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Studio sull’Acido Bempedoico nei Bambini con Ipercolesterolemia Familiare Eterozigote (6-17 Anni)

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata ipercolesterolemia familiare eterozigote, una malattia genetica che causa alti livelli di colesterolo nel sangue. Questo studio è rivolto a bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato acido bempedoico, noto anche con il codice ETC-1002. Questo farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite o sospensione orale.

Lo scopo principale dello studio è valutare come il corpo dei partecipanti assorbe e utilizza l’acido bempedoico, oltre a verificarne la sicurezza. I partecipanti riceveranno il farmaco una volta al giorno per un periodo di 8 settimane. Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare i livelli di colesterolo e valutare eventuali effetti collaterali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio mira a raccogliere informazioni importanti che potrebbero aiutare a migliorare il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare eterozigote nei giovani. I risultati potrebbero contribuire a sviluppare nuove terapie per gestire meglio questa condizione genetica. L’acido bempedoico è già utilizzato in altre forme per trattare il colesterolo alto negli adulti, e questo studio esplora il suo uso nei bambini e adolescenti con questa specifica condizione genetica.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato e l’assenso informato, se applicabile.

Il paziente deve avere un’età compresa tra 6 e 17 anni e pesare almeno 16 kg.

Il paziente deve avere una diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) secondo i criteri MEDPED.

2 trattamento con acido bempedoico

Il paziente riceve acido bempedoico sotto forma di compresse rivestite con film o sospensione orale.

Il farmaco viene somministrato per via orale una volta al giorno.

Il trattamento dura 8 settimane.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, vengono monitorati i livelli di colesterolo LDL e altri parametri correlati.

Viene valutata la concentrazione plasmatica del farmaco e del suo metabolita attivo dopo 8 settimane di trattamento.

Viene esaminata la relazione tra la dose di acido bempedoico e la risposta di riduzione del colesterolo LDL.

4 fine dello studio

Lo studio si conclude con la valutazione dei risultati primari e secondari.

I risultati includono la concentrazione plasmatica del farmaco e la risposta di riduzione del colesterolo LDL.

Chi può partecipare allo studio?

  • I genitori o i tutori del paziente devono essere disposti a fornire un consenso scritto informato, e il paziente deve dare il suo assenso informato prima che vengano eseguite procedure specifiche dello studio.
  • Il paziente deve avere un’età compresa tra 6 e 17 anni.
  • Il paziente deve pesare almeno 16 kg.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) secondo i criteri MEDPED, soddisfacendo almeno uno dei seguenti criteri clinici:
    • Diagnosi documentata di HeFH determinata da test genetico positivo.
    • Colesterolo LDL (LDL-C) >200 mg/dL o colesterolo totale (TC) >270 mg/dL, senza parenti di primo, secondo o terzo grado con diagnosi documentata di ipercolesterolemia familiare (FH).
    • LDL-C >155 mg/dL o TC >220 mg/dL, e avere un parente di primo grado con diagnosi documentata di FH.
    • LDL-C >165 mg/dL o TC >230 mg/dL, e avere un parente di secondo grado con diagnosi documentata di FH.
    • LDL-C >170 mg/dL o TC >240 mg/dL, e avere un parente di terzo grado con diagnosi documentata di FH.
  • Il paziente deve essere in trattamento attuale con terapie ipolipemizzanti (LMT) approvate e stabili, inclusa la dose ottimale di statine con o senza altre LMT, a dose stabile per almeno 4 settimane prima della visita di screening (6 settimane per i fibrati; tuttavia, il gemfibrozil non è consentito nei pazienti che assumono una statina secondo le istruzioni di co-somministrazione definite nell’etichetta della statina) e deve rimanere su quella dose stabile per tutta la durata dello studio.
  • Il paziente deve avere un livello di colesterolo LDL a digiuno di almeno 130 mg/dL.
  • Il paziente può essere maschio o femmina. Le femmine non devono essere in gravidanza (o pianificare di diventare gravide entro 30 giorni dall’ultima dose del prodotto medicinale sperimentale), non devono allattare e devono essere sessualmente inattive o disposte a utilizzare un metodo accettabile di controllo delle nascite. Il requisito minimo per l’uso di contraccezione accettabile è dal momento in cui viene firmato il modulo di consenso informato, durante il periodo di studio e per almeno 30 giorni dopo l’ultima dose del prodotto medicinale sperimentale.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Il paziente non può partecipare se ha meno di 6 anni o più di 17 anni.
  • Il paziente non può partecipare se non ha la condizione chiamata ipercolesterolemia familiare eterozigote, che è un tipo di colesterolo alto ereditario.
  • Il paziente non può partecipare se ha altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Il paziente non può partecipare se sta assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se non è in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Jerez de la Frontera Jerez de la Frontera Spagna
Amsterdam UMC Amsterdam Paesi Bassi
Goethe University Frankfurt Francoforte Germania
Parc Tauli Hospital Universitari Sabadell Spagna
Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC) Rotterdam Paesi Bassi

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spagna
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spagna
Rigshospitalet Copenaghen Danimarca
Hospital Universitario Reina Sofía Cordova Spagna
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spagna
Region Midtjylland Århus Danimarca
Asd dgg Bflc Kfqgdio uif Jnqrqvddtaqbfbwzs Hannover Germania

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Danimarca Danimarca
Non reclutando
01.08.2023
Germania Germania
Non reclutando
01.08.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
01.08.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
01.08.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Bempedoic Acid: Questo farmaco è studiato per capire come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo nei pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare eterozigote. L’obiettivo è valutare la sua sicurezza e il suo effetto nel ridurre i livelli di colesterolo nei bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni.

Malattie in studio:

Ipercolesterolemia familiare eterozigote – È una condizione genetica caratterizzata da livelli elevati di colesterolo LDL nel sangue, spesso a causa di un difetto in uno dei geni responsabili del metabolismo del colesterolo. Questo porta a un accumulo di colesterolo nelle arterie, aumentando il rischio di malattie cardiovascolari. La condizione è ereditaria, il che significa che può essere trasmessa dai genitori ai figli. I sintomi possono includere la presenza di depositi di colesterolo sulla pelle o intorno agli occhi. La progressione della malattia può variare, ma generalmente comporta un aumento del rischio di sviluppare aterosclerosi precoce.

ID della sperimentazione:
2024-515864-30-00
Codice del protocollo:
1002-041
NCT ID:
NCT05694260
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’efficacia di K-924, contenente ezetimibe e pitavastatina, in pazienti con colesterolo alto che non rispondono adeguatamente alla pitavastatina 4 mg.

    In arruolamento

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    Spagna

  • Studio sulla sicurezza e l’efficacia di enlicitide cloruro in bambini e adolescenti con ipercolesterolemia familiare eterozigote

    In arruolamento

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    Farmaci in studio:
    Belgio Cechia Finlandia Francia Germania Italia +4