Lo studio clinico si concentra sul trattamento del mieloma multiplo indolente, una forma di cancro del sangue che può progredire verso una malattia più sintomatica. Questo tipo di mieloma è caratterizzato da un alto rischio di evoluzione verso una forma più grave. Il trattamento in esame include una combinazione di farmaci: carfilzomib, lenalidomide e dexamethasone, seguiti da una terapia ad alte dosi con melfalan e un trapianto di cellule staminali del sangue del paziente stesso. Dopo il trapianto, i pazienti riceveranno una terapia di consolidamento con carfilzomib, lenalidomide e dexamethasone, e una terapia di mantenimento con lenalidomide e dexamethasone.
Lo scopo principale dello studio è valutare la risposta immunofenotipica dei pazienti, cioè la capacità del trattamento di eliminare le cellule tumorali, misurata 100 giorni dopo la terapia ad alte dosi e il trapianto di cellule staminali. La risposta immunofenotipica viene valutata utilizzando una tecnica chiamata citometria a flusso, che permette di analizzare le cellule del sangue. Lo studio prevede diverse fasi di trattamento, tra cui l’induzione, il trapianto, il consolidamento e il mantenimento, e si estenderà fino al 2027.
Oltre a valutare l’efficacia del trattamento, lo studio esaminerà anche la sicurezza del regime terapeutico e il tempo di progressione verso una malattia sintomatica. I farmaci utilizzati, come il pomalidomide e il daratumumab, sono somministrati in diverse forme, come capsule e iniezioni, e il loro effetto sarà monitorato durante tutto il corso dello studio. I risultati aiuteranno a comprendere meglio come prevenire la progressione del mieloma multiplo indolente verso forme più gravi della malattia.
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