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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Tolvaptan nei Bambini con Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva (ARPKD), una condizione genetica che colpisce i reni, causando la formazione di cisti multiple. Questa malattia può portare a problemi renali significativi fin dalla giovane età. Il trattamento in esame è il tolvaptan, un farmaco somministrato come sospensione orale, noto anche con il codice OPC-41061. Tolvaptan è un antagonista della vasopressina, utilizzato per ridurre la formazione di cisti nei reni.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di tolvaptan nei neonati e nei bambini di età compresa tra 28 giorni e meno di 12 settimane affetti da ARPKD. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno tolvaptan per un periodo massimo di 36 mesi. I ricercatori monitoreranno diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la necessità di trattamenti renali sostitutivi (RRT) entro il primo anno di vita e il cambiamento della funzione renale nel tempo.

Lo studio prevede anche la valutazione della crescita dei bambini, la dimensione dei reni e la tollerabilità del farmaco. Saranno raccolti dati su eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei valori di laboratorio, inclusi i test di funzionalità epatica. I risultati aiuteranno a comprendere meglio come tolvaptan possa influenzare la progressione della malattia nei bambini affetti da ARPKD.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di tolvaptan, un farmaco in forma di sospensione orale.

    Il farmaco viene somministrato per via orale, seguendo le indicazioni specifiche del medico.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime settimane, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento.

    Vengono eseguiti esami del sangue per valutare i livelli di creatinina e altri parametri di laboratorio.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della crescita

    La crescita del bambino viene monitorata attraverso misurazioni regolari di altezza, peso e circonferenza cranica.

    Queste misurazioni vengono effettuate a 3, 6, 12, 18 e 24 mesi dall'inizio del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della funzionalità renale

    La funzionalità renale viene valutata attraverso il tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR), calcolato utilizzando la formula di Schwartz.

    Questa valutazione viene effettuata prima del trattamento e successivamente a intervalli regolari per due anni.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Viene effettuato un monitoraggio continuo per identificare eventuali effetti collaterali, inclusi quelli legati all'aumento della produzione di urina (effetti aquaretici).

    Vengono eseguiti test di funzionalità epatica per monitorare eventuali cambiamenti nei livelli di bilirubina e enzimi epatici.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale

    Al termine del periodo di trattamento di 24 mesi, viene effettuata una valutazione complessiva della risposta al trattamento.

    Viene valutata la necessità di terapie di supporto renale (RRT) entro il primo anno di età.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il bambino deve essere un maschio o una femmina di età compresa tra 28 giorni e meno di 12 settimane.
  • Deve avere caratteristiche cliniche e di imaging che corrispondono a una diagnosi di Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva (ARPKD), con tutte le seguenti caratteristiche:
    • Nefromegalia: i reni sono più grandi del normale per l'età del bambino, misurato tramite ecografia.
    • Presenza di più cisti nei reni.
    • Storia di oligoidramnios o anidramnios: condizioni in cui c'è poco o nessun liquido amniotico durante la gravidanza.
    • I genitori o il tutore legale devono essere in grado di fornire un consenso scritto e informato prima dell'inizio di qualsiasi procedura legata allo studio.
    • I genitori o il tutore legale devono, secondo l'opinione del ricercatore principale, essere in grado di rispettare tutti i requisiti dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva. Questa è una condizione genetica che colpisce i reni.
  • I pazienti che hanno meno di 2 anni non possono partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non necessitano di RRT, che è un trattamento per aiutare i reni a funzionare meglio.
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Farmaci in studio

Tolvaptan è un farmaco utilizzato per trattare i bambini con una malattia renale chiamata malattia policistica renale autosomica recessiva (ARPKD). Questo farmaco aiuta a ridurre la crescita delle cisti nei reni e può rallentare la progressione della malattia. L'obiettivo del trattamento con tolvaptan è di ridurre la necessità di terapie renali sostitutive nei bambini affetti da ARPKD.

Che cosa si sa già del trattamento

Tolvaptan – Tolvaptan è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per trattare la malattia renale policistica autosomica recessiva (ARPKD) nei bambini. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza, tollerabilità ed efficacia nei neonati e nei bambini fino a 12 settimane di età. Tolvaptan agisce bloccando i recettori della vasopressina, riducendo così la formazione di cisti nei reni. È classificato come un antagonista del recettore della vasopressina.

Malattie studiate

Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva – È una malattia genetica rara che colpisce i reni, caratterizzata dalla formazione di numerose cisti nei reni stessi. Queste cisti possono causare un ingrossamento dei reni e compromettere la loro capacità di funzionare correttamente. La malattia si manifesta solitamente nei neonati o nei bambini piccoli e può portare a problemi renali significativi. Oltre ai reni, la malattia può anche influenzare il fegato, causando fibrosi epatica. I sintomi possono includere difficoltà respiratorie, ipertensione e problemi di crescita. La progressione della malattia varia, ma spesso richiede un monitoraggio medico continuo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-508217-17-00Codice del protocollo156-12-204Partecipanti previsti20 personePromotoreOtsuka Pharmaceutical Development And Commercialization Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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