Lo studio clinico si concentra sulla sindrome mielodisplastica, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo puรฒ portare a anemia, che รจ una mancanza di globuli rossi sani. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato luspatercept, noto anche con il codice BMS-986346 / ACE-536. Questo farmaco viene somministrato come iniezione sottocutanea e mira a migliorare la produzione di globuli rossi, riducendo cosรฌ la necessitร di trasfusioni di sangue.
Lo scopo principale dello studio รจ valutare se l’uso di luspatercept alla dose massima approvata puรฒ portare a un’indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi per almeno 8 settimane, con un aumento medio dell’emoglobina di almeno 1 g/dL. I partecipanti allo studio sono persone con sindrome mielodisplastica a basso rischio che necessitano di trasfusioni di globuli rossi. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per vedere se riescono a mantenere livelli di emoglobina piรน alti senza bisogno di trasfusioni.
Il trattamento con luspatercept durerร fino a 24 settimane, e i partecipanti saranno seguiti per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco. Saranno osservati eventuali effetti collaterali e la loro frequenza, gravitร e relazione con il trattamento. Lo studio mira a fornire informazioni su come il farmaco puรฒ aiutare le persone con sindrome mielodisplastica a gestire meglio la loro condizione e ridurre la dipendenza dalle trasfusioni di sangue.
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