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Studio sull'efficacia di gilteritinib in combinazione con fludarabina, citarabina e idarubicina come terapia di induzione in pazienti con leucemia mieloide acuta FLT3-positiva di nuova diagnosi

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi, una forma di tumore del sangue. In particolare, lo studio esamina i pazienti che presentano una specifica alterazione genetica chiamata FLT3. Il trattamento prevede l'utilizzo di un farmaco chiamato gilteritinib (Xospata) in combinazione con una terapia che include tre farmaci chemioterapici: fludarabina, citarabina e idarubicina.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace e ben tollerata questa combinazione di farmaci nel trattamento iniziale della malattia. Il gilteritinib viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale, mentre gli altri farmaci vengono somministrati come parte della chemioterapia standard.

Il trattamento può durare fino a 15 mesi, durante i quali i pazienti riceveranno una dose giornaliera di gilteritinib che può arrivare fino a 120 milligrammi. I medici monitoreranno regolarmente la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali per garantire la sicurezza dei pazienti durante tutto il periodo dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Prima di iniziare il trattamento, verranno effettuati alcuni esami per verificare l'idoneità alla partecipazione, tra cui:

    - Analisi del sangue e del midollo osseo per confermare la presenza di leucemia mieloide acuta con mutazione FLT3

    - Esami della funzionalità cardiaca (ecocardiogramma ed elettrocardiogramma)

    - Esami della funzionalità epatica e renale

    - Test di gravidanza per le donne in età fertile

  2. Passaggio 2

    Primo ciclo di terapia

    Il trattamento combina due elementi:

    - Gilteritinib (Xospata) in compresse rivestite da 40 mg per via orale

    - Chemioterapia con fludarabina, citarabina e idarubicina (regime FLAI)

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    Al termine del primo ciclo, verrà valutata la risposta al trattamento attraverso:

    - Analisi del midollo osseo

    - Valutazione della malattia residua minima

    Se necessario, potrebbe essere somministrato un secondo ciclo di terapia

  4. Passaggio 4

    Fase di consolidamento

    Dopo il raggiungimento della remissione completa:

    - Proseguimento del trattamento con terapia di consolidamento

    - Possibile considerazione per il trapianto di cellule staminali in caso di remissione con malattia residua minima negativa

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo

    Durante tutto il periodo di trattamento:

    - Controlli regolari degli effetti collaterali

    - Valutazione della qualità della vita

    - Monitoraggio della risposta al trattamento

    - Analisi periodiche del sangue e del midollo osseo

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 18 e 65 anni
  • Il paziente deve avere un punteggio di performance ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) tra 0 e 2
  • Il paziente deve avere una funzionalità adeguata di: - Cuore (frazione di eiezione ventricolare sinistra nella norma) - Reni (creatinina entro certi limiti) - Fegato (bilirubina, AST e ALT entro limiti specifici)
  • Il paziente deve essere positivo alla mutazione FLT3 nel midollo osseo o nel sangue
  • Il paziente deve avere una diagnosi di leucemia mieloide acuta non trattata in precedenza (escluso il sottotipo APL)
  • Se la paziente è una donna in età fertile, deve avere un test di gravidanza negativo entro una settimana prima del trattamento
  • Il paziente (sia uomo che donna) deve accettare di utilizzare due metodi contraccettivi accettabili durante lo studio e per 6 mesi dopo la fine del trattamento
  • Il paziente deve aver firmato il consenso informato prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio
  • Il paziente deve essere in grado di rispettare il calendario delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo, incluso il follow-up per la valutazione della sopravvivenza

