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Studio sull'uso di ianalumab ed eltrombopag in pazienti con trombocitopenia immune primaria che non hanno risposto o sono ricaduti dopo il trattamento con steroidi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la trombocitopenia immune primaria, una malattia in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, che sono le cellule del sangue necessarie per fermare le emorragie. I pazienti con questa malattia hanno un numero molto basso di piastrine nel sangue, il che può causare facilmente lividi e sanguinamenti. Lo studio è rivolto a persone che non hanno risposto in modo sufficiente al trattamento di prima linea con corticosteroidi oppure che hanno avuto una ricaduta della malattia dopo questo tipo di terapia. Durante lo studio verranno utilizzati diversi farmaci: ianalumab, noto anche con il nome in codice VAY736, che viene somministrato per via endovenosa come concentrato per soluzione per infusione, eltrombopag, che è un medicinale già conosciuto e viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite, e un placebo.

Lo scopo dello studio è dimostrare che l'aggiunta di ianalumab al trattamento con eltrombopag può prolungare il tempo prima che si verifichi un fallimento della terapia rispetto al solo utilizzo di eltrombopag nei pazienti con trombocitopenia immune primaria. Durante lo studio i partecipanti riceveranno una combinazione di questi farmaci e verranno seguiti per valutare quanto tempo il trattamento riesce a mantenere sotto controllo la malattia senza necessità di ulteriori interventi terapeutici. Alcuni pazienti potrebbero inoltre ricevere altri medicinali di supporto come antistaminici, analgesici, immunoglobuline normali umane, glucocorticoidi o farmaci antivirali come entecavir, a seconda delle necessità cliniche individuali.

Lo studio prevede che i pazienti vengano assegnati in modo casuale a ricevere ianalumab oppure placebo, entrambi in aggiunta a eltrombopag. Durante il periodo di trattamento, che può durare fino a ventiquattro settimane, verranno effettuati controlli regolari per misurare il numero di piastrine nel sangue e verificare l'efficacia del trattamento. Verranno inoltre monitorati eventuali effetti collaterali, episodi di sanguinamento, la necessità di terapie di salvataggio e la qualità di vita dei pazienti attraverso questionari specifici. Lo studio valuterà anche i livelli di alcune cellule del sistema immunitario chiamate cellule B e la concentrazione di immunoglobuline nel sangue, per comprendere meglio come il farmaco agisce nell'organismo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 10 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Al momento dell'ingresso nello studio, verrà assegnato in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento.

    Riceverà eltrombopag per via orale, un farmaco che aiuta ad aumentare il numero di piastrine nel sangue.

    In aggiunta all'eltrombopag, riceverà ianalumab (a due possibili dosaggi) oppure placebo per via endovenosa. Il placebo è una sostanza senza principio attivo.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento principale

    Il periodo di trattamento pianificato ha una durata di 24 settimane.

    Durante questo periodo, assumerà eltrombopag per via orale secondo le indicazioni ricevute.

    Riceverà infusioni endovenose di ianalumab o placebo a intervalli regolari.

    Verranno effettuati controlli regolari del numero di piastrine nel sangue per valutare la risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della risposta

    Verrà valutata la risposta completa, definita come un numero di piastrine fino a 100 miliardi per litro senza necessità di trattamenti aggiuntivi.

    Verrà valutata la risposta, definita come un numero di piastrine fino a 50 miliardi per litro senza necessità di trattamenti aggiuntivi.

    Se il numero di piastrine scende sotto 30 miliardi per litro dopo le prime 8 settimane, o se necessita di trattamenti di emergenza, questo verrà registrato come fallimento del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Trattamenti aggiuntivi se necessario

    Se il numero di piastrine dovesse scendere a livelli troppo bassi, potrebbe ricevere trattamenti di emergenza per aumentare rapidamente le piastrine.

    In alcuni casi potrebbero essere utilizzati antagonisti dei recettori H2, farmaci che riducono l'acidità dello stomaco.

    Se ha una particolare condizione epatica, potrebbe ricevere entecavir, un farmaco antivirale.

  5. Passaggio 5

    Riduzione graduale del dosaggio

    Durante lo studio, potrebbe essere necessario ridurre gradualmente il dosaggio di eltrombopag.

    In alcuni casi, sarà valutata la possibilità di interrompere completamente l'assunzione di eltrombopag.

    Questa fase dipenderà dalla risposta del suo organismo al trattamento e dal mantenimento di un numero adeguato di piastrine.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni di sicurezza

    Durante tutto lo studio verranno monitorati eventuali effetti indesiderati e altri parametri di sicurezza.

    Verrà prestata particolare attenzione alla comparsa di infezioni gravi.

    Verranno valutati eventuali episodi di sanguinamento secondo una scala specifica dell'Organizzazione Mondiale della Sanità.

    Verranno controllati i livelli di cellule B (un tipo di cellule del sistema immunitario) e di immunoglobuline (proteine che aiutano a combattere le infezioni) nel sangue.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della qualità di vita

    Verrà chiesto di compilare questionari sulla stanchezza e su come si sente in generale.

    Compilerà questionari specifici sui sintomi della malattia, sulla stanchezza, sul disagio percepito e sulle attività quotidiane.

    Questi questionari aiuteranno a valutare come il trattamento influisce sulla sua vita quotidiana.

  8. Passaggio 8

    Analisi di laboratorio

    Verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la concentrazione di ianalumab nel sangue.

