Lo studio clinico si concentra sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale. In particolare, si studia una forma specifica chiamata SOD1-ALS, che è legata a una mutazione genetica. Il trattamento in esame è una terapia genica chiamata AMT-162, somministrata tramite iniezione nel liquido spinale, un metodo noto come uso intratecale. Questo trattamento utilizza un vettore virale, una sorta di “navetta” che trasporta materiale genetico, per cercare di ridurre l’effetto della mutazione SOD1.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di AMT-162 nei partecipanti adulti con SOD1-ALS. I partecipanti riceveranno una singola dose del trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare come il loro corpo risponde al trattamento. Lo studio si svolgerà in più centri e prevede un monitoraggio a lungo termine per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi della malattia e nella risposta immunitaria del corpo.

Durante il corso dello studio, verranno effettuati esami del sangue e altri test per monitorare la salute generale dei partecipanti e per raccogliere dati sull’efficacia esplorativa del trattamento. I risultati di questi test aiuteranno a comprendere meglio come AMT-162 possa influenzare la progressione della SOD1-ALS e a determinare se il trattamento è sicuro per un uso futuro. Lo studio è progettato per durare diversi anni, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati a lungo termine.