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Diagnosi precedente di leucemia mieloide acuta (LMA) o trattamento precedente per LMA
  • Presenza della variante M3 della leucemia mieloide acuta (nota anche come leucemia promielocitica acuta)
  • Test negativo per la mutazione FLT3 (un marcatore genetico specifico)
  • Gravi problemi cardiaci o malattie cardiovascolari non controllate
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Presenza di altre forme di cancro attivo che richiedono trattamento
  • Gravi disfunzioni degli organi vitali (fegato, reni, polmoni)
  • Infezioni gravi non controllate
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Impossibilità di fornire il consenso informato
  • Disturbi psichiatrici o condizioni che potrebbero interferire con la compliance al trattamento
  • Allergie note ai componenti del trattamento sperimentale
  • Età inferiore ai 18 anni
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Gilteritinib è un farmaco utilizzato per il trattamento della leucemia mieloide acuta. Agisce bloccando specificamente le proteine FLT3 mutate nelle cellule leucemiche. In questo studio viene utilizzato in combinazione con altri farmaci chemioterapici per il trattamento di pazienti con nuova diagnosi di leucemia. Fludarabina è un farmaco chemioterapico che agisce impedendo alle cellule tumorali di moltiplicarsi. Viene utilizzato nel trattamento di vari tipi di leucemia e linfomi. Citarabina è un farmaco chemioterapico che interferisce con la crescita delle cellule tumorali. È comunemente utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Idarubicina è un antibiotico chemioterapico che blocca la crescita delle cellule tumorali interferendo con il loro DNA. Viene utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Questa combinazione di farmaci (chiamata FLAI) viene studiata come terapia di induzione per i pazienti con leucemia mieloide acuta appena diagnosticata che presentano mutazioni del gene FLT3.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Gilteritinib

    Un farmaco antineoplastico innovativo somministrato per via orale, utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) positiva per la mutazione FLT3. Questo medicinale agisce come inibitore selettivo del recettore FLT3, bloccando la crescita e la proliferazione delle cellule leucemiche che presentano questa mutazione specifica. In questo studio clinico, viene studiato in combinazione con chemioterapia tradizionale (fludarabina, citarabina e idarubicina) come terapia di induzione per pazienti con nuova diagnosi di LMA non-M3. Il farmaco appartiene alla classe degli inibitori della tirosina chinasi e rappresenta un importante progresso nel trattamento mirato della leucemia mieloide acuta.

  • Fludarabina

    Un agente chemioterapico somministrato per via endovenosa, appartenente alla classe degli analoghi purinici, utilizzato nel trattamento delle leucemie. Il farmaco agisce interferendo con la sintesi del DNA delle cellule tumorali, impedendone la replicazione e provocandone la morte. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci chemioterapici come parte del regime di induzione per il trattamento della leucemia mieloide acuta.

  • Citarabina

    Un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa, appartenente alla classe degli antimetaboliti, ampiamente utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Agisce interferendo con la sintesi del DNA delle cellule tumorali, bloccandone la crescita e la divisione. È considerato uno dei pilastri del trattamento della LMA e viene comunemente utilizzato nei regimi di induzione in combinazione con altri agenti chemioterapici.

  • Idarubicina

    Un antibiotico antitumorale della famiglia delle antracicline, somministrato per via endovenosa nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Il farmaco agisce intercalandosi nel DNA delle cellule tumorali e inibendo l'enzima topoisomerasi II, portando alla morte cellulare. Viene utilizzato come componente chiave nei regimi di induzione per la LMA, dimostrando efficacia significativa in combinazione con altri agenti chemioterapici.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta - Una forma aggressiva di leucemia che colpisce le cellule del midollo osseo responsabili della produzione di globuli bianchi, globuli rossi e piastrine. Si sviluppa quando le cellule mieloidi immature nel midollo osseo subiscono mutazioni genetiche, in particolare nel gene FLT3, che causano una crescita cellulare incontrollata. Queste cellule anomale si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, interferendo con la normale produzione di cellule ematiche sane. La malattia progredisce rapidamente e può diffondersi in altre parti del corpo, come il fegato, la milza e i linfonodi. Si manifesta con sintomi come stanchezza, infezioni frequenti, lividi e sanguinamenti facili.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-518617-25-00Partecipanti previsti80 personePromotoreFondazione Gimema Franco Mandelli Onlus

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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