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In reclutamentoMalattia rara

Studio sull'effetto preventivo del clopidogrel sul rischio di sviluppo della sclerosi sistemica in pazienti con fenomeno di Raynaud e disimmunità specifica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due condizioni mediche: il fenomeno di Raynaud e il rischio di sviluppare la sclerosi sistemica. Il fenomeno di Raynaud è una condizione in cui alcune parti del corpo, come le dita delle mani e dei piedi, diventano fredde e insensibili in risposta a temperature fredde o stress. La sclerosi sistemica è una malattia rara che colpisce la pelle e altri organi, causando un indurimento e un ispessimento dei tessuti. Lo scopo dello studio è valutare l'effetto preventivo del clopidogrel, un farmaco comunemente usato per prevenire la formazione di coaguli di sangue, nel ridurre il rischio di sviluppare la sclerosi sistemica in persone con specifiche caratteristiche immunitarie e il fenomeno di Raynaud.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno il clopidogrel o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per un periodo massimo di 24 mesi. Il trattamento sarà somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite. L'obiettivo principale è confrontare l'insorgenza della sclerosi sistemica dopo cinque anni tra i due gruppi di partecipanti. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il clopidogrel e chi riceve il placebo, per garantire risultati imparziali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver accettato di partecipare allo studio e firmato il modulo di consenso informato, inizia la partecipazione al trial clinico.

    Il trial è progettato per valutare l'effetto preventivo del clopidogrel sul rischio di sviluppo della sclerosi sistemica in soggetti con disimmunità specifica e fenomeno di Raynaud.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il clopidogrel e l'altro un placebo.

    Questo processo è chiamato 'doppio cieco', il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo o il placebo.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    I partecipanti nel gruppo del clopidogrel riceveranno compresse rivestite con film da 75 mg da assumere per via orale.

    La frequenza e la durata dell'assunzione del farmaco saranno determinate dai protocolli dello studio e comunicate ai partecipanti.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trial, i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni cliniche regolari per monitorare eventuali cambiamenti nella loro condizione.

    Le valutazioni includeranno l'osservazione della frequenza di comparsa della fibrosi cutanea e la misurazione del punteggio cutaneo modificato di Rodman.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Il trial è progettato per durare fino a cinque anni, con una data di conclusione stimata al 30 giugno 2030.

    Alla fine dello studio, i dati raccolti saranno analizzati per determinare l'efficacia del clopidogrel nel prevenire lo sviluppo della sclerosi sistemica.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve avere più di 18 anni e meno di 85 anni.
  • Il paziente deve avere un test positivo per gli anticorpi antinucleo (AAN) con un valore di almeno 1/160. Gli anticorpi antinucleo sono proteine che il corpo produce e che possono attaccare le proprie cellule. Devono essere presenti specifici tipi di questi anticorpi, come anti-Scl70, anti-centromero, anti-RNApolIII, o altri anticorpi legati alla sclerosi sistemica.
  • Il paziente deve avere il fenomeno di Raynaud, che è una condizione in cui alcune parti del corpo, come le dita, diventano fredde e insensibili. Questo deve essere riportato dal paziente e confermato dal medico.
  • Il paziente deve essere affiliato a un sistema di assicurazione sanitaria.
  • Il paziente deve accettare di partecipare allo studio e firmare un modulo di consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il fenomeno di Raynaud. Questo è un problema che causa cambiamenti di colore nelle dita delle mani o dei piedi quando fa freddo o si è stressati.
  • Non possono partecipare persone che non hanno problemi specifici con il sistema immunitario. Il sistema immunitario è la parte del corpo che ci protegge dalle malattie.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. Questi sono gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Clopidogrel è un farmaco utilizzato per prevenire la formazione di coaguli di sangue. In questo studio clinico, viene valutato per il suo potenziale effetto preventivo sul rischio di sviluppo della sclerosi sistemica in soggetti con disimmunità specifica e fenomeno di Raynaud.

Che cosa si sa già del trattamento

Clopidogrel – Clopidogrel è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutare il suo effetto preventivo nello sviluppo della sclerosi sistemica in soggetti con disimmunità specifica e fenomeno di Raynaud. Le principali indicazioni terapeutiche includono la prevenzione di eventi cardiovascolari in pazienti a rischio. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione dell'aggregazione piastrinica, bloccando il recettore P2Y12 sulle piastrine. Clopidogrel è classificato come antiaggregante piastrinico.

Malattie studiate

Fenomeno di Raynaud – È una condizione in cui alcune parti del corpo, come le dita delle mani e dei piedi, diventano fredde e insensibili in risposta a temperature fredde o stress. Durante un attacco, le aree colpite possono cambiare colore, passando dal bianco al blu e poi al rosso. Questo fenomeno è causato da un restringimento temporaneo dei piccoli vasi sanguigni, riducendo il flusso di sangue. Gli episodi possono durare da pochi minuti a diverse ore. Il fenomeno di Raynaud può essere primario, senza una causa sottostante, o secondario, associato ad altre malattie. È più comune nelle donne e in climi freddi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-511005-39-00Codice del protocolloCHUBX 2017/45Partecipanti previsti90 personePromotoreCentre Hospitalier Universitaire De Bordeaux

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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