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Studio sull'efficacia di INM004 nei bambini con Sindrome Emolitico Uremica associata a Escherichia coli produttore di tossina Shiga

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla Sindrome Emolitico-Uremica, una condizione che può verificarsi nei bambini a seguito di un'infezione da parte di un batterio chiamato Escherichia coli che produce la tossina Shiga. Questa sindrome può causare problemi ai reni. Lo studio mira a valutare l'efficacia di un trattamento chiamato INM004, noto anche come anti-tossina Shiga, che è una soluzione per infusione contenente frammenti di immunoglobuline equine progettati per neutralizzare la tossina Shiga.

Il trattamento verrà somministrato attraverso un'infusione endovenosa, che significa che il farmaco verrà introdotto direttamente nel flusso sanguigno tramite una vena. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco INM004, mentre altri riceveranno un placebo, che è una soluzione salina sterile senza principi attivi. L'obiettivo principale è vedere se il trattamento con INM004 può migliorare la funzione renale nei bambini affetti da questa sindrome.

Lo studio si svolgerà in più fasi e i partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare il recupero della funzione renale. I risultati aiuteranno a capire se l'INM004 può essere un trattamento efficace per i bambini con la Sindrome Emolitico-Uremica associata all'infezione da Escherichia coli. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di 28 giorni per osservare il miglioramento della funzione renale e per un periodo più lungo per valutare il recupero a breve termine.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene ammesso allo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età compresa tra 9 mesi e 18 anni e la conferma dell'infezione da Escherichia coli produttore di tossina Shiga.

    Il paziente deve essere ricoverato presso l'istituzione partecipante e avere una diagnosi clinica di Sindrome Emolitico-Uremica (SEU) associata a infezione da STEC.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il paziente riceve il trattamento con INM004, un antitossina Shiga, somministrato tramite infusione endovenosa.

    Il trattamento può includere anche una soluzione placebo di cloruro di sodio allo 0,9%, somministrata allo stesso modo.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della funzione renale

    Durante la fase acuta, viene monitorato il tempo necessario per il recupero della funzione renale, definito come il tempo per raggiungere un tasso di filtrazione glomerulare (GFR) adeguato e un livello di creatinina sierica (sCr) accettabile, senza necessità di dialisi, entro un periodo di 28 giorni.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a breve termine

    A 90 giorni, viene valutato il recupero della funzione renale a breve termine, misurando il GFR e i livelli di sCr in assenza di dialisi.

    Viene anche valutata l'incidenza di eventi avversi come la necessità di dialisi prolungata, la mortalità e il declino persistente della funzione renale.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 ottobre 2026, con l'inizio del reclutamento stimato per il 1 ottobre 2024.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Età compresa tra più di 9 mesi e meno di 18 anni al momento della partecipazione.
  • Per i soggetti con meno di 1 anno e 15 anni o più, conferma dell'infezione da STEC tramite uno dei seguenti metodi:
    • Rilevazione di Stx generico, Stx1, Stx2, o Stx1/Stx2 nelle feci tramite un test chiamato enzima immunoassay (EIA).
    • Rilevazione dei geni stx, stx1, stx2, o stx1/stx2 nelle feci tramite un test chiamato reazione a catena della polimerasi (PCR).
    • Rilevazione di specifici anticorpi anti-lipopolisaccaride (IgM) nel sangue intero o nel siero.
    • Cultura fecale positiva per E. coli O157 confermata da un test specifico chiamato seroagglutinazione.
    • Ospedalizzazione presso l'istituzione partecipante.
    • Storia di insorgenza di diarrea entro 10 giorni prima della diagnosi clinica di STEC-HUS presso l'istituzione partecipante.
    • Diagnosi clinica di STEC-HUS definita da segni di danno renale, emolisi e consumo di piastrine:
      • Segni di danno renale definiti da:
        • Valore della creatinina nel sangue sopra il limite normale per età e sesso.
        • GFR (velocità di filtrazione glomerulare) sotto il limite normale per età, sesso e altezza.
        • Presenza di emolisi documentata da:
          • Livelli di LDH (lattato deidrogenasi) sopra il limite normale per età.
          • Presenza di schistociti in uno striscio di sangue periferico.
          • Consumo di piastrine secondo uno dei seguenti criteri di laboratorio:
            • Conta delle piastrine nel sangue periferico inferiore a 150 × 10³/μl.
            • Una diminuzione del 50% o più nella conta delle piastrine rispetto a un campione raccolto nelle 24 ore precedenti.
            • Modulo di consenso informato firmato e datato dal soggetto o dal tutore legale, con l'assenso del soggetto se appropriato in base all'età e alle linee guida normative della regione.
            • I soggetti che hanno già avuto il menarca (donne in età fertile) devono avere un test di gravidanza altamente sensibile negativo nelle urine o nel siero.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome Emolitico-Uremica. Questa è una condizione medica specifica che coinvolge i reni.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 2 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di dare il loro consenso informato, cioè non possono capire e accettare volontariamente di partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno già partecipando a un altro studio clinico.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

INM004: Questo è un antitossina Shiga, utilizzato per trattare i pazienti pediatrici affetti da Sindrome Emolitico Uremica associata a infezione da Escherichia coli produttore di tossina Shiga. L'obiettivo è valutare l'efficacia di INM004 nel migliorare il coinvolgimento renale quando aggiunto al trattamento standard.

Che cosa si sa già del trattamento

INM004 – INM004 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di Fase III. È progettato per trattare la Sindrome Emolitico-Uremica nei pazienti pediatrici, associata all'infezione da Escherichia coli produttore di tossina Shiga. Il farmaco agisce come antitossina, neutralizzando la tossina Shiga a livello molecolare, riducendo così il danno renale. INM004 appartiene alla classe farmacologica degli antitossici.

Malattie studiate

Sindrome Emolitico Uremica – È una malattia rara che colpisce principalmente i reni e si manifesta spesso dopo un'infezione intestinale. La sindrome è caratterizzata da una combinazione di anemia emolitica, insufficienza renale acuta e una bassa conta di piastrine. I sintomi iniziali possono includere diarrea, spesso sanguinolenta, seguita da stanchezza, pallore e diminuzione della produzione di urina. Con il progredire della malattia, possono verificarsi complicazioni renali gravi, che richiedono un monitoraggio attento della funzione renale. La condizione può colpire persone di tutte le età, ma è più comune nei bambini piccoli.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-512412-22-00Codice del protocolloCT-INM004-04Partecipanti previsti347 personePromotoreChemo Research S.L.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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