    Questi prelievi saranno effettuati dopo la prima e l'ultima dose in un gruppo selezionato di partecipanti.

    Verrà verificata la presenza di anticorpi contro ianalumab, che il suo organismo potrebbe produrre in risposta al farmaco.

  9. Passaggio 9

    Valutazione a 6 mesi e 1 anno

    Alla fine delle 24 settimane di trattamento pianificato, verrà valutata la probabilità di essere libero da fallimento del trattamento.

    Verranno effettuate valutazioni specifiche a 6 mesi per verificare se la risposta al trattamento si è mantenuta stabile.

    Verranno effettuate ulteriori valutazioni a 1 anno per valutare la stabilità della risposta nel tempo.

  10. Passaggio 10

    Fine dello studio

    Lo studio è previsto concludersi nel maggio 2028.

    Durante tutto il periodo dello studio, verrà monitorato il tempo che intercorre dall'inizio del trattamento fino a un eventuale fallimento dello stesso.

    Il fallimento del trattamento include: piastrine sotto 30 miliardi per litro, necessità di trattamenti di emergenza dopo 8 settimane, inizio di nuovi trattamenti per la malattia, impossibilità di ridurre o interrompere l'eltrombopag, o eventi gravi.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Pazienti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato
  • Deve essere ottenuto un consenso informato firmato prima di partecipare allo studio. Il consenso informato è un documento che spiega tutti i dettagli dello studio e che il paziente deve leggere e firmare per confermare la sua volontà di partecipare
  • Diagnosi di trombocitopenia immune primaria, una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine (cellule del sangue che aiutano la coagulazione), con risposta insufficiente o ricaduta dopo un trattamento di prima linea con corticosteroidi (farmaci antinfiammatori) con o senza immunoglobuline endovenose (proteine che aiutano il sistema immunitario)
  • Pazienti con un numero di piastrine inferiore a 30 miliardi per litro di sangue per i quali il medico ritiene clinicamente necessario il trattamento con eltrombopag (un farmaco che stimola la produzione di piastrine) e che non hanno controindicazioni a ricevere questo farmaco. Le controindicazioni sono condizioni o fattori che rendono sconsigliato l'uso di un determinato trattamento

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici nei dati forniti per questo studio clinico sulla trombocitopenia immune primaria (una malattia in cui il sistema immunitario distrugge le piastrine del sangue, causando problemi di coagulazione).
  • Per conoscere i motivi per cui non si può partecipare a questo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio.
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Farmaci in studio

  • Ianalumab

    è un farmaco sperimentale che viene studiato in questo trial per aiutare a trattare la trombocitopenia immune primaria, una condizione in cui il corpo non produce abbastanza piastrine nel sangue. Questo medicinale agisce sul sistema immunitario per cercare di migliorare la risposta al trattamento nei pazienti che non hanno risposto bene o sono ricaduti dopo una terapia iniziale con steroidi.

  • Eltrombopag

    è un farmaco che aiuta il corpo a produrre più piastrine. Viene utilizzato per trattare pazienti con trombocitopenia immune primaria quando hanno un basso numero di piastrine nel sangue. In questo studio, tutti i pazienti riceveranno questo medicinale come parte del loro trattamento standard.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Ianalumab

    Ianalumab è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico avanzato (fase 3) per il trattamento della trombocitopenia immune primaria (ITP), una malattia in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine del sangue. Questo medicinale viene somministrato in combinazione con eltrombopag in pazienti che non hanno risposto adeguatamente o hanno avuto una ricaduta dopo il trattamento iniziale con corticosteroidi. A livello molecolare, ianalumab agisce bloccando specifiche cellule del sistema immunitario responsabili della produzione di anticorpi che attaccano le piastrine, aiutando così a ripristinare i livelli normali di piastrine nel sangue. Appartiene alla classe degli anticorpi monoclonali immunosoppressori.

  • Eltrombopag

    Eltrombopag è un farmaco già approvato e utilizzato nella pratica clinica, disponibile in forma di compresse da assumere per via orale. Viene impiegato nel trattamento della trombocitopenia immune primaria (ITP) per aumentare il numero di piastrine nei pazienti che non hanno risposto sufficientemente ad altri trattamenti. Il meccanismo d'azione consiste nello stimolare il midollo osseo a produrre più piastrine, legandosi a specifici recettori sulle cellule che generano le piastrine e attivandole. Appartiene alla classe farmacologica degli agonisti del recettore della trombopoietina.

Malattie studiate

Piastrinopenia immune primaria (PTI) – La trombocitopenia immune primaria è una malattia del sangue in cui il sistema immunitario attacca e distrugge per errore le piastrine, che sono cellule essenziali per la coagulazione del sangue. Questo porta a una riduzione del numero di piastrine nel sangue, aumentando il rischio di sanguinamento e la comparsa di lividi sulla pelle. La malattia può manifestarsi improvvisamente o svilupparsi gradualmente nel tempo. I sintomi includono piccole macchie rosse o violacee sulla pelle, sanguinamento dalle gengive o dal naso, e nelle donne cicli mestruali più abbondanti. Alcune persone con questa condizione possono non avere sintomi evidenti e la malattia viene scoperta durante esami del sangue di routine. La malattia può presentarsi in forma acuta, che dura meno di sei mesi, o cronica, che persiste per periodi più lunghi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-512890-28-00Codice del protocolloCVAY736Q12301Partecipanti previsti147 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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