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Studio sull'efficacia delle cellule mononucleate del midollo osseo autologo in pazienti con cardiomiopatia dilatativa idiopatica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla cardiomiopatia dilatativa idiopatica, una condizione in cui il cuore diventa ingrossato e non pompa il sangue in modo efficiente. Questa malattia può portare a insufficienza cardiaca, una situazione in cui il cuore non riesce a soddisfare le esigenze del corpo. Attualmente, non esistono terapie efficaci per questa condizione. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di un trattamento innovativo che utilizza cellule mononucleate adulte derivate dal midollo osseo autologo. Queste cellule vengono iniettate direttamente nelle arterie coronarie del cuore.

Il trattamento prevede l'uso di una sospensione per iniezione di cellule mononucleate adulte non espanse, derivate dal midollo osseo del paziente stesso. Questo approccio è noto come terapia cellulare e mira a migliorare la funzione del cuore. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il trattamento con le cellule, mentre altri riceveranno un placebo. Lo studio è progettato per essere doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo.

Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà pazienti con cardiomiopatia dilatativa idiopatica. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per valutare i cambiamenti nella funzione del cuore e altri parametri clinici. L'obiettivo principale è vedere se l'infusione di queste cellule può migliorare la funzione ventricolare, che è una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue. I risultati potrebbero offrire nuove speranze per le persone affette da questa malattia cardiaca.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene incluso nello studio clinico dopo aver fornito il consenso informato.

    Viene confermata l'idoneità del paziente attraverso criteri specifici, come l'età compresa tra 18 e 70 anni e la diagnosi di cardiomiopatia dilatativa idiopatica.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Viene effettuata una valutazione clinica completa, che include un'ecocardiografia per misurare la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) e il volume telediastolico ventricolare sinistro (LVEDV).

    Vengono eseguiti esami di laboratorio per confermare parametri normali, come il conteggio dei globuli bianchi e la funzionalità renale.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il paziente riceve un'infusione intracoronarica di cellule mononucleate autologhe derivate dal midollo osseo, non espanse, o un placebo.

    La somministrazione avviene sotto forma di sospensione per iniezione.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e follow-up

    Il paziente viene monitorato per eventuali eventi avversi e per valutare l'efficacia del trattamento.

    Vengono effettuate valutazioni periodiche, tra cui ecocardiogrammi completi e test di esercizio per valutare la capacità funzionale.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla fine dello studio, viene valutato il cambiamento nella funzione ventricolare attraverso angiografia e altri parametri clinici.

    Viene determinato il grado di miglioramento clinico basato sull'assenza di eventi cardiaci maggiori.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere un paziente di entrambi i sessi, con età compresa tra 18 e 70 anni.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dell'inclusione nello studio e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo approvato mentre partecipano allo studio. Un metodo contraccettivo efficace può includere pillole ormonali, cerotti, anelli vaginali, iniezioni, impianti, dispositivi intrauterini (IUD), sterilizzazione chirurgica o astinenza totale.
  • Avere una diagnosi di cardiomiopatia dilatativa idiopatica confermata tramite ecocardiogramma. Questa è una condizione in cui il cuore diventa più grande e non pompa il sangue in modo efficiente.
  • Avere ricevuto la diagnosi da almeno 6 mesi.
  • Non avere lesioni coronariche, confermate tramite una TAC multislice o uno studio emodinamico, effettuati dopo l'inclusione del paziente o fino a 36 mesi prima, a condizione che il paziente non abbia presentato sintomi di angina (dolore al petto). In alcuni casi, con un rischio molto basso di lesioni coronariche, questo può essere verificato con test effettuati in un periodo più lungo.
  • Avere una terapia medica stabile da almeno 6 mesi prima dell'iscrizione allo studio, adattata individualmente in base al grado funzionale.
  • Avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) inferiore al 40% o tra il 40% e il 50% se il volume diastolico finale del ventricolo sinistro (LVEDV) è superiore a 110 ml/m², misurato tramite ecocardiogramma. La LVEF è una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue.
  • Avere un ritmo sinusale, che è il ritmo normale del cuore.
  • Dare il proprio consenso informato per partecipare al trial clinico.
  • Avere parametri di laboratorio normali, definiti come: globuli bianchi (WBC) superiori a 3000, neutrofili superiori a 1500, piastrine superiori a 100.000, livelli di AST/ALT inferiori a 2,5 volte il range standard dell'istituzione, creatinina inferiore a 2,5 mg/dl e emoglobina superiore a 9 g/dl.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la cardiomiopatia dilatativa idiopatica. Questo è un tipo di problema al cuore in cui il cuore diventa più grande e non pompa il sangue come dovrebbe, e la causa non è conosciuta.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Cellule mononucleate del midollo osseo autologo Questa terapia prevede l'infusione intracoronarica di cellule mononucleate del midollo osseo prelevate dal paziente stesso. L'obiettivo è migliorare la funzione ventricolare nei pazienti con cardiomiopatia dilatativa idiopatica, una condizione per la quale attualmente non esistono alternative terapeutiche efficaci. Le cellule vengono raccolte dal midollo osseo del paziente, senza essere espanse, e poi reinfuse nel cuore per promuovere il recupero funzionale.

Che cosa si sa già del trattamento

Cellule mononucleate del midollo osseo autologhe – Questo trattamento viene somministrato tramite infusione intracoronarica, un metodo che prevede l'iniezione diretta nelle arterie coronarie. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua efficacia nel migliorare la funzione ventricolare in pazienti con cardiomiopatia dilatativa idiopatica, una condizione per la quale non esistono alternative terapeutiche efficaci. Le cellule mononucleate del midollo osseo autologhe sono utilizzate per il loro potenziale di rigenerazione cellulare, che potrebbe aiutare a ripristinare la funzione cardiaca. Questo trattamento rientra nella classificazione farmacologica delle terapie cellulari.

Malattie studiate

Cardiomiopatia dilatativa idiopatica – È una malattia del cuore caratterizzata dall'allargamento e dall'indebolimento del ventricolo sinistro, che è la principale camera di pompaggio del cuore. Questo allargamento riduce la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace, portando a sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. La causa esatta della cardiomiopatia dilatativa idiopatica è sconosciuta, ma può essere influenzata da fattori genetici e ambientali. La malattia può progredire lentamente o rapidamente, e i sintomi possono peggiorare nel tempo. È importante monitorare la funzione cardiaca per gestire i sintomi e prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-516594-71-01Codice del protocolloCMMo-MD-2013Partecipanti previsti51 personePromotoreRed Andaluza De Diseno Y Traslacion De Terapias Avanzadas Fundacion Publica Andaluza Progreso Y Salud

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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