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Studio sull'avacopan aggiunto alla terapia standard per pazienti con vasculite associata ad ANCA e grave coinvolgimento renale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la vasculite associata ad ANCA, una malattia rara in cui il sistema immunitario attacca per errore i vasi sanguigni del corpo, causando infiammazione. Quando questa malattia colpisce i reni in modo grave, può provocare un rapido peggioramento della funzione renale. Nello studio verrà utilizzato un medicinale chiamato AMG 569 (che contiene il principio attivo avacopan) oppure un placebo, insieme ai trattamenti abituali. I trattamenti abituali includono rituximab oppure ciclofosfamide, associati a medicinali cortisonici come metilprednisolone, prednisone o prednisolone. In alcuni casi può essere utilizzato anche lo scambio plasmatico, una procedura che filtra il sangue per rimuovere sostanze dannose.

Lo scopo dello studio è verificare se l'aggiunta di avacopan ai trattamenti abituali possa migliorare la funzione dei reni dopo un anno di cura nelle persone con questa forma grave di malattia renale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il medicinale in capsule per bocca per un periodo di 52 settimane, insieme ai trattamenti abituali. Saranno effettuate diverse visite mediche nel corso dello studio per controllare come funzionano i reni, misurando la velocità con cui i reni filtrano il sangue, la presenza di proteine nelle urine e altri indicatori della malattia. Verrà anche valutato lo stato generale di salute e la qualità di vita dei partecipanti.

Prima di iniziare lo studio sarà necessaria una biopsia renale, cioè il prelievo di un piccolo frammento di tessuto del rene per esaminarlo, se non è già stata eseguita nelle settimane precedenti. Durante tutto il periodo dello studio, che durerà fino a 64 settimane in totale, verranno monitorati attentamente eventuali effetti indesiderati del trattamento, come infezioni, diabete o problemi al fegato. Lo studio prevede anche la misurazione di diverse sostanze nel sangue e nelle urine che aiutano a capire come la malattia risponde al trattamento e come funziona il sistema immunitario.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione e assegnazione al gruppo di trattamento

    Dopo l'iscrizione al trial, il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: avacopan oppure placebo. il metodo è cieco, quindi né il paziente né il personale medico conoscono l'assegnazione.

    Questa fase avviene il giorno 0, subito prima dell'inizio della terapia.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni di base

    Il paziente effettua una serie di esami di laboratorio e valutazioni cliniche per misurare la funzione renale, la presenza di proteine nelle urine e altri parametri richiesti dallo studio.

    Gli esami vengono eseguiti al giorno 0, prima di qualsiasi terapia.

  3. Passaggio 3

    Inizio della terapia standard di cura (SOC)

    Viene somministrata la rituximab mediante infusione a una dose di 375 mg/m². la somministrazione avviene secondo il protocollo stabilito dal centro, tipicamente in una singola infusione o in più infusioni a intervalli definiti.

    Parallelamente, il paziente assume per via orale cyclophosphamide a una dose di 1000 mg al giorno, secondo le indicazioni del medico.

    Viene inoltre prescritto methylprednisolone per via orale a una dose di 1000 mg al giorno, per il periodo indicato nel protocollo.

    Per la gestione dei sintomi infiammatori, il paziente prende prednisone o prednisolone a una dose di 80 mg al giorno, con eventuale riduzione graduale secondo le indicazioni cliniche.

  4. Passaggio 4

    Inizio del farmaco in studio (avacopan o placebo)

    Se il paziente è stato assegnato al gruppo avacopan, prende una capsula da 60 mg per via orale una volta al giorno.

    Se il paziente è stato assegnato al gruppo placebo, prende una capsula identica per aspetto e frequenza, senza principio attivo.

    La somministrazione di avacopan o placebo inizia il giorno 0 e continua per tutta la durata dello studio, fino alla settimana 64.

  5. Passaggio 5

    Visite di follow‑up e controlli di laboratorio

    Il paziente deve recarsi presso il centro di studio per visite programmate alle settimane 4, 12, 20, 52 e 64.

    Ad ogni visita vengono effettuati esami del sangue per valutare la funzione renale (eGFR), il livello di proteine nelle urine, e altri marcatori richiesti dallo studio.

    Vengono inoltre valutati gli eventuali effetti collaterali e l'andamento della malattia mediante scale di valutazione specifiche.

  6. Passaggio 6

    Continuità della terapia standard e aggiustamenti

    Durante tutto il periodo di studio, il paziente continua a prendere i farmaci di base (rituximab, cyclophosphamide, methylprednisolone, prednisone/prednisolone) secondo lo schema stabilito dal medico.

