Studio sulla sicurezza ed efficacia di mitomicina (UGN-104) per il trattamento del cancro uroteliale delle vie urinarie superiori a basso grado

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per il carcinoma uroteliale delle vie urinarie superiori di basso grado, una forma di tumore che si sviluppa nel sistema urinario superiore. Il trattamento utilizza un farmaco chiamato UGN-104, che contiene il principio attivo mitomicina in una nuova formulazione sotto forma di polvere liofilizzata.

Il farmaco viene somministrato direttamente nella vescica attraverso un procedimento chiamato somministrazione intravescicale. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace questo nuovo trattamento nel eliminare le cellule tumorali nei pazienti affetti da questa particolare forma di tumore. Il farmaco viene somministrato in sei applicazioni nell’arco di diverse settimane.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento e verranno sottoposti a controlli regolari per verificare come risponde il tumore. I medici monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento attraverso esami del sangue e delle urine, oltre a valutare eventuali effetti collaterali. Il periodo di osservazione continuerà anche dopo il completamento del trattamento per verificare la durata della risposta terapeutica.

1 Inizio del trattamento

Il trattamento inizia con UGN-104, un farmaco in polvere liofilizzata che viene somministrato attraverso l’uso intravescicale (direttamente nel tratto urinario superiore).

Prima del trattamento, viene verificata l’assenza di infezioni del tratto urinario attraverso un’analisi delle urine.

2 Ciclo di trattamento

Il trattamento prevede sei somministrazioni di UGN-104.

Durante il trattamento, è necessario seguire le precauzioni contraccettive indicate per almeno 48 ore dopo ogni somministrazione.

3 Valutazione principale

La valutazione principale dell’efficacia avviene 5 settimane (più o meno 1 settimana) dopo la sesta somministrazione.

Durante questa visita vengono effettuati: esame delle urine, uretroscopia e, se necessario, una biopsia.

4 Monitoraggio continuo

Vengono effettuati regolarmente esami di laboratorio per controllare la funzione degli organi e del midollo osseo.

Si monitora la sicurezza attraverso la registrazione di eventuali effetti collaterali.

Si effettuano controlli periodici che includono esami del sangue, delle urine, esami fisici e controllo dei segni vitali.

5 Periodo di follow-up

Il monitoraggio continua per valutare la durata della risposta al trattamento.

Durante questo periodo vengono effettuate valutazioni periodiche per verificare l’assenza di ricadute o progressione della malattia.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio.
  • Età minima di 18 anni al momento del consenso informato.
  • Presenza di almeno un tumore papillare misurabile nel sistema pielocaliceale (parte superiore delle vie urinarie) con le seguenti caratteristiche:
    – Dimensione massima di 15 millimetri
    – Almeno un tumore deve essere di almeno 5 millimetri
    – Diagnosi confermata tramite biopsia di carcinoma uroteliale di basso grado
  • Stato di performance ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) inferiore a 3.
  • Aspettativa di vita superiore a 24 mesi al momento dello screening.
  • Funzionalità adeguata degli organi e del midollo osseo, verificata attraverso esami del sangue specifici.
  • Assenza di infezioni attive delle vie urinarie, confermata da esami delle urine.
  • Per i pazienti in età fertile:
    – Obbligo di utilizzare due metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per 6 mesi dopo
    – Per gli uomini: uso del preservativo per almeno 48 ore dopo ogni trattamento
    – I metodi contraccettivi accettati includono: impianti, contraccettivi iniettabili, pillola contraccettiva, dispositivi intrauterini ormonali, preservativi con spermicida

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con tumori di alto grado o carcinoma invasivo del tratto urinario superiore
  • Persone con insufficienza renale grave (quando i reni non funzionano correttamente)
  • Pazienti con infezioni attive del tratto urinario (infezioni nelle vie urinarie)
  • Persone con allergie note ai componenti del farmaco UGN-104
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Persone con malattie cardiovascolari gravi (problemi seri al cuore o ai vasi sanguigni)
  • Pazienti con metastasi (quando il tumore si è diffuso ad altre parti del corpo)
  • Persone con disturbi della coagulazione (problemi di sanguinamento)
  • Pazienti che non possono sottoporsi a procedure endoscopiche (esami con telecamera all’interno delle vie urinarie)

