Questo studio clinico riguarda la trombocitopenia immune primaria, una malattia in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, che sono le cellule del sangue necessarie per fermare le emorragie. I pazienti con questa malattia hanno un numero molto basso di piastrine nel sangue, il che può causare facilmente lividi e sanguinamenti. Lo studio è rivolto a persone che non hanno risposto in modo sufficiente al trattamento di prima linea con corticosteroidi oppure che hanno avuto una ricaduta della malattia dopo questo tipo di terapia. Durante lo studio verranno utilizzati diversi farmaci: ianalumab, noto anche con il nome in codice VAY736, che viene somministrato per via endovenosa come concentrato per soluzione per infusione, eltrombopag, che è un medicinale già conosciuto e viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite, e un placebo.

Lo scopo dello studio è dimostrare che l’aggiunta di ianalumab al trattamento con eltrombopag può prolungare il tempo prima che si verifichi un fallimento della terapia rispetto al solo utilizzo di eltrombopag nei pazienti con trombocitopenia immune primaria. Durante lo studio i partecipanti riceveranno una combinazione di questi farmaci e verranno seguiti per valutare quanto tempo il trattamento riesce a mantenere sotto controllo la malattia senza necessità di ulteriori interventi terapeutici. Alcuni pazienti potrebbero inoltre ricevere altri medicinali di supporto come antistaminici, analgesici, immunoglobuline normali umane, glucocorticoidi o farmaci antivirali come entecavir, a seconda delle necessità cliniche individuali.

Lo studio prevede che i pazienti vengano assegnati in modo casuale a ricevere ianalumab oppure placebo, entrambi in aggiunta a eltrombopag. Durante il periodo di trattamento, che può durare fino a ventiquattro settimane, verranno effettuati controlli regolari per misurare il numero di piastrine nel sangue e verificare l’efficacia del trattamento. Verranno inoltre monitorati eventuali effetti collaterali, episodi di sanguinamento, la necessità di terapie di salvataggio e la qualità di vita dei pazienti attraverso questionari specifici. Lo studio valuterà anche i livelli di alcune cellule del sistema immunitario chiamate cellule B e la concentrazione di immunoglobuline nel sangue, per comprendere meglio come il farmaco agisce nell’organismo.