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Studio sull'Amiloidosi Cardiaca da Transtiretina con Sodio Fluoruro (18F) e Iodio (123I) Iobenguano per Pazienti con Cardiomiopatia

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sulla cardiomiopatia amiloide da transtiretina, una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi cardiaci. Questo studio esamina due trattamenti: sodio fluoruro (18F) e iodio (123I) iobenguane. Entrambi sono soluzioni per iniezione utilizzate per ottenere immagini dettagliate del cuore. Il sodio fluoruro (18F) è usato in una tecnica chiamata PET/CT, mentre lo iodio (123I) iobenguane è utilizzato per un altro tipo di imaging.

Lo scopo dello studio è capire meglio come queste sostanze possono aiutare a quantificare i cambiamenti nel cuore causati dalla malattia. I partecipanti riceveranno iniezioni di queste sostanze e verranno sottoposti a esami di imaging per osservare il cuore. Lo studio prevede di confrontare i risultati delle immagini all'inizio e dopo un anno di trattamento con un farmaco chiamato tafamidis, che è usato per trattare la cardiomiopatia amiloide da transtiretina.

Durante lo studio, verranno esaminati diversi aspetti del cuore, come la funzione cardiaca e la presenza di microcalcificazioni, che sono piccoli depositi di calcio. Inoltre, verranno valutati altri indicatori di salute cardiaca, come la frazione di eiezione del ventricolo sinistro e i biomarcatori cardiaci. Lo studio mira a fornire informazioni utili per migliorare la diagnosi e il trattamento di questa malattia cardiaca.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver completato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio.

    L'età minima per partecipare è di 40 anni per i pazienti con amiloidosi cardiaca ATTR o AL e di 30 anni per i pazienti con cardiomiopatia ipertrofica (HCM).

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Viene somministrata una soluzione per iniezione di fluoruro di sodio (18F) e iodio (123I) iobenguane tramite iniezione endovenosa o infusione endovenosa.

  3. Passaggio 3

    Esami di imaging

    Viene effettuata una scansione PET/CT per quantificare la microcalcificazione miocardica utilizzando il fluoruro di sodio (18F).

    Viene eseguita un'imaging con [123I]MIBG per valutare la funzione autonoma cardiaca.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    I risultati primari includono la quantificazione della microcalcificazione miocardica e della funzione autonoma cardiaca.

    I risultati secondari comprendono il cambiamento nell'attività di microcalcificazione miocardica e innervazione miocardica, indici cardiaci su risonanza magnetica, biomarcatori cardiaci e misure cliniche.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 15 ottobre 2024.

    I partecipanti saranno monitorati per un anno per valutare le differenze medie nell'assorbimento di [123I]MIBG tra ATTR-CM precoce e progressivo.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Completare il consenso informato. Questo significa che il paziente deve leggere e firmare un documento che spiega lo studio e accettare di partecipare.
  • Avere più di 40 anni se si ha l'amiloidosi cardiaca ATTR o AL, oppure più di 30 anni se si ha la cardiomiopatia ipertrofica (HCM). L'amiloidosi cardiaca ATTR e AL sono condizioni in cui una proteina chiamata amiloide si accumula nel cuore. La cardiomiopatia ipertrofica è una condizione in cui il muscolo cardiaco è più spesso del normale.
  • Avere l'amiloidosi cardiaca ATTR secondo le Raccomandazioni del Consenso degli Esperti, oppure l'amiloidosi AL secondo le Raccomandazioni del Consenso degli Esperti, oppure la cardiomiopatia ipertrofica secondo le linee guida della Società Europea di Cardiologia. Questo significa che la diagnosi deve essere confermata da esperti o seguendo linee guida specifiche.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica specifica studiata, che è la cardiomiopatia amiloide da transtiretina. Questa è una malattia che colpisce il cuore.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non inclusi nello studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, anche se in questo studio non sono state selezionate tali popolazioni.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Tafamidis è un farmaco utilizzato per trattare l'amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CM). Questo farmaco aiuta a stabilizzare la proteina transtiretina, rallentando la progressione della malattia e migliorando la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione. Nel contesto dello studio clinico, tafamidis viene utilizzato per valutare la differenza media nell'assorbimento di [123I]MIBG tra ATTR-CM precoce e progressivo, sia all'inizio che dopo un anno di trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Tafamidis – È un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina. Attualmente, tafamidis è ben documentato nella letteratura medica come un'opzione terapeutica efficace per rallentare la progressione di questa malattia. Il suo meccanismo d'azione consiste nel legarsi alla transtiretina, stabilizzandola e prevenendo la formazione di fibrille amiloidi. Appartiene alla classe farmacologica degli stabilizzatori della transtiretina.

Malattie studiate

Cardiomiopatia amiloide da transtiretina – È una malattia rara in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in forma anomala nel cuore, causando rigidità e ispessimento delle pareti cardiache. Questo accumulo interferisce con la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace, portando a sintomi come affaticamento, gonfiore alle gambe e difficoltà respiratorie. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento graduale della funzione cardiaca. Con il tempo, i pazienti possono sperimentare un aumento dei sintomi e una riduzione della capacità di svolgere attività fisiche. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi e rallentare la progressione della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-513310-36-01Partecipanti previsti64 personePromotoreUniversitair Medisch Centrum Groningen

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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