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Studio sulla sicurezza ed efficacia di venetoclax e combinazione di farmaci in pazienti con MDS, CMML o sAML prima del trapianto di cellule staminali

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcune forme di leucemia, tra cui la Sindrome Mielodisplastica (MDS), la Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML) e la Leucemia Mieloide Acuta secondaria (sAML). Queste malattie colpiscono il sangue e il midollo osseo, causando problemi nella produzione delle cellule del sangue. Il trattamento in esame include l'uso di venetoclax, un farmaco che aiuta a combattere le cellule cancerose, in combinazione con altri farmaci come Fludarabina, Amsacrina, Citarabina (nota anche come Ara-C) e Treosulfano. Questi farmaci sono utilizzati per preparare i pazienti al trapianto di cellule staminali del sangue.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di venetoclax quando viene aggiunto a questo regime di preparazione. I pazienti riceveranno il trattamento in sequenza, iniziando con i farmaci di preparazione seguiti dal trapianto di cellule staminali. Durante lo studio, verranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare come il trattamento influisce sulla loro condizione. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Il percorso dello studio prevede che i pazienti siano seguiti per un periodo di tempo dopo il trapianto per osservare la risposta al trattamento e la sicurezza. Gli effetti collaterali e la risposta della malattia saranno valutati a intervalli regolari. L'obiettivo è determinare se l'aggiunta di venetoclax migliora i risultati del trattamento per i pazienti con queste forme di leucemia ad alto rischio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di Fludarabina, Amsacrina e Citarabina (conosciuta anche come Ara-C) per via intravenosa. Questi farmaci fanno parte del regime di condizionamento sequenziale chiamato FLAMSA.

    La durata e la frequenza di somministrazione di questi farmaci sono stabilite dal protocollo del trial e possono variare in base alla risposta individuale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di venetoclax

    Dopo il regime FLAMSA, viene aggiunto venetoclax al trattamento. Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

    L'obiettivo è determinare la dose massima tollerata (MTD) di venetoclax quando combinato con il regime FLAMSA.

  3. Passaggio 3

    Trapianto di cellule staminali

    Dopo il completamento del regime di condizionamento, si procede con il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche.

    Questo passaggio è cruciale per il trattamento delle condizioni come la sindrome mielodisplastica (MDS), la leucemia mielomonocitica cronica (CMML) o la leucemia mieloide acuta secondaria (sAML).

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post-trapianto

    Dopo il trapianto, viene effettuato un monitoraggio regolare per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Il monitoraggio include la valutazione della tossicità degli organi, la presenza di effetti collaterali gravi e il successo del trapianto in termini di chimerismo del donatore.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della risposta alla malattia

    La risposta alla malattia viene valutata nei primi 100 giorni dopo il trapianto, utilizzando criteri specifici per MDS e AML.

    Viene monitorata anche la ricostituzione ematopoietica e l'indipendenza dalle trasfusioni.

  6. Passaggio 6

    Follow-up a lungo termine

    Il follow-up continua per due anni dopo il trapianto per monitorare l'incidenza e la gravità di complicazioni come la malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD) e la malattia veno-occlusiva (VOD).

    Viene valutata anche la sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza libera da eventi.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere un paziente con sindrome mielodisplastica (MDS), leucemia mielomonocitica cronica (CMML) o leucemia mieloide acuta secondaria (sAML) prima del trapianto di cellule staminali.
  • Avere una conta dei blasti nel midollo superiore al 5%. I blasti sono cellule immature nel midollo osseo.
  • Avere caratteristiche genetiche ad alto rischio, come un cariotipo a rischio sfavorevole o la presenza di mutazioni somatiche sfavorevoli. Il cariotipo è l'insieme dei cromosomi di una persona, e le mutazioni somatiche sono cambiamenti nel DNA delle cellule.
  • Rientrare nella categoria di rischio "alto" o "molto alto" secondo le classificazioni IPSS-R o IPSS M. Queste classificazioni valutano il rischio della malattia.
  • Essere di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Essere di sesso maschile o femminile.
  • Appartenere a una popolazione vulnerabile, il che significa che si potrebbe avere bisogno di protezione speciale durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non possono partecipare i pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS), leucemia mielomonocitica cronica (CMML) o leucemia mieloide acuta secondaria (sAML) prima del trapianto di cellule staminali.
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Farmaci in studio

  • Venetoclax

    è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di leucemia. In questo studio, viene testato per vedere se è sicuro ed efficace quando aggiunto ad altri farmaci per preparare i pazienti al trapianto di cellule staminali del sangue.

  • Fludarabina

    è un farmaco che aiuta a sopprimere il sistema immunitario e viene utilizzato per preparare il corpo al trapianto di cellule staminali. Aiuta a ridurre il rischio di rigetto del trapianto.

  • Amsacrina

    è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di leucemia. In questo studio, è parte di un regime di preparazione per il trapianto di cellule staminali.

  • Ara-C

    , noto anche come citarabina, è un farmaco che viene utilizzato per trattare la leucemia. Fa parte del regime di preparazione per il trapianto di cellule staminali in questo studio.

  • Treosulfan

    è un farmaco che viene utilizzato per preparare il corpo al trapianto di cellule staminali. Aiuta a distruggere le cellule del midollo osseo esistenti per fare spazio alle nuove cellule trapiantate.

Che cosa si sa già del trattamento

Venetoclax – Venetoclax è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento di sindromi mielodisplastiche (MDS), leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e leucemia mieloide acuta secondaria (sAML) prima del trapianto di cellule staminali. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza ed efficacia in combinazione con altri farmaci. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione della proteina BCL-2, che aiuta a indurre l'apoptosi nelle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della BCL-2.

Malattie studiate

  • Sindrome mielodisplastica (MDS)

    È un gruppo di disturbi del midollo osseo in cui le cellule del sangue non si sviluppano correttamente. Questo porta a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamento facile. La malattia può progredire lentamente o rapidamente e, in alcuni casi, evolvere in leucemia mieloide acuta.

  • Leucemia mielomonocitica cronica (CMML)

    È un tipo di leucemia che colpisce principalmente gli adulti più anziani. Si caratterizza per un aumento dei monociti nel sangue e nel midollo osseo. I sintomi possono includere febbre, perdita di peso e ingrossamento della milza. La malattia può progredire lentamente, ma in alcuni casi può trasformarsi in una forma più aggressiva di leucemia.

  • Leucemia mieloide acuta secondaria (sAML)

    È una forma di leucemia che si sviluppa come conseguenza di un precedente disturbo del midollo osseo o dopo trattamenti chemioterapici. Si caratterizza per una rapida crescita di cellule mieloidi immature nel midollo osseo. I sintomi possono includere affaticamento, febbre e sanguinamento anomalo. La malattia progredisce rapidamente e richiede un monitoraggio attento.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-514688-24-00Codice del protocolloFLAMSAClaxPartecipanti previsti38 personePromotoreHeinrich-Heine-Universitaet Duesseldorf

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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