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Studio sull'effetto dell'acido obeticolico e del bezafibrato nella colangite biliare primitiva per pazienti con risposta inadeguata o intolleranza all'acido ursodesossicolico

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Colangite Biliare Primitiva (PBC), una malattia del fegato che colpisce i dotti biliari. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di due farmaci, acido obeticolico e bezafibrato, somministrati insieme. L'acido obeticolico è noto anche come OCA, mentre il bezafibrato è indicato come BZF. Entrambi i farmaci sono in fase di sperimentazione per vedere se possono migliorare la condizione dei pazienti con PBC che non hanno risposto adeguatamente o non hanno tollerato un altro trattamento chiamato acido ursodesossicolico.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'effetto della combinazione di OCA e BZF sui livelli di un enzima chiamato fosfatasi alcalina (ALP), confrontandolo con l'uso del solo BZF. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti o un placebo per un periodo di 53 settimane. Durante questo tempo, verranno monitorati per vedere come i farmaci influenzano i loro livelli di ALP e altri indicatori di salute del fegato.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve quale trattamento, per garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. L'obiettivo è determinare se la combinazione di OCA e BZF può offrire un miglioramento significativo per le persone con PBC rispetto al trattamento con BZF da solo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico con una diagnosi confermata o probabile di colangite biliare primitiva (PBC).

    Il paziente deve avere almeno 18 anni e soddisfare i criteri di laboratorio per i valori di fosfatasi alcalina (ALP) e/o bilirubina.

  2. Passaggio 2

    Fase di randomizzazione

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento: uno riceve acido obeticolico (OCA) in combinazione con bezafibrato (BZF), l'altro riceve solo BZF.

    Entrambi i farmaci vengono somministrati per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il paziente assume Bezalip o Bezalip Mono (bezafibrato) e Ocaliva (acido obeticolico) secondo il gruppo di assegnazione.

    Le dosi di Ocaliva possono essere di 5 mg o 10 mg, a seconda del protocollo specifico del gruppo.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento, con particolare attenzione ai cambiamenti nei livelli di ALP.

    Le valutazioni includono anche altri parametri di laboratorio come GGT, ALT, AST, bilirubina totale e coniugata, e un pannello lipidico.

  5. Passaggio 5

    Fine del periodo di studio

    Lo studio si conclude con la valutazione dei cambiamenti nei livelli di ALP e altri parametri da baseline a 12 settimane.

    I risultati includono tassi di risposta e normalizzazione dei livelli di ALP e altri marcatori biochimici.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Avere una diagnosi certa o probabile di Colangite Biliare Primitiva (PBC), che è una malattia del fegato.
  • Avere valori specifici di fosfatasi alcalina (ALP) e/o bilirubina nei test del fegato. La fosfatasi alcalina e la bilirubina sono sostanze che si misurano nel sangue per controllare la salute del fegato.
  • Avere almeno 18 anni di età.
  • Assumere UDCA (acido ursodesossicolico) da almeno 12 mesi, con una dose stabile per almeno 3 mesi prima del primo giorno dello studio, oppure non assumere UDCA per 3 mesi prima del primo giorno dello studio. L'UDCA è un farmaco usato per trattare la PBC.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata Colangite Biliare Primitiva (PBC).
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Acido Obeticolico

    Questo farmaco è utilizzato per trattare la colangite biliare primitiva (PBC), una malattia del fegato. L'acido obeticolico aiuta a ridurre i livelli di fosfatasi alcalina, un enzima che può essere elevato nei pazienti con PBC. Nel contesto di questo studio, viene somministrato in combinazione con un altro farmaco per valutare la sua efficacia e sicurezza.

  • Bezafibrato

    Questo è un farmaco che viene utilizzato per abbassare i livelli di colesterolo e trigliceridi nel sangue. Nel contesto di questo studio, il bezafibrato viene somministrato da solo o in combinazione con l'acido obeticolico per valutare il suo effetto sui livelli di fosfatasi alcalina nei pazienti con colangite biliare primitiva.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Acido Obeticolico

    Questo farmaco viene somministrato per via orale ed è attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC). È utilizzato principalmente per i pazienti che non rispondono adeguatamente o non tollerano l'acido ursodesossicolico. L'acido obeticolico agisce attivando i recettori FXR, che regolano il metabolismo degli acidi biliari, riducendo così l'infiammazione e la fibrosi epatica. È classificato come un modulatore dei recettori nucleari.

  • Bezafibrato

    Questo farmaco è somministrato per via orale ed è in fase di studio per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC), specialmente in combinazione con l'acido obeticolico. È indicato per i pazienti con risposta inadeguata o intolleranza all'acido ursodesossicolico. Il bezafibrato agisce attivando i recettori PPAR, che influenzano il metabolismo lipidico e possono ridurre i livelli di fosfatasi alcalina. È classificato come un fibrato, utilizzato principalmente per il trattamento delle dislipidemie.

Malattie studiate

Colangite Biliare Primitiva (PBC) – È una malattia cronica del fegato caratterizzata da un'infiammazione progressiva dei piccoli dotti biliari all'interno del fegato. Questa infiammazione porta alla distruzione dei dotti biliari, causando un accumulo di bile nel fegato, che può danneggiare le cellule epatiche. Nel tempo, la malattia può progredire verso la fibrosi e, infine, la cirrosi epatica. I sintomi iniziali possono includere affaticamento, prurito e secchezza degli occhi e della bocca. La progressione della malattia varia da persona a persona, e alcuni possono rimanere asintomatici per anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-513762-18-00Codice del protocollo747-213Partecipanti previsti72 personePromotoreIntercept Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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