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Studio sull'efficacia della Cerebrolysin nei pazienti con CADASIL geneticamente confermato

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia genetica chiamata CADASIL, che è un tipo di arteriopatia cerebrale. Questa condizione può causare piccoli infarti nel cervello e cambiamenti nella sostanza bianca, portando a sintomi come mal di testa, ictus e problemi cognitivi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Cerebrolysin, che viene somministrato tramite iniezione. Il farmaco sarà confrontato con un placebo per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti con CADASIL.

Lo scopo dello studio è valutare i benefici e i rischi del Cerebrolysin rispetto al placebo nei pazienti con CADASIL. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per valutare i cambiamenti nella loro capacità cognitiva, umore e caratteristiche del cervello attraverso esami specifici. Lo studio è progettato per essere condotto in due fasi, con valutazioni a intervalli regolari.

Il Cerebrolysin è una soluzione per iniezione che contiene un concentrato di sostanze che potrebbero aiutare a proteggere e migliorare la funzione del sistema nervoso. Lo studio mira a determinare se questo trattamento può offrire benefici significativi per le persone affette da CADASIL, migliorando la loro qualità di vita e riducendo i sintomi associati alla malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione inizia con la conferma della diagnosi di CADASIL, basata su sintomi clinici, risonanza magnetica e analisi genetica.

    È necessario avere almeno 18 anni e possedere adeguate capacità visive, uditive e linguistiche per seguire le procedure dello studio.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento I

    Durante la fase I, il trattamento prevede l'infusione endovenosa di cerebrolysin e soluzione di cloruro di sodio.

    La cerebrolysin viene somministrata come soluzione per iniezione con una concentrazione di 215,2 mg/ml.

    La soluzione di cloruro di sodio al 0,9% viene utilizzata come soluzione per infusione.

    Le valutazioni delle variabili di analisi avvengono durante e alla fine della fase I, al mese 6 e al mese 12.

  3. Passaggio 3

    Fase di trattamento II

    La fase II del trattamento continua con lo stesso regime di somministrazione di cerebrolysin e soluzione di cloruro di sodio.

    Le valutazioni delle variabili di analisi avvengono durante e alla fine della fase II, al mese 21 e al mese 27.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    L'obiettivo principale è valutare il rischio-beneficio globale della cerebrolysin rispetto al placebo nei pazienti con CADASIL.

    I risultati primari vengono valutati attraverso un insieme multidimensionale di 10 variabili di analisi singole, che comprendono tre dimensioni: cognizione, umore e caratteristiche di imaging.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere un paziente di età pari o superiore a 18 anni, di qualsiasi genere.
  • Avere una diagnosi di CADASIL, che è una condizione genetica, basata su sintomi clinici, risonanza magnetica (un esame che utilizza magneti e onde radio per creare immagini dettagliate del cervello) e analisi genetica.
  • Avere un punteggio MoCA superiore a 11. MoCA è un test che valuta le capacità cognitive, come la memoria e l'attenzione.
  • Avere capacità visive, uditive e linguistiche adeguate per seguire le procedure dello studio, senza bisogno di un interprete linguistico.
  • Non essere in età fertile, il che significa che le donne devono essere in menopausa da due anni, sterilizzate chirurgicamente, o utilizzare un metodo contraccettivo adeguato, come la contraccezione ormonale combinata con un metodo di barriera, l'uso di un dispositivo intrauterino o un sistema di rilascio ormonale, occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato, o astinenza sessuale.
  • Partecipare volontariamente e aver dato il consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi genetica confermata di CADASIL. CADASIL è una malattia genetica che colpisce i vasi sanguigni nel cervello.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o a proteggere i propri interessi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Cerebrolysin è un farmaco utilizzato per migliorare la funzione cerebrale. Viene studiato per la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti con CADASIL, una malattia genetica che colpisce i vasi sanguigni del cervello. L'obiettivo è valutare se questo farmaco può aiutare a ridurre i sintomi o rallentare la progressione della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Cerebrolysin – Cerebrolysin è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente per il trattamento di disturbi neurologici. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti con CADASIL, una malattia genetica che colpisce i vasi sanguigni del cervello. Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento delle funzioni cognitive e la protezione delle cellule nervose. A livello molecolare, Cerebrolysin agisce stimolando la crescita e la riparazione delle cellule nervose, migliorando la comunicazione tra i neuroni. Appartiene alla classe farmacologica dei nootropi, noti per migliorare le funzioni cerebrali.

Malattie studiate

Arteriopatia cerebrale autosomica dominante con infarti sottocorticali e leucoencefalopatia (CADASIL) – È una malattia genetica rara che colpisce i piccoli vasi sanguigni del cervello. Si manifesta principalmente con episodi di ictus, emicranie e problemi cognitivi. La progressione della malattia porta a un deterioramento delle funzioni cerebrali, con sintomi che possono includere cambiamenti dell'umore e difficoltà nel pensiero e nella memoria. Le alterazioni cerebrali sono visibili attraverso tecniche di imaging, come la risonanza magnetica, che mostrano danni alla sostanza bianca del cervello. La malattia è ereditaria e si trasmette in modo autosomico dominante, il che significa che un genitore affetto ha il 50% di probabilità di trasmetterla ai figli.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-513828-42-00Partecipanti previsti30 personePromotoreEver Neuro Pharma GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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