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Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia delle iniezioni intravitreali di bevacizumab nella malattia di Coats' per pazienti con diagnosi confermata

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda la malattia di Coats, una condizione rara che colpisce l'occhio, causando problemi alla retina. Questo studio esamina l'efficacia di un trattamento con iniezioni di un farmaco chiamato bevacizumab (conosciuto anche come Avastin) direttamente nell'occhio. Il farmaco è un tipo di anti-VEGF, che aiuta a ridurre la crescita anormale dei vasi sanguigni nella retina. Il trattamento con bevacizumab sarà confrontato con un trattamento di riferimento che utilizza la fotocoagulazione laser, una tecnica che utilizza un laser per trattare la retina.

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia di questi due trattamenti nella gestione della malattia di Coats. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti e saranno seguiti per un periodo di sei mesi. Durante questo tempo, i medici valuteranno i miglioramenti nella condizione dell'occhio, osservando se c'è un miglioramento di almeno uno stadio della malattia. Verranno effettuate valutazioni a intervalli regolari per monitorare i progressi e confrontare i risultati tra i due gruppi di trattamento.

Lo studio si concentrerà anche su altri aspetti, come la qualità della vista e lo spessore della retina, utilizzando tecniche di imaging avanzate. I risultati aiuteranno a determinare quale trattamento sia più efficace per i pazienti con la malattia di Coats, fornendo informazioni preziose per migliorare le opzioni di cura disponibili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con un'iniezione intravitreale di bevacizumab (Avastin 25 mg/ml) nell'occhio affetto da malattia di Coats. Questa iniezione è somministrata direttamente nell'occhio per trattare la malattia.

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del trattamento con iniezioni intravitreali di anti-VEGF rispetto al trattamento di riferimento con fotocoagulazione laser.

  2. Passaggio 2

    Valutazione a 2 mesi

    Dopo 2 mesi dall'inizio del trattamento, viene effettuata una valutazione per confrontare il miglioramento della malattia tra i due gruppi di trattamento.

    La valutazione include l'analisi dell'immagine retinica multimodale da parte di due esperti indipendenti.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 4 mesi

    A 4 mesi, viene eseguita un'altra valutazione per confrontare la variazione dello spessore maculare e la presenza di distacco sieroso.

    Viene anche valutata l'acuità visiva nei bambini in età verbale.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a 6 mesi

    Dopo 6 mesi, si verifica la proporzione di pazienti con miglioramento di almeno uno stadio della malattia secondo la classificazione di Shields.

    Viene confrontata la presenza di telangiectasia, essudati e distacco retinico tra i due gruppi.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a 9 mesi

    A 9 mesi, viene effettuata una valutazione finale per confrontare il numero di pazienti che necessitano di trattamenti aggiuntivi.

    Si analizzano anche gli eventi avversi e la necessità di trattamenti chirurgici.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente deve avere un'età pari o inferiore a 16 anni.
  • La malattia di Coats deve essere confermata tramite un esame del fondo oculare e un'angiografia con fluoresceina, che è un test per vedere i vasi sanguigni nell'occhio.
  • La malattia deve essere al secondo o terzo stadio secondo la classificazione di Shields, che è un modo per descrivere quanto è avanzata la malattia.
  • Il paziente non deve aver ricevuto alcun trattamento oculare nell'occhio colpito dalla malattia di Coats.
  • Il paziente deve essere beneficiario di un regime di Sicurezza Sociale, che è un sistema di assistenza sanitaria.
  • È necessario il consenso libero, informato e scritto di entrambi i titolari dell'autorità genitoriale.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Coats.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 2 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere iniezioni nell'occhio.
  • Non possono partecipare persone che non possono sottoporsi a trattamenti con il laser.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre gravi malattie oculari.
  • Non possono partecipare persone che hanno allergie gravi ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non possono seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Bevacizumab (Avastin)

    Questo farmaco viene somministrato tramite iniezioni intravitreali, cioè direttamente nell'occhio. È un tipo di terapia anti-VEGF, che significa che blocca una proteina chiamata fattore di crescita endoteliale vascolare. Questa proteina può causare la crescita anormale dei vasi sanguigni nell'occhio, e il farmaco aiuta a ridurre questa crescita, che è un problema comune nella malattia di Coats.

  • Laser Fotocoagulazione

    Questa è una terapia che utilizza un laser per trattare i vasi sanguigni anormali nell'occhio. Il laser aiuta a sigillare i vasi sanguigni che perdono, prevenendo ulteriori danni alla retina. Questa terapia è utilizzata come trattamento di riferimento nella malattia di Coats.

Che cosa si sa già del trattamento

Bevacizumab (Avastin®) – Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione intravitreale, direttamente nell'occhio. Attualmente è in fase di studio per il trattamento della malattia di Coats, una rara patologia oculare. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione della crescita anomala dei vasi sanguigni nell'occhio. Il meccanismo d'azione di bevacizumab si basa sull'inibizione del fattore di crescita vascolare endoteliale (VEGF), che è responsabile della formazione di nuovi vasi sanguigni. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali anti-VEGF.

Malattie studiate

Malattia di Coats – È una malattia oculare rara che colpisce principalmente i bambini e si caratterizza per la presenza di vasi sanguigni anomali nella retina. Questi vasi possono perdere fluidi, causando accumulo di liquidi e lipidi sotto la retina, portando a distacco retinico. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento rapido, mentre altri possono avere una progressione più lenta. I sintomi includono perdita della vista, strabismo e, in alcuni casi, un riflesso bianco nell'occhio noto come leucocoria. La malattia di Coats è spesso diagnosticata in uno stadio avanzato a causa della mancanza di sintomi evidenti nelle fasi iniziali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-517036-21-00Codice del protocolloFME_2018_9Partecipanti previsti30 personePromotoreHopital Fondation Adolphe De Rothschild

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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