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Studio sull'Efficacia di Fazirsiran per la Malattia Epatica Associata a Deficit di Alfa-1 Antitripsina in Pazienti con Fibrosi da F2 a F4

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una malattia del fegato associata a una carenza di una proteina chiamata Alfa-1 Antitripsina. Questa condizione può portare a cicatrici nel fegato, note come fibrosi. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato fazirsiran, somministrato come soluzione per iniezione. Fazirsiran è un tipo di trattamento che mira a ridurre le cicatrici nel fegato causate da questa malattia.

Il farmaco viene confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per valutare se fazirsiran può migliorare le condizioni del fegato. I partecipanti allo studio riceveranno iniezioni sotto la pelle e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella salute del fegato. L'obiettivo principale è vedere se fazirsiran può ridurre il livello di fibrosi nel fegato.

Lo studio si svolgerà per diversi anni, con controlli regolari per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. I partecipanti saranno sottoposti a esami del fegato per verificare eventuali miglioramenti o cambiamenti nella fibrosi. Questo aiuterà a determinare se fazirsiran può essere un trattamento efficace per le persone con malattia epatica associata alla carenza di Alfa-1 Antitripsina.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'iscrizione allo studio, viene confermata la diagnosi di carenza di alfa-1 antitripsina associata a malattia epatica, con genotipo PiZZ.

    Viene effettuata una biopsia epatica per valutare il grado di fibrosi epatica secondo la scala METAVIR, che deve essere tra F2 e F4.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento prevede l'uso di fazirsiran o di un placebo, somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La frequenza e il dosaggio delle iniezioni sono stabiliti dal protocollo dello studio e vengono seguiti per tutta la durata del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni periodiche

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare la risposta al trattamento.

    Le valutazioni includono la misurazione delle concentrazioni plasmatiche di fazirsiran e la valutazione della fibrosi epatica tramite biopsie a settimane specifiche, come la settimana 106 e la settimana 202.

  4. Passaggio 4

    Fine dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale della fibrosi epatica e di altri parametri clinici.

    I risultati ottenuti vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del fazirsiran nel trattamento della malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il partecipante deve avere una diagnosi del genotipo PiZZ di deficit di alfa-1 antitripsina. Questo significa che il partecipante ha una specifica variazione genetica legata a questa condizione. La diagnosi deve essere confermata da documenti medici verificabili o tramite test durante il periodo di screening.
  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Il partecipante deve avere evidenza di fibrosi epatica di stadio METAVIR F2, F3 o F4. La fibrosi epatica è un danno al fegato che viene valutato tramite una biopsia epatica, che è un esame in cui si preleva un piccolo campione di tessuto dal fegato per essere analizzato.
  • Il partecipante deve avere uno stato polmonare che soddisfi i criteri elencati nel protocollo dello studio. Questo significa che la salute dei polmoni del partecipante deve essere valutata e rientrare nei parametri stabiliti dallo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina. Questa è una condizione genetica che può causare problemi al fegato.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono né di sesso femminile né di sesso maschile, poiché lo studio include entrambi i sessi.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio bambini o persone con disabilità, se non specificato diversamente dallo studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Fazirsiran: Questo farmaco è studiato per il trattamento della malattia epatica associata alla carenza di alfa-1 antitripsina. L'obiettivo principale è valutare se fazirsiran può migliorare le condizioni del fegato nei pazienti con fibrosi da F2 a F4 secondo la scala METAVIR. La fibrosi è una condizione in cui il tessuto cicatriziale si forma nel fegato, e questo farmaco potrebbe aiutare a ridurre tale cicatrizzazione e migliorare la salute del fegato.

Che cosa si sa già del trattamento

Fazirsiran – Fazirsiran è un farmaco somministrato per via iniettiva, attualmente in fase di studio clinico di fase 3. È studiato per il trattamento della malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina, una condizione genetica che può portare a danni al fegato. Il farmaco agisce a livello molecolare riducendo l'accumulo di proteine anomale nel fegato, migliorando così la fibrosi epatica. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti terapeutici mirati per malattie genetiche.

Malattie studiate

Epatopatia associata a deficit di alfa-1 antitripsina – Questa malattia è causata da una carenza di alfa-1 antitripsina, una proteina prodotta nel fegato che protegge i tessuti del corpo dagli enzimi dannosi. Quando questa proteina è difettosa o insufficiente, può accumularsi nel fegato, causando danni e infiammazioni. Nel tempo, questo accumulo può portare a fibrosi epatica, una condizione in cui il tessuto epatico sano viene sostituito da tessuto cicatriziale. La progressione della fibrosi può variare, ma nei casi più avanzati può evolvere in cirrosi, compromettendo la funzionalità epatica. La malattia è considerata rara e può manifestarsi in età diverse, influenzando sia bambini che adulti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 12 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-501943-34-00Codice del protocolloTAK-999-3001Partecipanti previsti160 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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