Studio sull’Efficacia di Dronabinol e Palmidrol in Adulti con Sindrome di Tourette

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Di cosa tratta questo studio?

La sindrome di Tourette è una condizione neurologica che si manifesta con movimenti o suoni involontari chiamati tic. Questo studio clinico si concentra su adulti con sindrome di Tourette e mira a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un trattamento giornaliero con un farmaco chiamato SCI-110. Il farmaco è somministrato sotto forma di capsule morbide e contiene due sostanze attive: dronabinol e palmidrol. Il dronabinol è una forma sintetica del tetraidrocannabinolo (THC), un composto chimico presente nella cannabis, mentre il palmidrol è un altro composto chimico che potrebbe avere effetti benefici sui sintomi della sindrome di Tourette.

Lo scopo principale dello studio è determinare se il SCI-110 può ridurre i tic nei pazienti adulti con sindrome di Tourette. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. Lo studio è progettato in modo che né i partecipanti né i ricercatori sappiano chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. I partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo per un periodo massimo di 12 settimane.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la sicurezza del trattamento e per raccogliere dati sui possibili effetti collaterali. I risultati dello studio aiuteranno a capire se il SCI-110 può essere un trattamento efficace per la sindrome di Tourette negli adulti. Questo studio è importante per sviluppare nuove opzioni terapeutiche per le persone che convivono con questa condizione.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto e aver soddisfatto i criteri di inclusione, come avere la sindrome di Tourette secondo il DSM-5 e un’età compresa tra 18 e 65 anni.

Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio.

2 fase di trattamento

Il paziente riceve il farmaco SCI-110 sotto forma di capsule molli da assumere per via orale.

Il trattamento prevede una somministrazione giornaliera del farmaco per tutta la durata dello studio.

Il farmaco contiene le sostanze attive dronabinol e palmidrol.

3 visite di controllo

Durante lo studio, il paziente partecipa a visite di controllo regolari per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Durante queste visite, vengono valutati i segni vitali come la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca, e si registrano eventuali effetti collaterali.

4 fase di valutazione

Alla fine del periodo di trattamento, il paziente partecipa a una valutazione finale per determinare l’efficacia del farmaco nel trattamento della sindrome di Tourette.

Vengono raccolti dati sugli eventi avversi e sui cambiamenti nei segni vitali rispetto ai valori iniziali.

5 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una visita di follow-up per valutare eventuali effetti a lungo termine del trattamento.

I partecipanti maschi devono astenersi dalla donazione di sperma per tre mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere adulti con la Sindrome di Tourette e avere un’età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Avere una diagnosi di TS secondo il DSM-5, che è un manuale usato dai medici per diagnosticare i disturbi mentali.
  • Avere un punteggio totale dei tic (TTS) del YGTSS-R superiore a 14. Il YGTSS-R è una scala usata per valutare la gravità dei tic.
  • Avere un punteggio di gravità clinica (CGI-S) pari o superiore a 4. Questo punteggio aiuta a capire quanto siano gravi i sintomi.
  • Assumere farmaci per i tic e altre condizioni correlate con una dose stabile da almeno 6 settimane prima di entrare nello studio e accettare di mantenere la dose stabile durante lo studio.
  • Firmare un consenso informato scritto e accettare di seguire le procedure di trattamento e di controllo previste dallo studio.
  • Essere in grado di comprendere la natura sperimentale, i potenziali rischi e i benefici dello studio clinico.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima del primo trattamento con il farmaco dello studio. Devono usare un metodo contraccettivo altamente efficace e approvato durante lo studio.
  • Gli uomini devono essere disposti a usare un preservativo con i partner sessuali durante lo studio e per tre mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco dello studio. Devono anche astenersi dalla donazione di sperma per 3 mesi dopo il completamento dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età tra i 18 e i 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono in cura ambulatoriale, cioè che non ricevono trattamenti medici senza essere ricoverati in ospedale.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, cioè gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.

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Farmaci in studio:

SCI-110 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sindrome di Tourette negli adulti. Questo farmaco viene somministrato per via orale ogni giorno e il suo scopo principale è valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità nel ridurre i sintomi associati alla sindrome di Tourette. La sindrome di Tourette è caratterizzata da movimenti e suoni involontari, e SCI-110 potrebbe aiutare a gestire questi sintomi migliorando la qualità della vita dei pazienti.

Malattie in studio:

Sindrome di Tourette – È un disturbo neurologico caratterizzato da movimenti e suoni involontari chiamati tic. I tic possono essere motori, come sbattere le palpebre o fare smorfie, o vocali, come grugniti o parole ripetute. La sindrome di Tourette inizia solitamente nell’infanzia e può variare in gravità nel tempo. I tic possono cambiare di frequenza e intensità, e spesso si manifestano in episodi. Alcune persone possono sperimentare un miglioramento con l’età, mentre altre possono continuare a manifestare sintomi significativi. La condizione può essere associata a disturbi comportamentali o emotivi, come il disturbo ossessivo-compulsivo o il disturbo da deficit di attenzione e iperattività.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 23:20

ID della sperimentazione:
2024-512949-17-00
Codice del protocollo:
SCI-021-001
NCT ID:
NCT05126888
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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