Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'Efficacia di Palopegteriparatide in Adulti con Ipotiroidismo

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullipoparatiroidismo, una condizione in cui il corpo produce livelli insufficienti di ormone paratiroideo, portando a bassi livelli di calcio nel sangue. Questo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato TransCon PTH, somministrato tramite iniezione sottocutanea giornaliera. Il farmaco contiene una sostanza attiva chiamata palopegteriparatide, progettata per aiutare a regolare i livelli di calcio nel sangue e nelle urine.

Lo scopo principale dello studio è valutare come il TransCon PTH influenzi i livelli di calcio nel sangue e nelle urine, nonché la necessità di integratori di vitamina D e calcio, dopo quattro settimane di trattamento. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo, e il trattamento sarà somministrato utilizzando una penna pre-riempita per iniezioni. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo durante la fase iniziale.

Lo studio prevede una fase iniziale di trattamento seguita da un'estensione in cui tutti i partecipanti riceveranno il TransCon PTH. Questo approccio aiuta a valutare non solo l'efficacia del trattamento, ma anche la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine. I risultati attesi includono il mantenimento dei livelli di calcio nel sangue entro il range normale e la riduzione della necessità di integratori di vitamina D e calcio. Lo studio si svolgerà fino al 2025, con l'obiettivo di fornire nuove informazioni su come gestire efficacemente l'ipoparatiroidismo negli adulti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione giornaliera di TransCon PTH, una soluzione per iniezione sottocutanea, utilizzando una penna pre-riempita.

    Il farmaco viene somministrato una volta al giorno.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime quattro settimane, vengono monitorati i livelli di calcio nel sangue e nelle urine, nonché le dosi di vitamina D attiva e calcio.

    L'obiettivo è valutare l'efficacia del trattamento nel mantenere i livelli di calcio entro i limiti normali.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei risultati primari

    Dopo quattro settimane di trattamento, viene valutata la proporzione di partecipanti che raggiungono livelli normali di calcio nel sangue e nelle urine.

    Si verifica anche se i partecipanti possono ridurre o eliminare l'assunzione di integratori di vitamina D attiva e calcio.

  4. Passaggio 4

    Estensione in aperto

    Dopo la fase iniziale, i partecipanti possono continuare il trattamento in un'estensione in aperto, dove tutti ricevono TransCon PTH.

    Questa fase permette di monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni.
  • Essere in grado di effettuare iniezioni sottocutanee giornaliere del farmaco in studio (o avere una persona designata che possa farlo) utilizzando una penna per iniezioni pre-riempita.
  • Fornire un consenso informato scritto e firmato.
  • Avere ipoparatiroidismo cronico post-chirurgico o ipoparatiroidismo auto-immune, genetico o idiopatico da almeno 26 settimane. La diagnosi di ipoparatiroidismo si basa su livelli di calcio nel sangue bassi con livelli di ormone paratiroideo (PTH) nel sangue inappropriatamente bassi.
  • Essere in una dose stabile per almeno 12 settimane (o 4 settimane se si utilizza Natpara da settembre 2019) prima dello screening di: almeno 0,25 microgrammi due volte al giorno di calcitriolo (vitamina D attiva) o almeno 0,5 microgrammi due volte al giorno o almeno 1,0 microgrammi al giorno di alfacalcidolo (vitamina D attiva) e almeno 400 mg due volte al giorno di citrato o carbonato di calcio. Se il soggetto ha una storia di ipercalcemia con tali dosi, può assumere meno di 0,25 microgrammi due volte al giorno di calcitriolo, meno di 0,5 microgrammi due volte al giorno o meno di 1,0 microgrammi al giorno di alfacalcidolo, o meno di 400 mg due volte al giorno di citrato o carbonato di calcio, con l'approvazione del Medico Monitor/Esperto Medico. Questo non esclude dosi occasionali (<3/settimana) di emergenza di vitamina D attiva e/o calcio per ipocalcemia sintomatica.
  • Ottimizzazione degli integratori prima della randomizzazione per raggiungere i livelli target di: livelli di vitamina D 25(OH) di 30-70 ng/mL (75-175 pmol/mL) e livello di magnesio entro il range normale e livello di calcio nel sangue (sCa) aggiustato per l'albumina o ionizzato nella metà inferiore del range normale. Se il soggetto ha una storia di incapacità di essere gestito con successo entro il range normale per il livello di magnesio, è accettabile un livello leggermente inferiore al range normale con l'approvazione del Medico Monitor/Esperto Medico.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) tra 17 e 40 kg/m² alla Visita 1.
  • Se di età pari o inferiore a 25 anni, avere evidenza radiologica di chiusura epifisaria basata su una radiografia del polso e della mano non dominante.
  • Avere un tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) superiore a 30 mL/min/1,73m² durante lo screening.
  • Avere livelli di ormone stimolante la tiroide (TSH) entro i limiti normali di laboratorio nelle 12 settimane precedenti la Visita 1; se in terapia soppressiva per cancro alla tiroide, il livello di TSH deve essere pari o superiore a 0,2 µIU/mL.
  • Se trattato con terapia sostitutiva dell'ormone tiroideo, la dose deve essere stabile per almeno 12 settimane prima della Visita 1.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'ipoparatiroidismo. L'ipoparatiroidismo è una condizione in cui le ghiandole paratiroidi nel collo non producono abbastanza ormone paratiroideo, che è importante per mantenere i livelli di calcio nel corpo.
  • Non possono partecipare persone che non sono adulte. Questo significa che solo gli adulti possono partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. I gruppi vulnerabili includono persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o che potrebbero essere a rischio di sfruttamento.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

TransCon PTH è un farmaco sperimentale somministrato quotidianamente tramite iniezione sottocutanea. È studiato per il trattamento dell'ipoparatiroidismo negli adulti. L'obiettivo principale del farmaco è migliorare i livelli di calcio nel sangue e nelle urine, riducendo la necessità di vitamina D attiva e integratori di calcio.

Che cosa si sa già del trattamento

TransCon PTH – Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea giornaliera. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'ipoparatiroidismo negli adulti. Le indicazioni terapeutiche principali includono la regolazione dei livelli di calcio nel sangue e nelle urine, oltre alla riduzione delle dosi di vitamina D attiva e calcio. Il meccanismo d'azione coinvolge il rilascio prolungato di ormone paratiroideo, che aiuta a mantenere l'equilibrio del calcio nel corpo. Appartiene alla classe farmacologica degli ormoni paratiroidei.

Malattie studiate

Ipoparatiroidismo negli adulti – L'ipoparatiroidismo è una condizione in cui le ghiandole paratiroidi non producono abbastanza ormone paratiroideo. Questo ormone è essenziale per mantenere l'equilibrio del calcio e del fosforo nel corpo. La carenza di questo ormone porta a bassi livelli di calcio nel sangue e alti livelli di fosforo. I sintomi possono includere crampi muscolari, formicolio, e spasmi. La progressione della malattia può portare a complicazioni come problemi ai denti, cataratta e calcificazioni cerebrali. La gestione della condizione si concentra sul mantenimento dei livelli di calcio e fosforo nel sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-512967-29-00Codice del protocolloTransCon PTH TCP-201Partecipanti previsti59 personePromotoreAscendis Pharma Bone Diseases A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.