    Eventuali riduzioni di dose o modifiche del regime terapeutico vengono effettuate solo su indicazione medica, in risposta a parametri clinici o a effetti indesiderati.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Alla settimana 64 il paziente completa l'ultima visita di studio, vengono raccolti tutti i dati finali e si valuta il risultato complessivo del trattamento.

    A questo punto, il paziente può proseguire con la terapia abituale al di fuori del contesto sperimentale, secondo le decisioni cliniche del suo medico.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 18 e 85 anni, sia uomini che donne
  • Deve essere disponibile una biopsia renale (un piccolo prelievo di tessuto del rene esaminato al microscopio) effettuata prima dell'inclusione nello studio, oppure il paziente deve accettare di sottoporsi a questa procedura entro la quarta settimana
  • Il paziente deve avere una diagnosi nuova o una ricaduta (ritorno della malattia) di glomerulonefrite rapidamente progressiva (un danno grave ai reni che peggiora velocemente) associata a vasculite associata ad ANCA (una malattia che causa infiammazione dei vasi sanguigni)
  • La malattia deve essere attiva, con un punteggio specifico di almeno 3 punti e presenza di proteine nelle urine superiore a 300 mg/g e sangue nelle urine (più di 10 globuli rossi per campo visivo al microscopio)
  • La funzione renale deve essere ridotta, con un valore di filtrazione glomerulare stimata (un esame che misura quanto bene i reni filtrano il sangue) tra 0 e 29 mL/min/1,73 m² al momento dell'inclusione
  • Il paziente deve essere programmato per ricevere un trattamento standard con rituximab o ciclofosfamide (farmaci che riducono l'attività del sistema immunitario) insieme a glucocorticoidi (farmaci antinfiammatori chiamati anche cortisone), con o senza scambi plasmatici (una procedura che pulisce il sangue)
  • Questi farmaci possono essere stati iniziati fino a un massimo di 2 settimane prima dell'inclusione nello studio
  • Il paziente deve essere affiliato o beneficiario di un sistema di sicurezza sociale
  • Deve firmare un consenso informato libero e scritto
  • Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace in corso

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici (motivi per cui non si può partecipare) per questo studio clinico nei dati disponibili.
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Farmaci in studio

  • Avacopan

    è un medicinale che viene aggiunto alla terapia standard per aiutare a migliorare la funzione dei reni in pazienti con una malattia dei vasi sanguigni chiamata vasculite associata ad ANCA. Questo medicinale lavora per ridurre l'infiammazione nei reni e aiutare a proteggere la loro funzione.

  • Glucocorticoidi

    sono medicinali anti-infiammatori che fanno parte della terapia standard per questa malattia. Questi medicinali aiutano a ridurre l'infiammazione nel corpo e sono comunemente usati per trattare varie condizioni in cui il sistema immunitario attacca i propri tessuti.

Che cosa si sa già del trattamento

Avacopan – Avacopan è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di capsule, utilizzato nel trattamento della vasculite associata agli ANCA, una malattia rara che causa infiammazione dei vasi sanguigni e può danneggiare gravemente i reni. Questo medicinale agisce bloccando una proteina chiamata recettore C5a, che normalmente attira le cellule infiammatorie verso i tessuti, riducendo così l'infiammazione e il danno agli organi. Avacopan appartiene alla classe degli inibitori del complemento ed è attualmente approvato e utilizzato nella pratica clinica come alternativa ai corticosteroidi ad alte dosi, permettendo di migliorare la funzione renale nei pazienti con forme gravi della malattia.

Malattie studiate

Vasculite associata ad ANCA – Si tratta di un gruppo di malattie rare che causano l'infiammazione dei vasi sanguigni di piccolo calibro in varie parti del corpo. La malattia si sviluppa quando il sistema immunitario produce anticorpi chiamati ANCA che attaccano erroneamente i propri vasi sanguigni. L'infiammazione può colpire diversi organi, in particolare i reni, i polmoni e le vie respiratorie superiori. Nei reni, la malattia può causare una forma grave chiamata glomerulonefrite rapidamente progressiva, che porta a un rapido deterioramento della funzione renale. Con il progredire della malattia, i vasi sanguigni danneggiati possono compromettere il corretto funzionamento degli organi colpiti. La vasculite può manifestarsi con periodi di attività della malattia alternati a periodi di remissione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-519620-24-01Codice del protocolloRC31/24/0321Partecipanti previsti130 personePromotoreCentre Hospitalier Universitaire De Toulouse

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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