Studio sull’Efficacia di Fludarabina, Treosulfano e Melphalan in Pazienti con Leucemia Mieloide Acuta e Sindrome Mielodisplastica per Trapianto Allogenico

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Promotore

Technische Universitaet Dresden

Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la leucemia mieloide acuta (AML) e la sindrome mielodisplastica (MDS). Entrambe queste condizioni possono richiedere un trapianto di cellule staminali da un donatore, noto come trapianto allogenico. Lo studio esamina l’efficacia di due trattamenti di preparazione al trapianto: Treosulfan e Melphalan, entrambi somministrati insieme a Fludarabina. Questi farmaci sono usati per preparare il corpo al trapianto, riducendo il rischio di rigetto delle nuove cellule staminali.

Lo scopo dello studio è valutare quale combinazione di farmaci sia più efficace per i pazienti con AML o MDS che si sottopongono a trapianto allogenico. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti di preparazione, seguiti da una profilassi per prevenire la malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD), una complicazione comune dopo il trapianto. La profilassi include l’uso di PTCy, un trattamento che aiuta a ridurre il rischio di GvHD.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per diversi anni per valutare la loro sopravvivenza complessiva e la qualità della vita dopo il trapianto. Saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali e per la capacità del loro corpo di accettare le nuove cellule staminali. Lo studio mira a fornire informazioni preziose su quale trattamento di preparazione sia più sicuro ed efficace per i pazienti con AML e MDS.

1 inizio del trattamento

Dopo aver firmato il modulo di consenso informato, inizia il trattamento per la condizione di AML o MDS.

Il trattamento prevede l’uso di fludarabina in combinazione con treosulfan o melphalan.

2 somministrazione di fludarabina

La fludarabina viene somministrata tramite infusione endovenosa.

La durata e la frequenza della somministrazione saranno specificate dal personale medico.

3 somministrazione di treosulfan o melphalan

A seconda del gruppo di studio assegnato, verrà somministrato treosulfan o melphalan.

Anche questi farmaci vengono somministrati tramite infusione endovenosa.

4 trapianto allogenico

Dopo il completamento del trattamento con i farmaci, si procede con il trapianto allogenico.

Questo processo prevede il trasferimento di cellule staminali da un donatore compatibile.

5 profilassi GvHD

Viene somministrata una profilassi per prevenire la malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD).

La profilassi include l’uso di PTCy (ciclofosfamide post-trapianto) nei giorni +3 e +4.

6 monitoraggio e follow-up

Dopo il trapianto, si procede con un monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento.

Il personale medico effettuerà controlli periodici per monitorare la salute e il benessere.

Chi può partecipare allo studio?

Devi firmare un modulo di consenso informato.
Gli uomini devono evitare rapporti sessuali non protetti e la donazione di sperma dal momento della firma del consenso informato fino a 6 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
Le donne devono soddisfare almeno uno dei seguenti criteri:
- Essere in menopausa (12 mesi di amenorrea naturale o 6 mesi di amenorrea con livelli di FSH nel sangue superiori a 40 U/ml).
- Essere state sottoposte a intervento chirurgico (ad esempio, 6 settimane dopo ovariectomia bilaterale con o senza isterectomia).
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza nel sangue negativo effettuato entro 7 giorni prima della prima dose del farmaco in studio.
- Utilizzare correttamente un metodo contraccettivo con un indice di Pearl inferiore all’1% all’anno (ad esempio, impianti, depots, contraccettivi orali, dispositivo intrauterino – IUD) dal momento della firma del consenso informato fino a 6 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
- Astinenza sessuale dal momento della firma del consenso informato fino a 6 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
- Vasectomia del partner sessuale.
Essere programmati per un trapianto allogenico entro le prossime 3 settimane.
Avere almeno 18 anni.
Avere una diagnosi di AML o MDS secondo l’OMS con indicazione per trapianto allogenico di cellule staminali (HCT):
- AML in prima o seconda remissione completa (CR) o remissione completa con recupero ematologico incompleto (CRi/CRh) o stato libero da leucemia morfologica (MLFS).
- MDS secondo l’OMS.
Avere un rischio aumentato di tossicità correlata al trattamento con condizionamento mieloablativo secondo almeno uno dei seguenti criteri:
- Età pari o superiore a 50 anni al momento del trapianto.
- Indice di comorbidità per trapianto (HCT-CI) superiore a 2.
- AML o MDS programmati per un secondo trapianto allogenico di cellule staminali da un donatore diverso con un minimo di 12 mesi dopo il primo trapianto allogenico.
Disponibilità di un donatore adatto:
- Donatore fratello compatibile (MSD).
- Donatore non imparentato compatibile (MUD, 10/10 HLA).
- Donatore non imparentato non completamente compatibile (MMUD, con una sola differenza di allele o antigene in HLA-A, -B, -C o -DRB1 e nessuna differenza concomitante in -DQB1 (9/10) mostrata da tipizzazione confermativa).
- Donatore familiare aploidentico.
Prophylaxis per GvHD pianificata con PTCy standard (con 50 mg/kg di peso corporeo nei giorni +3 e +4).
Nessuna storia di malattia cardiaca che impedisca il trapianto allogenico di cellule staminali e assenza di sintomi attivi, altrimenti, frazione di eiezione ventricolare sinistra documentata pari o superiore al 40%.
Nessuna necessità di ossigeno supplementare il giorno della randomizzazione.

