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Studio sull'efficacia di luspatercept rispetto a epoetin alfa per l'anemia da sindromi mielodisplastiche a basso rischio in pazienti che necessitano di trasfusioni di sangue.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento dell'anemia causata da sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio molto basso, basso o intermedio. Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo di malattie del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo studio confronta l'efficacia e la sicurezza di due trattamenti: Luspatercept (noto anche come ACE-536) e epoetin alfa. Entrambi i farmaci sono somministrati come soluzioni per iniezione sottocutanea.

L'obiettivo principale dello studio è valutare se il luspatercept può aiutare i pazienti a diventare indipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi per almeno 12 settimane, con un aumento medio dell'emoglobina di almeno 1,5 g/dL. I partecipanti allo studio non devono aver mai usato agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) e devono necessitare di trasfusioni di globuli rossi. Lo studio prevede che i partecipanti ricevano uno dei due trattamenti per un periodo massimo di 24 mesi.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e la sicurezza dei farmaci. Saranno raccolti dati su eventuali effetti collaterali e sull'efficacia dei trattamenti nel migliorare i livelli di emoglobina e ridurre la necessità di trasfusioni. Lo studio mira a fornire informazioni utili per migliorare il trattamento dell'anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il percorso clinico dopo aver firmato il consenso informato.

    Viene confermata la diagnosi di sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio molto basso, basso o intermedio.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: luspatercept o epoetin alfa.

  3. Passaggio 3

    Trattamento con luspatercept

    Se assegnato al gruppo luspatercept, il paziente riceve Reblozyl (25 mg o 75 mg) in polvere per soluzione iniettabile.

    La somministrazione avviene per via sottocutanea ogni tre settimane.

  4. Passaggio 4

    Trattamento con epoetin alfa

    Se assegnato al gruppo epoetin alfa, il paziente riceve EPREX (4,000 IU/mL, 10,000 IU/mL o 40,000 IU/mL) in soluzione per iniezione in siringa preriempita.

    La somministrazione avviene per via sottocutanea una o più volte alla settimana, a seconda della dose prescritta.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato regolarmente per valutare l'efficacia del trattamento e la sicurezza.

    Vengono effettuati esami del sangue per controllare i livelli di emoglobina e la necessità di trasfusioni di globuli rossi.

  6. Passaggio 6

    Fine del trattamento

    Il trattamento continua fino al raggiungimento degli obiettivi dello studio o fino alla fine del periodo di studio previsto.

    Il paziente partecipa a una visita finale per valutare i risultati del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Il partecipante deve comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato prima di qualsiasi valutazione o procedura legata allo studio.
  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di seguire il programma delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi documentata di sindrome mielodisplastica (MDS) secondo la classificazione WHO 2016, che rientra nella classificazione IPSS-R di rischio molto basso, basso o intermedio, e meno del 5% di blasti nel midollo osseo. I blasti sono cellule immature nel midollo osseo.
  • Il partecipante deve avere un livello di eritropoietina sierica endogena (sEPO) inferiore a 500 U/L. L'eritropoietina è un ormone che aiuta a produrre globuli rossi.
  • Il partecipante deve necessitare di trasfusioni di globuli rossi, documentato da un fabbisogno di 2-6 unità di globuli rossi concentrati ogni 8 settimane, confermato per almeno 8 settimane prima della randomizzazione. I livelli di emoglobina al momento o entro 7 giorni prima della trasfusione devono essere pari o inferiori a 9.0 g/dL con sintomi di anemia, o pari o inferiori a 7 g/dL in assenza di sintomi. L'emoglobina è una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno.
  • Il partecipante deve avere un punteggio ECOG di 0, 1 o 2. Il punteggio ECOG è una scala che misura il livello di attività e benessere del paziente.
  • Le donne in età fertile devono avere due test di gravidanza negativi prima di iniziare la terapia dello studio e devono accettare di sottoporsi a test di gravidanza durante lo studio e dopo la fine del trattamento. Devono impegnarsi a evitare rapporti eterosessuali o utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.
  • I partecipanti maschi devono impegnarsi a evitare rapporti sessuali o utilizzare un preservativo durante i rapporti sessuali con una donna incinta o in età fertile mentre partecipano allo studio e per almeno 12 settimane dopo la fine del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la sindrome mielodisplastica (MDS). La sindrome mielodisplastica è un gruppo di malattie in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane.
  • Non possono partecipare persone che non hanno bisogno di trasfusioni di globuli rossi. Le trasfusioni di globuli rossi sono necessarie quando il corpo non produce abbastanza globuli rossi, che sono le cellule del sangue che trasportano l'ossigeno.
  • Non possono partecipare persone che hanno già ricevuto un trattamento con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA). Gli agenti stimolanti l'eritropoiesi sono farmaci che aiutano il corpo a produrre più globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di rischio molto basso, basso o intermedio secondo il sistema di punteggio prognostico internazionale rivisto (IPSS-R). Questo sistema aiuta a classificare la gravità della sindrome mielodisplastica.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Luspatercept

    è un farmaco utilizzato per trattare l'anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio. Questo farmaco aiuta a ridurre la necessità di trasfusioni di globuli rossi migliorando l'indipendenza dalle trasfusioni e aumentando i livelli di emoglobina nel sangue.

  • Epoetin Alfa

    è un farmaco che stimola la produzione di globuli rossi nel midollo osseo. Viene utilizzato per trattare l'anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche, aiutando a ridurre la necessità di trasfusioni di sangue.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Luspatercept

    Luspatercept è somministrato per via sottocutanea e viene utilizzato principalmente per trattare l'anemia associata a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia nel ridurre la necessità di trasfusioni di globuli rossi. Il suo meccanismo d'azione coinvolge la modulazione della via di segnalazione del TGF-beta, che aiuta a migliorare la produzione di globuli rossi. È classificato come agente stimolante l'eritropoiesi.

  • Epoetin Alfa

    Epoetin Alfa è somministrato per via sottocutanea o endovenosa ed è utilizzato per trattare l'anemia, in particolare nei pazienti con sindromi mielodisplastiche. È un farmaco approvato e ampiamente utilizzato nella pratica clinica. Funziona stimolando la produzione di globuli rossi nel midollo osseo, imitando l'azione dell'eritropoietina naturale. È classificato come agente stimolante l'eritropoiesi.

Malattie studiate

Sindrome mielodisplastica (MDS) – La sindrome mielodisplastica è un gruppo di disturbi del midollo osseo in cui le cellule del sangue non si sviluppano correttamente. Questo porta a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane, causando anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti. La malattia progredisce lentamente e può variare da forme lievi a più gravi. Nei casi più avanzati, può evolvere in leucemia mieloide acuta. I sintomi includono stanchezza, pallore, e facilità di sanguinamento o lividi. La diagnosi viene spesso effettuata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-501485-22-00Codice del protocolloACE-536-MDS-002Partecipanti previsti363 personePromotoreCelgene Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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