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Studio sulla sicurezza ed efficacia di SMART101 nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche per pazienti con tumori del sangue

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su pazienti con tumori del sangue che necessitano di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Il trattamento in esame utilizza un prodotto chiamato SMART101, una sospensione cellulare per iniezione. SMART101 è composto da precursori di cellule T allogeniche, derivati da sangue periferico mobilizzato e coltivati in laboratorio. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di SMART101 nel migliorare i risultati del trapianto in questi pazienti.

Il trattamento con SMART101 viene somministrato dopo un trapianto di cellule staminali da un donatore con un mismatch HLA (un tipo di incompatibilità genetica). Dopo il trapianto, i pazienti ricevono anche ciclofosfamide, un farmaco che aiuta a prevenire il rigetto del trapianto. Lo studio è suddiviso in due segmenti: il primo mira a determinare la dose raccomandata di SMART101, mentre il secondo valuta la sicurezza e l'attività del trattamento, in particolare la ricostituzione delle cellule T CD4+.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per la capacità del trattamento di ripristinare le cellule immunitarie. I risultati attesi includono una migliore ricostituzione delle cellule T e una riduzione delle complicanze post-trapianto. Lo studio si svolgerà in più centri e si prevede che continui fino al 2027.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di SMART101, un prodotto a base di cellule, attraverso un'infusione endovenosa. Questo prodotto è una sospensione cellulare preparata per l'iniezione.

    L'obiettivo principale di questa fase è determinare la dose raccomandata di SMART101 e valutare la sua sicurezza in termini di tossicità inaccettabile.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante i primi 28 giorni dopo l'infusione di SMART101, viene monitorata l'insorgenza di tossicità inaspettate e inaccettabili.

    Viene valutata la sicurezza del trattamento per garantire che non si verifichino eventi avversi gravi.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso la ricostituzione delle cellule T CD4+, che sono un tipo di globuli bianchi importanti per il sistema immunitario.

    La ricostituzione delle cellule T viene monitorata fino a 100 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio a lungo termine

    Il monitoraggio continua con valutazioni periodiche delle cellule T e B, nonché delle cellule NK, a 30, 60, 100 giorni e poi a 4, 5, 6, 9 e 12 mesi.

    Vengono effettuate analisi specifiche per valutare la funzione del timo e la presenza di infezioni, con controlli a 100 giorni, 6 mesi e 12 mesi.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    La valutazione finale include l'analisi della sopravvivenza libera da malattia e la sopravvivenza complessiva a 100 giorni, 6 mesi, 12 mesi e 24 mesi.

    Viene monitorata l'incidenza cumulativa di recidive e la sopravvivenza senza eventi avversi.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • I pazienti e i donatori devono firmare un consenso informato scritto prima di partecipare allo studio.
  • I pazienti devono avere una diagnosi di AML (leucemia mieloide acuta), ALL (leucemia linfoblastica acuta) o MDS (sindrome mielodisplastica) e devono essere idonei per un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogenico con un donatore HLA-mismatched (haploidentico o 9/10 donatore non imparentato compatibile) con ciclofosfamide post-trapianto.
  • I pazienti devono avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • I pazienti devono avere un indice di Karnofsky di almeno 70%. Questo indice misura la capacità di una persona di svolgere attività quotidiane.
  • I pazienti devono avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra di almeno 40%. Questo valore indica quanto bene il cuore pompa il sangue.
  • I pazienti devono avere una funzione polmonare intatta o una capacità di diffusione dei polmoni per il monossido di carbonio (DLCO) di almeno il 45% del previsto.
  • I pazienti devono avere funzioni epatiche e renali adeguate, valutate tramite criteri di laboratorio standard.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e devono accettare di usare un metodo contraccettivo efficace per almeno un anno dopo l'ultima somministrazione di ciclofosfamide. Devono anche accettare di non donare ovuli e di non allattare per almeno 100 giorni dopo l'infusione di SMART101 e di non pianificare una gravidanza per almeno un anno dopo l'ultima somministrazione di ciclofosfamide.
  • Gli uomini sessualmente attivi devono accettare di usare un metodo contraccettivo efficace con la loro partner in età fertile per almeno 6 mesi dopo l'ultima somministrazione di ciclofosfamide o un anno dopo l'ultima somministrazione di thiotepa, se applicabile. Devono anche accettare di non donare sperma per almeno 6 mesi dopo l'ultima somministrazione di ciclofosfamide o un anno dopo l'ultima somministrazione di thiotepa, se applicabile, e di non pianificare di avere figli entro 6 mesi dopo l'ultima somministrazione di ciclofosfamide o un anno dopo l'ultima somministrazione di thiotepa, se applicabile.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno già ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Questo è un tipo di trattamento che utilizza cellule speciali del sangue per aiutare a curare alcune malattie.
  • Non possono partecipare persone che hanno una tossicità inaccettabile. La tossicità si riferisce a effetti collaterali gravi o dannosi causati da un trattamento.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una buona ricostituzione delle cellule T CD4+. Le cellule T CD4+ sono un tipo di cellula del sistema immunitario che aiuta a combattere le infezioni.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • SMART101

    è un farmaco sperimentale studiato per il suo potenziale utilizzo dopo un trapianto di cellule staminali del sangue periferico non completamente compatibile. L'obiettivo principale è determinare la dose raccomandata di SMART101 e valutare la sua sicurezza ed efficacia, in particolare la sua capacità di aiutare nella ricostituzione delle cellule T CD4+ nei pazienti con malattie ematologiche.

  • Ciclofosfamide

    è un farmaco che viene utilizzato dopo il trapianto per ridurre il rischio di rigetto delle cellule trapiantate. Aiuta a sopprimere il sistema immunitario del paziente per permettere alle nuove cellule staminali di attecchire e crescere correttamente.

Che cosa si sa già del trattamento

SMART101 – SMART101 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di fase I/II per il trattamento nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza ed efficacia, in particolare per la ricostituzione delle cellule T CD4+ dopo il trapianto di cellule staminali del sangue periferico con ciclofosfamide post-trapianto. SMART101 è indicato principalmente per pazienti con malattie ematologiche maligne. Il suo meccanismo d'azione coinvolge la modulazione del sistema immunitario per migliorare la ricostituzione delle cellule T, essenziale per il recupero del sistema immunitario post-trapianto. Appartiene alla classificazione farmacologica degli agenti immunomodulatori.

Malattie studiate

Trapianto di cellule staminali ematopoietiche – Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è una procedura medica utilizzata per sostituire il midollo osseo danneggiato o distrutto con cellule staminali sane. Queste cellule staminali possono provenire dal paziente stesso o da un donatore compatibile. Dopo il trapianto, le cellule staminali si spostano nel midollo osseo e iniziano a produrre nuove cellule del sangue. Il processo può essere complesso e richiede un monitoraggio attento per prevenire complicazioni come il rigetto del trapianto o infezioni. La ricostituzione delle cellule T e B è un aspetto cruciale per il successo del trapianto, poiché queste cellule sono essenziali per il sistema immunitario. Il trapianto è spesso utilizzato per trattare malattie come leucemie, linfomi e altre condizioni ematologiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase I/IINumero dello studio2024-517953-28-00Codice del protocolloSI101-02Partecipanti previsti59 personePromotoreSmart Immune

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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