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Studio sull’efficacia di molgramostim inalato in adulti con proteinosi alveolare polmonare autoimmune

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis (aPAP), una condizione rara che colpisce i polmoni. In questa malattia, una sostanza simile a un sapone si accumula negli alveoli, le piccole sacche d’aria nei polmoni, rendendo difficile la respirazione. Il trattamento in esame รจ una soluzione per inalazione chiamata Molgradex, che contiene il principio attivo molgramostim. Questo farmaco viene somministrato attraverso un nebulizzatore, un dispositivo che trasforma il liquido in una nebbia fine da inalare.

Lo scopo dello studio รจ confrontare l’efficacia di molgramostim rispetto a un placebo, che รจ una sostanza senza principi attivi. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento una volta al giorno. Durante il corso dello studio, verranno monitorati per valutare eventuali miglioramenti nella loro capacitร  respiratoria e nella qualitร  della vita. Lo studio durerร  fino al 2026, con valutazioni periodiche per monitorare i progressi dei partecipanti.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione giornaliera di una soluzione per inalazione chiamata Molgradex o un placebo. La somministrazione avviene tramite inalazione, utilizzando un nebulizzatore.

La soluzione per inalazione viene utilizzata una volta al giorno. La durata del trattamento รจ prevista fino a 48 settimane.

2 monitoraggio iniziale

Durante le prime settimane, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento. Questi controlli includono test di funzionalitร  polmonare e valutazioni del benessere generale.

Viene misurato il cambiamento nella capacitร  di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) rispetto al valore iniziale.

3 valutazione intermedia

A 24 settimane dall’inizio del trattamento, viene effettuata una valutazione intermedia per misurare i progressi. Questa include un’ulteriore misurazione del DLCO e una valutazione della qualitร  della vita tramite il questionario SGRQ (St. George’s Respiratory Questionnaire).

Viene valutato anche il cambiamento nella capacitร  di esercizio fisico, espresso in METs (equivalenti metabolici).

4 monitoraggio continuo

Il monitoraggio continua fino alla settimana 48, con controlli regolari per garantire la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Vengono ripetute le valutazioni del DLCO, della qualitร  della vita e della capacitร  di esercizio fisico.

5 conclusione del trattamento

Alla fine delle 48 settimane, il trattamento viene concluso. Viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia complessiva del trattamento.

I risultati finali includono il cambiamento nel DLCO, nella qualitร  della vita e nella capacitร  di esercizio fisico rispetto ai valori iniziali.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato. In Giappone, deve avere almeno 20 anni.
  • Deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato.
  • Deve essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e le altre procedure dello studio.
  • Deve avere un risultato positivo al test degli autoanticorpi anti-GM-CSF, che conferma la presenza di PAP autoimmune. Gli autoanticorpi sono proteine prodotte dal sistema immunitario che attaccano le cellule del proprio corpo.
  • Deve avere una storia di PAP, basata su un esame di biopsia polmonare, citologia del lavaggio broncoalveolare (BAL) o una tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) del torace.
  • Il valore di DLCO deve essere del 70% o inferiore rispetto al previsto durante le visite di screening e di base. DLCO รจ un test che misura quanto bene i polmoni trasferiscono l’ossigeno nel sangue.
  • Il cambiamento nel valore % previsto di DLCO deve essere inferiore al 15% durante il periodo di screening.
  • Deve essere disposto e in grado di interrompere l’uso di ossigeno supplementare prima e durante il test di esercizio sul tapis roulant, la valutazione del DLCO e il campionamento del gas nel sangue arterioso.
  • La saturazione di ossigeno a riposo (SpO2) deve essere superiore all’85% per 15 minuti senza l’uso di ossigeno supplementare durante le visite di screening. SpO2 รจ una misura di quanto ossigeno รจ presente nel sangue.
  • Puรฒ essere di sesso maschile o femminile.
  • L’uso di contraccettivi da parte di uomini o donne deve essere conforme alle normative locali sui metodi di contraccezione per chi partecipa a studi clinici. Gli uomini devono usare il preservativo durante e fino a 30 giorni dopo l’ultima dose del trattamento. Le donne devono essere in menopausa da piรน di un anno o, se in etร  fertile, devono usare un metodo contraccettivo altamente efficace e avere un test di gravidanza negativo durante lo screening e al basale, e non devono allattare.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone con altre malattie autoimmuni oltre alla Proteinosi Alveolare Polmonare Autoimmune. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Non possono partecipare persone che hanno meno di 18 anni o piรน di 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltร  a prendere decisioni per conto proprio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non reclutando
30.11.2022
Francia Francia
Non reclutando
17.06.2022
Germania Germania
Non reclutando
02.02.2022
Irlanda Irlanda
Non reclutando
19.01.2022
Italia Italia
Non reclutando
03.05.2022
Polonia Polonia
Non reclutando
18.05.2022
Portogallo Portogallo
Non reclutando
18.04.2023
Romania Romania
Non reclutando
19.05.2022
Spagna Spagna
Non reclutando
30.11.2022

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Molgramostim: Questo farmaco viene somministrato tramite un nebulizzatore, che รจ un dispositivo che trasforma il farmaco liquido in una nebbia fine che puรฒ essere inalata nei polmoni. Molgramostim รจ utilizzato per trattare l’alveolite polmonare autoimmune, una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i polmoni. L’obiettivo del farmaco รจ migliorare la funzione polmonare e alleviare i sintomi della malattia.

Malattie indagate:

Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis โ€“ รˆ una malattia rara caratterizzata dall’accumulo di una sostanza simile al surfattante nei polmoni, che ostacola la normale respirazione. Questo accumulo avviene a causa di un malfunzionamento del sistema immunitario, che attacca erroneamente le cellule responsabili della rimozione del surfattante in eccesso. I sintomi possono includere difficoltร  respiratorie, tosse e affaticamento. La progressione della malattia puรฒ variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi respiratori. La diagnosi viene spesso confermata attraverso esami specifici che valutano la funzionalitร  polmonare e l’aspetto del tessuto polmonare.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 13:53

ID dello studio:
2024-511052-41-00
Codice del protocollo:
SAV00605
NCT ID:
NCT04544293
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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