Lo studio clinico si concentra sulla Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva (ARPKD), una condizione genetica che colpisce i reni, causando la formazione di cisti multiple. Questa malattia può portare a problemi renali significativi fin dalla giovane età. Il trattamento in esame è il Tolvaptan, un farmaco somministrato come sospensione orale, noto anche con il codice OPC-41061. Tolvaptan è un antagonista della vasopressina, utilizzato per ridurre la formazione di cisti nei reni.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di Tolvaptan nei neonati e nei bambini di età compresa tra 28 giorni e meno di 12 settimane affetti da ARPKD. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Tolvaptan per un periodo massimo di 36 mesi. I ricercatori monitoreranno diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la necessità di trattamenti renali sostitutivi (RRT) entro il primo anno di vita e il cambiamento della funzione renale nel tempo.
Lo studio prevede anche la valutazione della crescita dei bambini, la dimensione dei reni e la tollerabilità del farmaco. Saranno raccolti dati su eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei valori di laboratorio, inclusi i test di funzionalità epatica. I risultati aiuteranno a comprendere meglio come Tolvaptan possa influenzare la progressione della malattia nei bambini affetti da ARPKD.
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