Studio sull'efficacia del trattamento conservativo del retinoblastoma con topotecan e combinazione di farmaci per pazienti idonei

Il retinoblastoma è un tipo di tumore che colpisce l'occhio, principalmente nei bambini. Questo studio si concentra sul trattamento conservativo del retinoblastoma, cercando di valutare l'efficacia di nuove strategie di gestione e l'esito visivo. Il trattamento conservativo mira a preservare l'occhio e la vista, evitando interventi più invasivi. Lo studio prevede l'uso di diversi farmaci, tra cui topotecan, Melphalan, Vincristine, Etoposide, e carboplatin. Questi farmaci sono somministrati attraverso infusioni o iniezioni per trattare il tumore.

Lo studio è suddiviso in due parti principali. La prima parte valuta l'efficacia del trattamento intra-arterioso (IAC) per controllare localmente la malattia nei pazienti idonei. La seconda parte esamina la funzione visiva nei pazienti che ricevono altri trattamenti conservativi, come la chemioterapia endovenosa (IV) in combinazione con trattamenti oftalmologici locali o solo trattamenti locali senza chemioterapia IV. L'obiettivo è capire quanto bene questi trattamenti possano preservare la vista e l'occhio.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno uno dei trattamenti sopra menzionati e saranno monitorati per valutare l'efficacia del trattamento e l'impatto sulla loro vista. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di valutazione. Lo studio mira a determinare il tasso di conservazione dell'occhio e la funzione visiva a lungo termine, seguendo i pazienti per almeno 24 mesi dopo l'inclusione nello studio. Questo approccio aiuta a comprendere meglio come trattare il retinoblastoma in modo efficace, preservando al contempo la qualità della vita dei pazienti.