Questo studio riguarda la sclerosi sistemica, una malattia in cui la pelle e gli organi interni diventano più duri e rigidi a causa di un accumulo eccessivo di tessuto fibroso. La malattia può colpire diverse parti del corpo, rendendo la pelle tesa e limitando i movimenti, e può anche interessare i polmoni e il cuore. Lo studio è rivolto a persone la cui malattia rimane attiva o peggiora nonostante abbiano già provato diversi farmaci che riducono l’attività del sistema immunitario, come il metotrexato, l’azatioprina, il micofenolato mofetile, il rituximab o il tocilizumab. Il trattamento utilizzato nello studio si chiama MB-CART19.1 ed è una terapia cellulare che utilizza le cellule immunitarie del paziente stesso, chiamate cellule T, che vengono prelevate, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule che esprimono una proteina chiamata CD19, e poi reinfuse nel paziente attraverso infusione in vena.
Lo scopo dello studio è valutare se questa terapia con cellule T modificate possa migliorare la durezza della pelle nei pazienti con sclerosi sistemica che non hanno risposto ai trattamenti abituali. I medici misureranno questo miglioramento utilizzando una scala chiamata modified Rodnan Skin Score, che valuta quanto è ispessita la pelle in diverse zone del corpo, confrontando i risultati prima del trattamento e sei mesi dopo la somministrazione delle cellule modificate.
Durante lo studio, i pazienti dovranno prima sottoporsi a una procedura chiamata leucaferesi, in cui vengono raccolte le loro cellule T dal sangue. Queste cellule vengono poi modificate in laboratorio e successivamente reinfuse al paziente. Dopo aver ricevuto il trattamento, i pazienti saranno seguiti per valutare come la malattia evolve nel tempo, controllando non solo la pelle ma anche la funzione dei polmoni attraverso test di capacità respiratoria, il cuore attraverso la misurazione della frazione di eiezione cardiaca, e la qualità di vita attraverso questionari specifici. I medici monitoreranno anche eventuali effetti indesiderati del trattamento e analizzeranno come le cellule modificate si comportano nel corpo del paziente dopo l’infusione.
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