cisplatino agisce formando legami crociati con il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di replicarsi e causando la morte cellulare. Appartiene alla classe dei composti del platino. È comunemente usato in combinazione con gemcitabina per il trattamento del colangiocarcinoma.

Malattie studiate

Colangiocarcinoma – È un tipo di tumore che si sviluppa nei dotti biliari, i canali che trasportano la bile dal fegato all'intestino tenue. La malattia può iniziare in diverse parti del sistema biliare, come i dotti intraepatici o extraepatici. I sintomi possono includere ittero, dolore addominale e perdita di peso. La progressione del colangiocarcinoma può variare, ma spesso comporta una crescita lenta e la diffusione ad altre parti del corpo. La diagnosi avviene solitamente in stadi avanzati a causa della natura asintomatica nelle fasi iniziali. La malattia è considerata rara e può essere associata a specifiche alterazioni genetiche, come il riarrangiamento del gene FGFR2.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-513513-12-00Codice del protocolloINCB 54828-302Partecipanti previsti242 personePromotoreIncyte Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara?

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.