Lo studio clinico si concentra su alcune forme di leucemia, tra cui la Sindrome Mielodisplastica (MDS), la Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML) e la Leucemia Mieloide Acuta secondaria (sAML). Queste malattie colpiscono il sangue e il midollo osseo, causando problemi nella produzione delle cellule del sangue. Il trattamento in esame include l’uso di Venetoclax, un farmaco che aiuta a combattere le cellule cancerose, in combinazione con altri farmaci come Fludarabina, Amsacrina, Citarabina (nota anche come Ara-C) e Treosulfano. Questi farmaci sono utilizzati per preparare i pazienti al trapianto di cellule staminali del sangue.
Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di Venetoclax quando viene aggiunto a questo regime di preparazione. I pazienti riceveranno il trattamento in sequenza, iniziando con i farmaci di preparazione seguiti dal trapianto di cellule staminali. Durante lo studio, verranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare come il trattamento influisce sulla loro condizione. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.
Il percorso dello studio prevede che i pazienti siano seguiti per un periodo di tempo dopo il trapianto per osservare la risposta al trattamento e la sicurezza. Gli effetti collaterali e la risposta della malattia saranno valutati a intervalli regolari. L’obiettivo รจ determinare se l’aggiunta di Venetoclax migliora i risultati del trattamento per i pazienti con queste forme di leucemia ad alto rischio.
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