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Studio sulla terapia con cellule T modificate con recettore antigenico chimerico anti-CD19 per pazienti con sclerosi sistemica resistente ai farmaci immunosoppressori

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la sclerosi sistemica, una malattia in cui la pelle e gli organi interni diventano più duri e rigidi a causa di un accumulo eccessivo di tessuto fibroso. La malattia può colpire diverse parti del corpo, rendendo la pelle tesa e limitando i movimenti, e può anche interessare i polmoni e il cuore. Lo studio è rivolto a persone la cui malattia rimane attiva o peggiora nonostante abbiano già provato diversi farmaci che riducono l'attività del sistema immunitario, come il metotrexato, l'azatioprina, il micofenolato mofetile, il rituximab o il tocilizumab. Il trattamento utilizzato nello studio si chiama MB-CART19.1 ed è una terapia cellulare che utilizza le cellule immunitarie del paziente stesso, chiamate cellule T, che vengono prelevate, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule che esprimono una proteina chiamata CD19, e poi reinfuse nel paziente attraverso infusione in vena.

Lo scopo dello studio è valutare se questa terapia con cellule T modificate possa migliorare la durezza della pelle nei pazienti con sclerosi sistemica che non hanno risposto ai trattamenti abituali. I medici misureranno questo miglioramento utilizzando una scala chiamata modified Rodnan Skin Score, che valuta quanto è ispessita la pelle in diverse zone del corpo, confrontando i risultati prima del trattamento e sei mesi dopo la somministrazione delle cellule modificate.

Durante lo studio, i pazienti dovranno prima sottoporsi a una procedura chiamata leucaferesi, in cui vengono raccolte le loro cellule T dal sangue. Queste cellule vengono poi modificate in laboratorio e successivamente reinfuse al paziente. Dopo aver ricevuto il trattamento, i pazienti saranno seguiti per valutare come la malattia evolve nel tempo, controllando non solo la pelle ma anche la funzione dei polmoni attraverso test di capacità respiratoria, il cuore attraverso la misurazione della frazione di eiezione cardiaca, e la qualità di vita attraverso questionari specifici. I medici monitoreranno anche eventuali effetti indesiderati del trattamento e analizzeranno come le cellule modificate si comportano nel corpo del paziente dopo l'infusione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Leucaferesi - Prelievo delle cellule

    La prima fase consiste nel prelievo delle cellule T attraverso una procedura chiamata leucaferesi. Le cellule T sono un tipo di globuli bianchi che fanno parte del sistema immunitario.

    Per questa procedura è necessario un accesso venoso adeguato.

    Prima della leucaferesi, è richiesto un periodo di sospensione di alcuni farmaci: 6 settimane per i farmaci immunosoppressori convenzionali come metotrexato, azatioprina o micofenolato mofetile.

    Se è stato assunto tocilizumab, il periodo di sospensione deve essere di almeno 3 mesi. Se è stato assunto rituximab, il periodo di sospensione deve essere di 6 mesi.

  2. Passaggio 2

    Preparazione delle cellule CAR T

    Dopo il prelievo, le cellule T vengono inviate in laboratorio dove vengono modificate geneticamente.

    Le cellule vengono modificate utilizzando un vettore lentivirale (uno strumento che permette di inserire nuovo materiale genetico nelle cellule) per farle esprimere un recettore chimerico antigenico diretto contro CD19.

    Questo processo trasforma le cellule in cellule CAR T anti-CD19, che saranno in grado di riconoscere e attaccare specifiche cellule del sistema immunitario coinvolte nella malattia.

    Il prodotto finale si chiama MB-CART19.1.

  3. Passaggio 3

    Infusione delle cellule CAR T

    Una volta pronte, le cellule CAR T vengono restituite attraverso una infusione endovenosa.

    La somministrazione avviene per via endovenosa, cioè attraverso una vena.

    Questo rappresenta il momento di inizio del trattamento vero e proprio con le cellule modificate.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio fino al mese 6

    Dopo l'infusione delle cellule CAR T, inizia un periodo di monitoraggio intensivo della durata di 6 mesi.

    Durante questo periodo vengono valutati diversi parametri per verificare l'efficacia del trattamento e la sicurezza.

    Viene misurato il punteggio mRSS (modified Rodnan Skin Score), che valuta la fibrosi cutanea, cioè l'ispessimento della pelle. L'obiettivo è verificare se c'è un miglioramento di almeno 5 punti rispetto al valore iniziale.

    Viene valutato l'indice di attività EUSTAR, che misura l'attività complessiva della malattia.

    Vengono effettuati test per valutare la capacità polmonare, in particolare la FVC (capacità vitale forzata) e la DLCO (capacità di diffusione del monossido di carbonio).

    Viene eseguita una tomografia computerizzata polmonare per valutare l'estensione della fibrosi nei polmoni.