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Clinico San Carlos Madrid Spagna
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu Breslavia Polonia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Pauls Stradins Clinical University Hospital Riga Lettonia
University Multiprofile Hospital For Active Treatment And Emergency Medicine N I Pirogov Sofia Bulgaria
Orszagos Onkologiai Intezet Budapest Ungheria
Hospital Universitario Puerta Del Mar Cádice Spagna
Hospital General Universitario Morales Meseguer Murcia Spagna
Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej Im. Sw. Jana Z Dukli Lublino Polonia
Fundacio Puigvert Barcellona Spagna
Delta Health Care S.R.L. Bucarest Romania
Daugavpils regionala slimnica SIA Daugavpils Lettonia
Szpital Kliniczny Ministerstwa Spraw Wewnetrznych I Administracji Z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii W Olsztynie Olsztyn Polonia
Multidisciplinary Hospital For Active Treatment Haskovo AD Haskovo Bulgaria
University Of Debrecen Debrecen Ungheria
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Bihor Oradea Romania
Institutul Regional De Oncologie Iasi Iași Romania
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Pius Brinzeu Timişoara Romania
In Vivo Sp. z o.o. Bydgoszcz Polonia
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Opolu Opole Polonia
Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz Madrid Spagna
Semmelweis University Budapest Ungheria
Liepajas Regionala Slimnica SIA Liepāja Lettonia
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Saint Georgi EAD Filippopoli Bulgaria
Complex Oncological Center – Shumen EOOD Shumen Bulgaria
Hospital Universitario Araba Vitoria Spagna
Szpital Miejski Specjalistyczny Im. Gabriela Narutowicza W Krakowie Cracovia Polonia
Ejp Phiokzwvo Sys z ofnt Piaseczno Polonia
Mkdp Vkcki Erxb Varna Bulgaria
Mcjerdzlrht Ccpmtyh Rojgaqyxeqaou &gunimhatquoinanjgkr Smhoukf Kkqtcixg w Pjdkcqnbuj Pruszkow Polonia
Pusakgjwecrrufar Wpzwuaaziaggz Jcml Szc z olqo Katowice Polonia
Sshhatpz Cmyvfg Mspngcgfx Chujgiqeepw Cluj-Napoca Romania
Shhmotkv Clkdjn Dm Nwrnuglndh Daj Cvxgw Djfxiv Bucarest Romania
Uinadmaydomyro Cxizjvo Kaoqqoycd Danzica Polonia
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Sg Zmy Mpqywxfdcdex Stdio Wmazbnvecrla w Pfctxdzt iby Pxgvk Llyvdwd Bjjooggpvimqb Poznań Polonia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Bulgaria Bulgaria
Reclutando
26.06.2025
Lettonia Lettonia
Reclutando
26.06.2025
Polonia Polonia
Reclutando
26.06.2025
Romania Romania
Reclutando
26.06.2025
Spagna Spagna
Reclutando
26.06.2025
Ungheria Ungheria
Reclutando
26.06.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

UGN-104 è un nuovo farmaco sperimentale progettato specificamente per il trattamento del carcinoma uroteliale delle vie urinarie superiori di basso grado. Questo medicinale è una nuova formulazione di UGN-101, sviluppata per essere somministrata direttamente nelle vie urinarie superiori. Il farmaco è stato creato per eliminare le cellule tumorali nelle vie urinarie superiori in modo mirato e localizzato.

UGN-101 è il farmaco originale da cui è stata sviluppata la nuova formulazione. È stato precedentemente utilizzato nel trattamento del carcinoma uroteliale e ha dimostrato risultati promettenti, motivo per cui i ricercatori hanno sviluppato questa nuova versione migliorata.

Entrambi i farmaci sono stati progettati per essere somministrati direttamente nell’area interessata dalla malattia, permettendo così un’azione più mirata e potenzialmente più efficace rispetto ad altri trattamenti sistemici.

Low-grade Upper Tract Urothelial Cancer – È una forma di cancro che si sviluppa nel rivestimento del tratto urinario superiore, che include i reni e gli ureteri. Questa condizione si manifesta quando le cellule uroteliali (che rivestono questi organi) iniziano a crescere in modo anomalo ma con un grado di aggressività relativamente basso. La malattia si sviluppa gradualmente nel tessuto che riveste le vie urinarie superiori, formando piccole lesioni o tumori. È caratterizzata da cellule canceroge ben differenziate che tendono a crescere più lentamente rispetto alle forme più aggressive. Il tumore può causare cambiamenti nel normale flusso dell’urina attraverso il tratto urinario superiore. Questa condizione è considerata una malattia rara.

ID della sperimentazione:
2024-519343-15-00
Codice del protocollo:
UT002
NCT ID:
NCT06774131
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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