Chi non può partecipare allo studio?

Non puoi partecipare se hai un’altra malattia grave oltre a quella per cui è previsto lo studio.
Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a uno dei farmaci utilizzati nello studio.
Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come un’infezione virale o batterica.
Non puoi partecipare se hai problemi di cuore gravi.
Non puoi partecipare se hai problemi ai reni o al fegato che sono gravi.
Non puoi partecipare se hai una malattia autoimmune attiva. Le malattie autoimmuni sono quelle in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
Non puoi partecipare se hai avuto un altro tipo di cancro negli ultimi 5 anni, a meno che non sia stato trattato con successo.
Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
Non puoi partecipare se hai problemi di salute mentale che potrebbero rendere difficile seguire le istruzioni dello studio.

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Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Germania	Non ancora reclutando	–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Fludarabina è un farmaco che aiuta a sopprimere il sistema immunitario e viene utilizzato per preparare il corpo a ricevere un trapianto di cellule staminali. In questo studio, viene usato insieme ad altri farmaci per migliorare l’efficacia del trapianto nei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) o sindrome mielodisplastica (MDS).

Treosulfano è un farmaco che viene utilizzato per preparare il corpo a un trapianto di cellule staminali. Aiuta a distruggere le cellule malate e a creare spazio per le nuove cellule sane che verranno trapiantate. In questo studio, viene confrontato con un altro farmaco per vedere quale sia più efficace nel trattamento dei pazienti con AML o MDS.

Melphalan è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro, incluso il mieloma multiplo. In questo studio, viene utilizzato come parte della preparazione per un trapianto di cellule staminali, per aiutare a eliminare le cellule malate e permettere alle nuove cellule trapiantate di crescere.

PTCy, o ciclofosfamide post-trapianto, è una terapia utilizzata per prevenire la malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD), una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Aiuta a ridurre il rischio che il sistema immunitario del donatore attacchi il corpo del ricevente.

Malattie in studio:

Leucemia mieloide acuta (LMA) – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Inizia nel midollo osseo e si diffonde rapidamente nel sangue. Le cellule leucemiche immature, chiamate blasti, si accumulano e impediscono la produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine normali. Questo porta a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della malattia è rapida e richiede un intervento tempestivo per gestire i sintomi e le complicazioni.

Sindrome mielodisplastica (SMD) – La sindrome mielodisplastica è un gruppo di disturbi causati dalla produzione inefficace di cellule del sangue nel midollo osseo. Le cellule del sangue prodotte sono spesso immature o difettose, portando a una carenza di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e tendenza al sanguinamento o alla formazione di lividi. La malattia può progredire lentamente, ma in alcuni casi può evolvere in leucemia mieloide acuta. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sul miglioramento della qualità della vita.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 19:11

ID della sperimentazione:

2023-507879-21-00

Codice del protocollo:

TUD-ETAL-5-084

NCT ID:

NCT07025824

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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