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Studio sulla sicurezza ed efficacia di VRDN-001 per pazienti con malattia dell'occhio tiroideo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla malattia dell'occhio tiroideo (TED), una condizione che può causare gonfiore e infiammazione intorno agli occhi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato VRDN-001, un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce contro il recettore del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1R). Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente in una vena. Lo studio include anche l'uso di cloruro di sodio, una soluzione comunemente usata per infusioni.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di VRDN-001 in persone sane e in pazienti con malattia dell'occhio tiroideo. I partecipanti riceveranno dosi crescenti del farmaco per un periodo massimo di 56 giorni. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sulla loro condizione. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, con controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti nei sintomi della malattia dell'occhio tiroideo e per garantire che il trattamento sia sicuro. L'obiettivo finale è determinare se VRDN-001 può essere un trattamento efficace per questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'accettazione nel trial, verrà somministrato il primo trattamento con VRDN-001.

    Il farmaco VRDN-001 è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce contro il recettore del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1R).

    La somministrazione avviene per via intravenosa come soluzione concentrata per infusione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il dosaggio di VRDN-001 varia da 3,0 a 20,0 mg/kg.

    Le infusioni sono multiple e ascendenti, il che significa che la dose può aumentare nel tempo.

    Le infusioni avvengono a intervalli regolari, con un totale di cinque infusioni previste.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto il trial, verranno monitorati eventuali eventi avversi (AE) e eventi avversi gravi (SAE).

    Qualsiasi cambiamento clinicamente significativo nei parametri di sicurezza sarà registrato come evento avverso.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento sarà valutata misurando la riduzione della proptosi (sporgenza dell'occhio) di almeno 2 mm rispetto al basale.

    Questa valutazione avverrà tre settimane dopo la quinta infusione, cioè alla settimana 15.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni secondarie

    Saranno effettuate ulteriori valutazioni per misurare il cambiamento nella attività clinica e nella diplopia (visione doppia) alla settimana 15.

    Altre misurazioni includeranno la qualità della vita e la funzione visiva.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio a lungo termine

    Il monitoraggio continuerà fino alla settimana 52 per valutare la durata della risposta al trattamento.

    Saranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare la proptosi e l'attività clinica.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere un partecipante adulto, maschio o femmina, di almeno 18 anni o più.
  • Avere una diagnosi clinica di malattia dell'occhio tiroideo (TED) con un punteggio CAS di almeno 3 su una scala di 7 punti per l'occhio in studio. Il CAS è un punteggio che misura l'attività della malattia.
  • Avere TED attivo da moderato a grave, che ha un impatto significativo sulla vita quotidiana, associato a proptosi di almeno 3 mm sopra i valori normali per razza e genere. La proptosi è una sporgenza anomala dell'occhio.
  • Avere sintomi oculari documentati associati a TED attivo che sono iniziati entro 15 mesi prima dello screening dello studio.
  • Non richiedere un intervento chirurgico oftalmologico o orbitale immediato previsto per l'occhio in studio.
  • Se di sesso femminile, avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e ulteriori test negativi prima di ogni dose del farmaco in studio. Le partecipanti devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile, come un preservativo e un secondo metodo altamente efficace, fino a 100 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Essere maschi chirurgicamente sterili da almeno 6 settimane o accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile, come un preservativo e un secondo metodo altamente efficace, fino a 100 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Essere disposti e in grado di rispettare tutti i requisiti del protocollo per l'intera durata dello studio.
  • Essere in grado di comprendere le procedure dello studio e i rischi coinvolti e essere disposti a fornire il consenso informato scritto prima della prima attività correlata allo studio.
  • Il farmaco VRDN-001 può essere utilizzato con cautela nei pazienti con diabete mellito. I partecipanti diabetici devono essere monitorati dal loro endocrinologo o da personale adeguatamente formato e avere un livello di emoglobina glicata (HbA1c) inferiore all'8,5% all'ingresso nello studio. L'HbA1c è un test che misura il controllo della glicemia nel tempo.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da malattia dell'occhio tiroideo (TED).
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave che potrebbe influenzare la tua sicurezza durante lo studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di allergie gravi o reazioni allergiche ai farmaci.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

VRDN-001 è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per agire contro il recettore IGF-1. Questo farmaco è studiato per il suo potenziale nel trattamento della malattia dell'occhio tiroideo, una condizione che può causare gonfiore e infiammazione intorno agli occhi. L'obiettivo del farmaco è di ridurre questi sintomi bloccando l'azione del recettore IGF-1, che può essere coinvolto nel processo infiammatorio. Durante il trial clinico, VRDN-001 è stato somministrato a volontari sani e a pazienti con la malattia dell'occhio tiroideo per valutare la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia.

Che cosa si sa già del trattamento

VRDN-001 – VRDN-001 è un anticorpo monoclonale umanizzato somministrato per via endovenosa, progettato per trattare la malattia dell'occhio tiroideo (TED). Attualmente, è in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia. Questo farmaco agisce bloccando il recettore IGF-1, che è coinvolto nella progressione della TED. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali, che sono proteine progettate per legarsi a specifici bersagli nel corpo.

Malattie studiate

Oftalmopatia tiroidea – L'oftalmopatia tiroidea, nota anche come malattia oculare tiroidea, è una condizione infiammatoria che colpisce i tessuti intorno agli occhi. Si manifesta spesso in associazione con disturbi della tiroide, come la malattia di Graves. I sintomi includono gonfiore delle palpebre, protrusione degli occhi (esoftalmo) e visione doppia (diplopia). La progressione della malattia può portare a un aumento della pressione oculare e a cambiamenti nella visione. I muscoli oculari possono diventare rigidi e ingrossati, causando difficoltà nei movimenti oculari. La condizione può variare da lieve a grave, influenzando la qualità della vita del paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-512244-36-00Codice del protocolloVRDN-001-101Partecipanti previsti157 personePromotoreViridian Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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