Studio sull'efficacia del cannabidiolo nel ridurre i comportamenti autolesivi in bambini e adolescenti con gravi disturbi del neurosviluppo
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Questo studio clinico esamina l'efficacia del farmaco cannabidiolo (Epidyolex) nel trattamento di bambini e adolescenti con disturbi del neurosviluppo gravi che manifestano comportamenti autolesionistici. Il cannabidiolo viene somministrato sotto forma di soluzione orale per aiutare a ridurre la frequenza dei comportamenti autolesivi in questi giovani pazienti.
Lo studio ha lo scopo di valutare se il cannabidiolo può ridurre significativamente i comportamenti autolesionistici nei pazienti che non hanno risposto adeguatamente ad altri trattamenti, come gli antipsicotici atipici. Il farmaco viene somministrato per via orale in forma liquida, con un dosaggio personalizzato basato sul peso del paziente, fino a un massimo di 40 mg per chilogrammo di peso corporeo al giorno.
Il periodo di trattamento dura circa due mesi, durante i quali viene monitorata la frequenza dei comportamenti autolesivi e altri aspetti del comportamento del paziente. Durante lo studio vengono anche valutati eventuali effetti collaterali come disturbi digestivi, cambiamenti dell'appetito, stanchezza e alterazioni degli esami del sangue, per garantire la sicurezza del trattamento.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
9 criteri
- Età compresa tra 5 anni e 17 anni e 6 mesi
- Peso corporeo tra 12 e 49,9 kg
- Diagnosi clinica di disturbo del neurosviluppo grave che include la necessità di assistenza per le attività quotidiane (pasti, vestirsi, igiene personale) e necessità di supervisione costante
Presenza di autolesionismo grave negli ultimi 7 giorni, definito come:
- almeno un tipo di autolesionismo grave che si verifica ogni 3 ore da svegli, oppure
- almeno due tipi di autolesionismo grave che si verificano ogni 6 ore da svegli
- Autolesionismo resistente al trattamento con neurolettici atipici (come Risperidone, Aripiprazolo) per almeno 30 giorni
- Nessun cambiamento nelle terapie farmacologiche e non farmacologiche (come psicomotricità, terapia occupazionale, logopedia) da almeno un mese
- Per le donne in età fertile e sessualmente attive: test di gravidanza negativo e uso di un metodo contraccettivo efficace fino a 18 giorni dopo la fine del trattamento
- Consenso di entrambi i genitori o tutori legali
- Iscrizione al sistema di previdenza sociale
Chi non può partecipare allo studio?
11 criteri
- Pazienti che non rientrano nella fascia di età tra i 2 e i 17 anni
- Pazienti che non presentano disturbi del neurosviluppo gravi (problemi che influenzano lo sviluppo del cervello e del sistema nervoso)
- Pazienti che non mostrano comportamenti autolesionistici (azioni che causano danno al proprio corpo)
- Pazienti che stanno già assumendo altri farmaci a base di cannabidiolo (principio attivo derivato dalla cannabis)
- Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni
- Pazienti con allergie note ai componenti del farmaco
- Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
- Pazienti che non possono garantire la presenza regolare alle visite di controllo
- Pazienti le cui famiglie non possono fornire un consenso informato valido
- Pazienti con una storia di reazioni avverse gravi a farmaci simili
- Pazienti con condizioni mediche instabili che potrebbero interferire con la valutazione dello studio
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Dove si svolge lo studio
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Farmaci in studio
Che cosa si sa già del trattamento
Malattie studiate
Disturbi del neurosviluppo grave
Una condizione neurologica che colpisce bambini e adolescenti, caratterizzata da significative alterazioni nello sviluppo del sistema nervoso. Si manifesta attraverso comportamenti autolesionistici, comportamenti stereotipati e comportamenti aggressivi o distruttivi. I pazienti mostrano spesso difficoltà nella comunicazione verbale e possono manifestare segni non verbali di dolore. La condizione influisce significativamente sulla qualità della vita sia dei pazienti che dei loro familiari, causando elevati livelli di stress parentale. Il disturbo si sviluppa durante le prime fasi dello sviluppo cerebrale e persiste nel tempo.
Comportamento autolesionistico
Un modello comportamentale in cui la persona si procura deliberatamente lesioni al proprio corpo. Nei disturbi del neurosviluppo, questi comportamenti possono manifestarsi con diversa frequenza e intensità. Le manifestazioni più comuni includono il colpirsi, mordersi o graffiarsi. Questo comportamento spesso si presenta in modo ripetitivo e può essere associato a momenti di stress o frustrazione.
Comportamento stereotipato
Pattern di movimenti ripetitivi e apparentemente privi di scopo che si manifestano con regolarità. Questi comportamenti possono includere dondolamenti del corpo, movimenti delle mani ripetitivi o altri gesti ritualistici. Le stereotipie sono caratteristiche comuni nei disturbi del neurosviluppo e possono variare in frequenza e intensità durante la giornata.
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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