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Studio clinico di fase 2 per valutare RLS-0071 in pazienti ospedalizzati con malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGvHD) resistente agli steroidi

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per la malattia del trapianto contro l'ospite acuta (aGvHD), una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Il farmaco in studio, denominato RLS-0071, è un peptide che viene somministrato tramite infusione endovenosa. Questa condizione si manifesta quando le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente del trapianto, causando danni a vari organi.

Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di RLS-0071 in pazienti ospedalizzati che non hanno risposto adeguatamente al trattamento con steroidi. Il farmaco viene somministrato insieme a un altro medicinale chiamato ruxolitinib. Durante il trattamento, i pazienti riceveranno dosi diverse del farmaco per un periodo fino a 14 giorni.

I medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento, osservando in particolare il miglioramento dei sintomi della malattia. Verranno valutati diversi aspetti come il coinvolgimento della pelle, del fegato e dell'intestino. Il monitoraggio continuerà per diversi mesi dopo il completamento del trattamento per verificare l'efficacia a lungo termine del farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale di valutazione

    Verifica dei criteri di idoneità, tra cui età superiore a 12 anni e peso tra 40-140 kg

    Conferma della diagnosi di malattia del trapianto contro l'ospite acuta (aGvHD) di grado II-IV

    Valutazione dello stato di salute generale e degli esami del sangue

  2. Passaggio 2

    Inizio del trattamento

    Somministrazione di RLS-0071 tramite infusione

    Possibile somministrazione simultanea con ruxolitinib o entro 48 ore prima o dopo

    Durata del trattamento iniziale: 7 giorni

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Controlli regolari dei parametri vitali

    Valutazione della risposta al trattamento

    Monitoraggio degli effetti del farmaco attraverso prelievi di sangue

  4. Passaggio 4

    Valutazioni di follow-up

    Controlli programmati ai giorni 7, 14, 28, 56 e 180

    Valutazione della risposta al trattamento

    Monitoraggio dei biomarcatori specifici (ST2 e REG3a) ai giorni 7, 14 e 28

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Verifica della risposta complessiva al trattamento

    Valutazione della qualità della vita attraverso questionario FACT-BMT

    Controllo dei sintomi gastrointestinali e dello stato generale di salute

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Adulti o adolescenti di età superiore ai 12 anni, sia maschi che femmine.
  • Recupero dei neutrofili dopo il trapianto di cellule staminali (conta dei neutrofili >500/mL per almeno 3 misurazioni consecutive).

  • Al momento dello screening:

    • Conta dei neutrofili >1000/mL
    • Conta delle piastrine >50.000/ml
    • Livelli di AST e ALT inferiori a 5 volte il limite normale
    • Bilirubina sierica <6mg/dL
    • Funzione di coagulazione adeguata
  • Peso corporeo tra 40 kg e 140 kg.
  • Consenso informato scritto del partecipante o del rappresentante legale per i minori.
  • Capacità di comunicare efficacemente con il personale dello studio.
  • Per le donne in età fertile: impegno all'uso di contraccezione efficace durante il trattamento e per 6 mesi successivi.
  • Per gli uomini con partner in età fertile: impegno all'uso di contraccezione efficace durante il trattamento e per 3 mesi successivi.
  • Aver subito un primo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche per malattie ematologiche maligne.
  • Malattia del trapianto contro l'ospite acuta (aGvHD) refrattaria agli steroidi di grado II-IV.
  • Stato di ricovero ospedaliero con Karnofsky Performance Status di almeno 50.
  • Durata prevista del ricovero di almeno 1 settimana dall'inizio del trattamento con RLS-0071.
  • Inizio del trattamento con ruxolitinib per aGvHD secondaria (salvo controindicazioni).
  • Possibilità di iniziare RLS-0071 contemporaneamente o entro 48 ore dall'inizio del ruxolitinib.
  • Nessun piano di aggiungere altri trattamenti per GvHD durante i 7 giorni di trattamento con RLS-0071.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con malattie cardiache gravi o disturbi del ritmo cardiaco non controllati
  • Persone con insufficienza epatica grave (problemi seri al fegato)
  • Pazienti con insufficienza renale grave (problemi seri ai reni)
  • Persone con infezioni attive non controllate che richiedono terapia antibiotica
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle ultime 4 settimane
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Persone con ipersensibilità nota (allergie gravi) a uno qualsiasi dei componenti del farmaco
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la partecipazione allo studio
  • Persone che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
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Farmaci in studio

RLS-0071 è un nuovo farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite acuta (aGvHD) in pazienti ospedalizzati che non hanno risposto alla terapia con steroidi. Questo medicinale viene testato in diverse dosi per valutare quale sia la più efficace e sicura. Lo studio mira a capire come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo (farmacocinetica) e quali effetti produce sull'organismo (farmacodinamica). Il farmaco viene somministrato a pazienti che hanno sviluppato questa complicazione dopo un trapianto e non hanno risposto adeguatamente al trattamento convenzionale con steroidi.

Che cosa si sa già del trattamento

RLS-0071 - Un farmaco sperimentale in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite acuta (aGvHD) resistente agli steroidi. Viene somministrato a pazienti ospedalizzati per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia, con particolare attenzione alla farmacocinetica e farmacodinamica. Il farmaco viene studiato in diversi dosaggi attraverso coorti di escalation e espansione per determinare il dosaggio ottimale. L'obiettivo principale è dimostrare la sicurezza del trattamento e misurare il tasso di risposta complessiva (ORR) dopo 28 giorni di terapia nei pazienti che non hanno risposto al trattamento convenzionale con steroidi.

Malattie studiate

Malattia acuta del trapianto contro l'ospite - Una condizione che si verifica dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, in cui le cellule immunitarie del donatore (innesto) attaccano i tessuti del ricevente (ospite). La malattia si sviluppa generalmente entro i primi 100 giorni dal trapianto e colpisce principalmente la pelle, il fegato e il tratto gastrointestinale. Si manifesta inizialmente con eruzioni cutanee, ittero e disturbi gastrointestinali come diarrea e dolori addominali. La condizione può variare in gravità, con diversi gradi di coinvolgimento degli organi interessati. È una complicanza comune dei trapianti di cellule staminali ematopoietiche che richiede un monitoraggio attento.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-510582-42-02Codice del protocolloRLS-0071-203Partecipanti previsti60 personePromotoreRealta Life Sciences Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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