    Vengono effettuati esami per valutare la funzione cardiaca, inclusa la frazione di eiezione e lo strain longitudinale globale.

    Vengono somministrati questionari sulla qualità della vita: lo SHAQ (Health Assessment Questionnaire adattato per la sclerodermia) e l'HAQ-DI (Health Assessment Questionnaire Disability Index).

    Vengono monitorati eventuali eventi avversi e eventi avversi di particolare interesse.

    Vengono effettuati prelievi di sangue per analizzare i parametri farmacocinetici, cioè per quantificare le cellule CAR T nel sangue nel tempo e per studiare le sottopopolazioni di cellule B e T del sistema immunitario.

  5. Passaggio 5

    Seguito a lungo termine

    Dopo i primi 6 mesi, il monitoraggio continua per valutare gli effetti a lungo termine del trattamento.

    Lo studio è previsto concludersi nel marzo 2028.

    Durante tutto il periodo vengono continuate le valutazioni di sicurezza ed efficacia del trattamento con cellule CAR T anti-CD19.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Diagnosi di sclerosi sistemica (una malattia che causa indurimento della pelle e degli organi interni) secondo i criteri di classificazione ACR/EULAR
  • Malattia refrattaria, cioè che non risponde ai trattamenti, con malattia attiva (definita da un punteggio EUSTAR uguale o superiore a 2,5) o malattia che peggiora nonostante 6 mesi di almeno 2 trattamenti immunosoppressivi (farmaci che riducono l'attività del sistema immunitario) tra cui un DMARD (farmaco antireumatico che modifica il decorso della malattia come metotrexato, azatioprina o micofenolato mofetile) e un DMARD biologico (rituximab o tocilizumab)
  • Età compresa tra 18 e 65 anni
  • Funzionalità degli organi adeguata, valutata entro 4 settimane dall'inclusione nello studio
  • Accesso venoso adeguato per l'aferesi (una procedura per raccogliere cellule dal sangue)
  • Per la leucaferesi (raccolta di globuli bianchi): periodo di sospensione di 6 settimane per gli immunosoppressori convenzionali (come metotrexato o micofenolato mofetile)
  • Per la leucaferesi: almeno 3 mesi dopo la bioterapia (come tocilizumab) o 6 mesi dopo rituximab

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono presenti criteri di esclusione specifici indicati nei documenti dello studio clinico forniti.
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Farmaci in studio

CAR T ANTI-CD19 è una terapia cellulare sperimentale che utilizza cellule del sistema immunitario del paziente, chiamate cellule T, che vengono modificate in laboratorio. Queste cellule vengono prelevate dal sangue del paziente e modificate geneticamente per riconoscere e attaccare specifiche cellule del sistema immunitario che esprimono una proteina chiamata CD19. Una volta modificate, queste cellule vengono reinfuse nel paziente per trattare la sclerosi sistemica, una malattia che causa l'indurimento e l'ispessimento della pelle e di altri organi. L'obiettivo di questa terapia è ridurre la fibrosi della pelle nei pazienti che non hanno risposto ai trattamenti immunosoppressivi tradizionali.

Che cosa si sa già del trattamento

CAR T ANTI-CD19 – Si tratta di una terapia cellulare sperimentale attualmente in fase di studio clinico di fase IIa per il trattamento della sclerosi sistemica resistente ai farmaci immunosoppressori. Questa terapia consiste in cellule T del paziente modificate geneticamente in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule che esprimono la proteina CD19 sulla loro superficie, che sono principalmente cellule del sistema immunitario chiamate linfociti B. Il meccanismo d'azione si basa sull'eliminazione selettiva di queste cellule B, che contribuiscono al processo di fibrosi e infiammazione caratteristico della sclerosi sistemica, con l'obiettivo di ridurre la rigidità della pelle e migliorare i sintomi della malattia. Questa terapia appartiene alla categoria delle immunoterapie cellulari avanzate e viene somministrata attraverso un'infusione endovenosa dopo un processo di preparazione che include il prelievo, la modificazione e la moltiplicazione delle cellule del paziente.

Malattie studiate

Sclerosi sistemica – La sclerosi sistemica è una malattia cronica del tessuto connettivo che colpisce la pelle e gli organi interni. La malattia provoca un ispessimento e indurimento progressivo della pelle, chiamato fibrosi, che può estendersi a varie parti del corpo. Con il tempo, la sclerosi sistemica può coinvolgere i polmoni, riducendo la loro capacità funzionale e causando problemi respiratori. Anche il cuore può essere interessato, con possibili alterazioni della sua funzione di pompaggio. La malattia può inoltre limitare la mobilità e le capacità funzionali delle persone colpite, influenzando le attività quotidiane. Si tratta di una patologia rara che tende a progredire in modo variabile da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-519511-33-00Partecipanti previsti6 personePromotoreCentre Hospitalier Universitaire De Montpellier

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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