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Studio sull'effetto del dapagliflozin sulla qualità della vita e capacità di esercizio nei pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su una malattia chiamata amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CA), che colpisce il cuore. Questa condizione può portare a problemi cardiaci come l'insufficienza cardiaca. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato dapagliflozin, disponibile in compresse rivestite da 10 mg. L'obiettivo principale dello studio è capire come il dapagliflozin possa influenzare la capacità di esercizio fisico e la qualità della vita delle persone affette da questa malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con dapagliflozin e saranno monitorati per vedere come cambia la loro capacità di camminare per sei minuti, un test comune per valutare la resistenza fisica. Saranno anche valutati altri aspetti, come il miglioramento dei sintomi cardiaci e la sicurezza del farmaco. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è di tipo pilota e si trova nella fase 2b, il che significa che è ancora in una fase iniziale di ricerca per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se il dapagliflozin può essere un'opzione utile per le persone con amiloidosi cardiaca da transtiretina. La durata prevista dello studio è fino al 2025.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio dopo aver firmato il consenso informato.

    Il paziente deve avere un'età compresa tra 18 e 90 anni e una diagnosi confermata di amiloidosi cardiaca ATTR.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il farmaco Forxiga (dapagliflozin) in compresse rivestite da 10 mg.

    Il farmaco viene assunto per via orale.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della capacità di esercizio

    L'obiettivo principale è valutare il cambiamento assoluto nella distanza percorsa in sei minuti.

    Viene monitorata la capacità di esercizio del paziente durante lo studio.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della qualità della vita

    Si misura la proporzione di pazienti che mostrano un aumento significativo nel punteggio complessivo del questionario di cardiomiopatia di Kansas City.

    Un aumento di almeno 5 punti è considerato clinicamente significativo.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio dei biomarcatori

    Si valuta la proporzione di pazienti con un cambiamento significativo nei livelli di NT-proBNP, con una diminuzione di almeno il 20%.

    NT-proBNP è un biomarcatore utilizzato per valutare la funzione cardiaca.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della sicurezza

    Si monitora il profilo di sicurezza del dapagliflozin registrando eventuali eventi avversi.

    La sicurezza viene confrontata con lo standard di cura (SOC).

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 giugno 2025.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Capacità di comprendere e firmare un consenso informato scritto. La firma deve essere ottenuta prima dell'inizio delle procedure dello studio.
  • Età compresa tra i 18 e i 90 anni.
  • Diagnosi confermata di amiloidosi cardiaca ATTR di tipo selvatico o variante. Questo può essere confermato tramite:
    • Biopsia endomiocardica, che è un esame del tessuto del cuore.
    • Scintigrafia positiva con 99mTc-pirofosfato o bisfosfonato, che è un tipo di esame di imaging.
    • Storia di scompenso cardiaco, che è una condizione in cui il cuore non pompa sangue come dovrebbe. Questo può essere dimostrato da almeno un ricovero precedente per scompenso cardiaco o da segni clinici di scompenso cardiaco senza ricovero precedente, come:
      • Pressione venosa giugulare elevata, che è un segno di pressione alta nelle vene del collo.
      • Respiro corto o segni di congestione polmonare su radiografia o auscultazione, che è l'ascolto dei suoni del corpo con uno stetoscopio.
      • Edema periferico, che è il gonfiore delle gambe o delle caviglie.
      • Assunzione di terapie cardiovascolari, ad eccezione del dosaggio di diuretici, con dosi stabili (definite come non più del 50% di aggiustamento della dose e nessun cambiamento nei farmaci assunti) per almeno 2 settimane prima dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Presenza di altre malattie cardiache gravi che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Problemi renali significativi che potrebbero interferire con il trattamento.
  • Allergia o reazione avversa nota al farmaco in studio, dapagliflozin.
  • Partecipazione a un altro studio clinico che potrebbe interferire con questo.
  • Gravidanza o allattamento, poiché il farmaco potrebbe non essere sicuro per il bambino.
  • Condizioni mediche che rendono difficile o pericoloso partecipare allo studio.
  • Uso di farmaci che potrebbero interagire negativamente con il trattamento in studio.
  • Età al di fuori dell'intervallo specificato per lo studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Dapagliflozin è un farmaco utilizzato per migliorare la capacità di esercizio fisico nei pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CA). Questo studio clinico si concentra sull'osservare come questo farmaco possa influenzare la qualità della vita e la capacità di esercizio dei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Dapagliflozin – Dapagliflozin è un farmaco somministrato per via orale, solitamente sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare il suo effetto sulla capacità di esercizio fisico e sulla qualità della vita nei pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CA). Questo farmaco è principalmente utilizzato per il trattamento del diabete di tipo 2, ma la ricerca sta esplorando il suo potenziale in altre condizioni. Dapagliflozin agisce inibendo il cotrasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT2) nei reni, riducendo così il riassorbimento del glucosio e abbassando i livelli di zucchero nel sangue. Appartiene alla classe dei farmaci noti come inibitori SGLT2.

Malattie studiate

Amiloidosi Cardiaca ATTR – È una malattia rara in cui le proteine anomale chiamate amiloidi si accumulano nel cuore, causando rigidità e compromettendo la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace. Questo accumulo può portare a sintomi come affaticamento, gonfiore alle gambe e difficoltà respiratorie. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento graduale della funzione cardiaca. I pazienti possono sperimentare una riduzione della capacità di esercizio e un aumento dei sintomi di insufficienza cardiaca. La malattia è spesso diagnosticata in età avanzata e può essere associata a mutazioni genetiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-504041-31-00Codice del protocolloDAMIPartecipanti previsti50 personePromotoreFondazione Toscana Gabriele Monasterio

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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