Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia di molgramostim inalato in adulti con proteinosi alveolare polmonare autoimmune

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis (aPAP), una condizione rara che colpisce i polmoni. In questa malattia, una sostanza simile a un sapone si accumula negli alveoli, le piccole sacche d'aria nei polmoni, rendendo difficile la respirazione. Il trattamento in esame è una soluzione per inalazione chiamata Molgradex, che contiene il principio attivo molgramostim. Questo farmaco viene somministrato attraverso un nebulizzatore, un dispositivo che trasforma il liquido in una nebbia fine da inalare.

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia di molgramostim rispetto a un placebo, che è una sostanza senza principi attivi. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento una volta al giorno. Durante il corso dello studio, verranno monitorati per valutare eventuali miglioramenti nella loro capacità respiratoria e nella qualità della vita. Lo studio durerà fino al 2026, con valutazioni periodiche per monitorare i progressi dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione giornaliera di una soluzione per inalazione chiamata Molgradex o un placebo. La somministrazione avviene tramite inalazione, utilizzando un nebulizzatore.

    La soluzione per inalazione viene utilizzata una volta al giorno. La durata del trattamento è prevista fino a 48 settimane.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime settimane, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento. Questi controlli includono test di funzionalità polmonare e valutazioni del benessere generale.

    Viene misurato il cambiamento nella capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) rispetto al valore iniziale.

  3. Passaggio 3

    Valutazione intermedia

    A 24 settimane dall'inizio del trattamento, viene effettuata una valutazione intermedia per misurare i progressi. Questa include un'ulteriore misurazione del DLCO e una valutazione della qualità della vita tramite il questionario SGRQ (St. George's Respiratory Questionnaire).

    Viene valutato anche il cambiamento nella capacità di esercizio fisico, espresso in METs (equivalenti metabolici).

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Il monitoraggio continua fino alla settimana 48, con controlli regolari per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Vengono ripetute le valutazioni del DLCO, della qualità della vita e della capacità di esercizio fisico.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Alla fine delle 48 settimane, il trattamento viene concluso. Viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento.

    I risultati finali includono il cambiamento nel DLCO, nella qualità della vita e nella capacità di esercizio fisico rispetto ai valori iniziali.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato. In Giappone, deve avere almeno 20 anni.
  • Deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato.
  • Deve essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e le altre procedure dello studio.
  • Deve avere un risultato positivo al test degli autoanticorpi anti-GM-CSF, che conferma la presenza di PAP autoimmune. Gli autoanticorpi sono proteine prodotte dal sistema immunitario che attaccano le cellule del proprio corpo.
  • Deve avere una storia di PAP, basata su un esame di biopsia polmonare, citologia del lavaggio broncoalveolare (BAL) o una tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) del torace.
  • Il valore di DLCO deve essere del 70% o inferiore rispetto al previsto durante le visite di screening e di base. DLCO è un test che misura quanto bene i polmoni trasferiscono l'ossigeno nel sangue.
  • Il cambiamento nel valore % previsto di DLCO deve essere inferiore al 15% durante il periodo di screening.
  • Deve essere disposto e in grado di interrompere l'uso di ossigeno supplementare prima e durante il test di esercizio sul tapis roulant, la valutazione del DLCO e il campionamento del gas nel sangue arterioso.
  • La saturazione di ossigeno a riposo (SpO2) deve essere superiore all'85% per 15 minuti senza l'uso di ossigeno supplementare durante le visite di screening. SpO2 è una misura di quanto ossigeno è presente nel sangue.
  • Può essere di sesso maschile o femminile.
  • L'uso di contraccettivi da parte di uomini o donne deve essere conforme alle normative locali sui metodi di contraccezione per chi partecipa a studi clinici. Gli uomini devono usare il preservativo durante e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del trattamento. Le donne devono essere in menopausa da più di un anno o, se in età fertile, devono usare un metodo contraccettivo altamente efficace e avere un test di gravidanza negativo durante lo screening e al basale, e non devono allattare.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone con altre malattie autoimmuni oltre alla Proteinosi Alveolare Polmonare Autoimmune. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Non possono partecipare persone che hanno meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per conto proprio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Molgramostim: Questo farmaco viene somministrato tramite un nebulizzatore, che è un dispositivo che trasforma il farmaco liquido in una nebbia fine che può essere inalata nei polmoni. Molgramostim è utilizzato per trattare l'alveolite polmonare autoimmune, una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i polmoni. L'obiettivo del farmaco è migliorare la funzione polmonare e alleviare i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Molgramostim – Molgramostim è somministrato tramite inalazione utilizzando una soluzione nebulizzata. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della proteinosi alveolare polmonare autoimmune. Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento della funzione polmonare nei pazienti affetti da questa condizione autoimmune. A livello molecolare, molgramostim agisce stimolando i macrofagi alveolari per migliorare la rimozione del materiale proteico accumulato nei polmoni. È classificato come un fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF).

Malattie studiate

Proteinosi alveolare polmonare autoimmune – È una malattia rara caratterizzata dall'accumulo di una sostanza simile al surfattante nei polmoni, che ostacola la normale respirazione. Questo accumulo avviene a causa di un malfunzionamento del sistema immunitario, che attacca erroneamente le cellule responsabili della rimozione del surfattante in eccesso. I sintomi possono includere difficoltà respiratorie, tosse e affaticamento. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi respiratori. La diagnosi viene spesso confermata attraverso esami specifici che valutano la funzionalità polmonare e l'aspetto del tessuto polmonare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-511052-41-00Codice del protocolloSAV00605Partecipanti previsti152 personePromotoreSavara ApS

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.