Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata encefalopatia epilettica e dello sviluppo, che coinvolge specificamente le varianti genetiche SCN2A e SCN8A. Queste condizioni possono causare crisi epilettiche nei bambini. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato PRAX-562, somministrato come polvere per sospensione orale. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco nei bambini affetti da queste forme di encefalopatia.
Lo studio è suddiviso in due parti. Nella prima parte, i partecipanti sono divisi in gruppi e ricevono il farmaco o un placebo per confrontare gli effetti. Nella seconda parte, tutti i partecipanti ricevono il farmaco per un periodo prolungato per osservare la sicurezza a lungo termine. Durante lo studio, i ricercatori monitorano la frequenza delle crisi epilettiche e gli eventuali effetti collaterali del trattamento.
Il farmaco PRAX-562 è stato progettato per essere assunto per via orale e può essere somministrato anche tramite un tubo nasogastrico o una gastrostomia endoscopica percutanea, se necessario. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come questo trattamento possa aiutare a gestire le crisi epilettiche nei bambini con queste specifiche varianti genetiche. I risultati potrebbero contribuire a migliorare le opzioni di trattamento per queste condizioni complesse.
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