Studio sull’efficacia di Ciclofosfamide e Azatioprina rispetto a Tacrolimus nella malattia polmonare interstiziale correlata alla sindrome antisintetasi per pazienti affetti

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What is this study about?

La ricerca clinica si concentra sulla malattia polmonare interstiziale legata alla sindrome antisintetasi, una condizione che colpisce i polmoni e puรฒ causare difficoltร  respiratorie. Lo studio mira a confrontare l’efficacia di due trattamenti: Ciclofosfamide e Azatioprina rispetto a Tacrolimus. La Ciclofosfamide รจ un farmaco somministrato per via endovenosa, mentre Azatioprina e Tacrolimus sono assunti per via orale sotto forma di capsule o compresse.

Lo scopo principale dello studio รจ determinare quale trattamento sia piรน efficace nel gestire la malattia polmonare interstiziale associata alla sindrome antisintetasi. I partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare la progressione della malattia e la risposta al trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di confronto.

Lo studio รจ progettato per raccogliere dati su come i trattamenti influenzano la capacitร  polmonare e la qualitร  della vita dei partecipanti. I risultati aiuteranno a capire quale trattamento potrebbe offrire i maggiori benefici per le persone affette da questa condizione. La ricerca รจ condotta in piรน centri per garantire una valutazione completa e accurata dei trattamenti in esame.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di tacrolimus, ciclofosfamide o azatioprina, a seconda del gruppo di studio assegnato.

Il tacrolimus viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide, disponibili in dosaggi di 0,5 mg, 1 mg e 5 mg.

La ciclofosfamide viene somministrata per via endovenosa.

L’azatioprina viene somministrata per via orale sotto forma di compresse rivestite da 25 mg.

2 monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, vengono effettuati test per monitorare la funzionalitร  polmonare e valutare eventuali miglioramenti o progressi della malattia.

I test includono la misurazione della capacitร  vitale forzata (FVC) e della capacitร  di diffusione del monossido di carbonio (cDLCO).

Viene eseguito un test del cammino di sei minuti per valutare la capacitร  di esercizio fisico.

3 valutazione dei miglioramenti

I miglioramenti polmonari sono definiti da un aumento della FVC del 10% o della cDLCO del 15%.

I miglioramenti extra-polmonari sono valutati attraverso test muscolari manuali e livelli di creatina chinasi.

Il miglioramento delle articolazioni รจ valutato utilizzando il punteggio ACR.

4 tolleranza e qualitร  della vita

Gli effetti collaterali e la tolleranza al trattamento sono monitorati e registrati durante ogni visita.

La qualitร  della vita รจ valutata utilizzando il questionario generale SF-36, con punteggi confrontati a diversi intervalli di tempo.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento continua fino alla data stimata di fine studio, prevista per il 5 febbraio 2026.

I risultati finali del trattamento e le valutazioni della qualitร  della vita sono analizzati per determinare l’efficacia complessiva.

Who Can Join the Study?

  • Etร  di almeno 18 anni.
  • Firma del consenso informato, che รจ un documento in cui si accetta di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Essere iscritti al sistema di sicurezza sociale.
  • Avere una diagnosi di sindrome antisintetasi (ASS), confermata da un test positivo per uno dei 5 anticorpi anti-tRNA sintetasici, come anti-Jo-1, anti-PL7, anti-PL12, anti-EJ e anti-OJ, effettuato fino a 3 mesi prima dell’inclusione.
  • Avere una diagnosi di malattia polmonare interstiziale (ILD) correlata all’ASS, confermata da una tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT).
  • Avere una ILD di grado moderato o severo, valutata tramite test di funzionalitร  polmonare (PFT), con capacitร  vitale forzata (FVC) inferiore all’80% e/o capacitร  di diffusione del monossido di carbonio (cDLCO) inferiore al 70%.
  • Per le donne in etร  fertile, un test Beta-HCG negativo o un’ecografia uterina negativa, per escludere una gravidanza.
  • Le donne in etร  fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace (ormonale, dispositivo intrauterino, sistema intrauterino a rilascio di ormoni, metodo di sterilizzazione) durante tutto il periodo del trattamento e per 12 mesi dopo l’ultima dose del trattamento.
  • Gli uomini sessualmente attivi con donne in etร  fertile devono seguire le istruzioni per l’uso di metodi contraccettivi per tutta la durata del trattamento e per 6 mesi dopo l’ultima dose del trattamento.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia polmonare interstiziale legata alla sindrome antisintetasi. Questa รจ una condizione medica specifica che colpisce i polmoni.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di etร  specificate. Le fasce di etร  ammesse sono dai 18 ai 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. Questi gruppi includono persone che potrebbero avere difficoltร  a prendere decisioni informate o che potrebbero essere a rischio maggiore durante lo studio.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
05.02.2021

Trial locations

Cyclophosphamide รจ un farmaco che viene utilizzato per sopprimere il sistema immunitario. In questo studio, viene impiegato per trattare la malattia polmonare interstiziale correlata alla sindrome antisintetasi, cercando di ridurre l’infiammazione nei polmoni.

Azathioprine รจ un altro farmaco immunosoppressore utilizzato per ridurre l’attivitร  del sistema immunitario. In questo contesto, viene usato insieme a Cyclophosphamide per valutare la loro efficacia combinata nel trattamento della malattia polmonare interstiziale.

Tacrolimus รจ un farmaco che aiuta a controllare il sistema immunitario. In questo studio, viene confrontato con Cyclophosphamide e Azathioprine per vedere quale trattamento รจ piรน efficace nel gestire la malattia polmonare interstiziale associata alla sindrome antisintetasi.

Sindrome antisintetasi associata a malattia polmonare interstiziale โ€“ รˆ una condizione autoimmune caratterizzata dalla presenza di autoanticorpi specifici che attaccano i tessuti del corpo, in particolare i polmoni e i muscoli. La malattia polmonare interstiziale associata a questa sindrome comporta l’infiammazione e la cicatrizzazione del tessuto polmonare, che puรฒ portare a difficoltร  respiratorie e ridotta capacitร  polmonare. I sintomi possono includere tosse secca, mancanza di respiro e affaticamento. La progressione della malattia varia, ma puรฒ portare a un deterioramento della funzione polmonare nel tempo. Oltre ai polmoni, la sindrome puรฒ colpire anche i muscoli, causando debolezza e dolore muscolare.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 19:37

Trial ID:
2024-511868-83-00
Protocol code:
P140938J
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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