Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Lupus Eritematoso Sistemico (LES), in particolare su una forma grave e resistente al trattamento nota come lupus eritematoso sistemico refrattario (srSLE). Il lupus è una malattia in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni a vari organi. Un tipo specifico di lupus che coinvolge i reni è chiamato nefrite lupica. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato YTB323, che è una terapia cellulare avanzata. Questo trattamento utilizza cellule T del paziente stesso, modificate per attaccare specificamente le cellule malate.

Oltre a YTB323, lo studio utilizza anche altri farmaci come fludarabina fosfato, tocilizumab e ciclofosfamide. Questi farmaci sono somministrati per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso una vena. La fludarabina fosfato e la ciclofosfamide sono farmaci chemioterapici utilizzati per sopprimere il sistema immunitario, mentre il tocilizumab è un farmaco che aiuta a ridurre l’infiammazione. Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare l’efficacia del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la sicurezza e l’efficacia del YTB323. Saranno eseguiti esami del sangue e altri test per controllare la risposta del corpo al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Lo studio si svolgerà in più centri e durerà fino al 2026. L’obiettivo principale è garantire che il trattamento sia sicuro per i partecipanti e osservare come le cellule modificate si comportano nel corpo.